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Studio sull'efficacia dell'etrasimod arginina in bambini con colite ulcerosa da moderata a grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Colite Ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica dell'intestino che colpisce il colon e il retto. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato PF-07915503, che contiene la sostanza etrasimod arginine. Il trattamento viene somministrato per via orale sotto forma di compresse o granuli.

L'obiettivo dello studio è determinare se il farmaco possa aiutare a raggiungere la remissione clinica, ovvero una fase in cui i sintomi della malattia diminuiscono o scompaiono, nei bambini che presentano una forma moderatamente o gravemente attiva di questa patologia. Durante lo studio, la concentrazione del medicinale nel sangue viene monitorata per capire come il corpo lo assorbe e lo gestisce nel tempo.

I partecipanti seguiranno un percorso di trattamento che si estende per un periodo di 52 settimane. Nel corso di questo tempo, verranno monitorati vari aspetti relativi alla salute, tra cui la risposta ai sintomi, l'aspetto dell'intestamento osservato tramite esami specialistici e la comparsa di eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate causate dal farmaco. Verranno inoltre controllati parametri fisici come la crescita e lo sviluppo tipico dell'età pediatrica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco etrasimod arginine avviene per via orale.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse da 2 mg o sotto forma di granuli.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante le prime 12 settimane, viene valutata la risposta clinica e il miglioramento endoscopico, ovvero lo stato della mucosa intestinale osservato tramite esame visivo.

    Viene monitorata la remissione sintomatica, ovvero la scomparsa dei sintomi della malattia, in tutti i momenti fino alla fine dello studio.

  3. Passaggio 3

    Conclusione dello studio

    Al raggiungimento della settimana 52, viene valutata la remissione clinica basata sul punteggio mms (modified Mayo score), un sistema utilizzato per misurare l'attività della malattia.

    Vengono monitorati la crescita (altezza e peso) e lo sviluppo fisico nel corso dell'intero periodo di 52 settimane.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il bambino deve avere un'età compresa tra i 2 e i 12 anni al momento dell'inizio dello studio.
  • Deve avere una diagnosi di colite ulcerosa, una malattia infiammatoria che colpisce l'intestino, confermata tramite esame istologico (l'analisi di un piccolo pezzetto di tessuto al microscopio) e esame endoscopico (una procedura che permette di guardare l'interno dell'intestino tramite una telecamera).
  • L'infiammazione deve interessare una parte dell'intestino che si estende oltre il retto (la parte finale dell'intestino).
  • La malattia deve essere in una fase da moderata a grave, valutata attraverso punteggi specifici che indicano il livello di infiammazione e di attività della malattia.
  • Il bambino deve aver già provato almeno un tipo di terapia convenzionale o un farmaco biologico o un inibitore di Janus Kinasi (JAK) (medicine che agiscono su specifici processi del sistema immunitario) e aver riscontrato una risposta insufficiente, la perdita dell'effetto del farmaco o l'impossibilità di tollerare il trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Non è possibile partecipare se si soffre di altri tipi di malattie infiammatorie intestinali diverse dalla colite ulcerosa.
  • Non è consentito l'uso precedente di più di due terapie avanzate, come i farmaci biologici o gli inibitori di JAK (medicinali che agiscono su specifici processi del sistema immunitario).
  • Non è possibile partecipare se la colite ulcerosa è in una forma molto estesa e grave, se c'è stata una recente peggioramento che ha richiesto il ricovero in ospedale con corticosteroidi per via endovenosa (farmaci antinfiammatori somministrati direttamente nelle vene), o se si ha una storia di perforazione intestinale (un buco nella parete dell'intestino), di colectomia (asportazione chirurgica del colon) o di recente megacolon tossico (una grave dilatazione dell'intestino).
  • I partecipanti devono avere parametri accettabili per quanto riguarda il sangue, il fegato e i reni.
  • Non devono essere presenti problemi alla vista come la retinopatia (danni alla retina, la parte dell'occhio che riceve la luce) o l'edema maculare (accumulo di liquido nella parte centrale della retina).
  • Il diabete mellito deve essere ben controllato, con un valore di HbA1c (l'emoglobina glicata, che indica la media degli zuccheri nel sangue negli ultimi mesi) inferiore al 9%.
  • Non devono esserci problemi di immunodeficienza (una condizione in cui il sistema immunitario non funziona correttamente), storia di tumori o malattie linfoproliferative (malattie che colpiscono le cellule del sistema immunitario), né infezioni opportunistiche (infezioni che colpiscono persone con difese immunitarie basse).
  • Non devono esserci state infezioni gravi recenti o infezioni croniche, come la tubercolosi, l'epatite virale o l'HIV.
  • Non devono esserci segni di ostruzione polmonare (difficoltà o blocchi nel passaggio dell'aria nei polmoni).
  • Non devono esserci malattie cardiache congenite (presenti dalla nascita), insufficienza cardiaca (incapacità del cuore di pompare sangue a sufficienza), aritmie (battito cardiaco irregolare), bradicardia sintomatica (battito troppo lento che causa sintomi), sincope (perdita improvvisa di coscienza) o blocco atrioventricolare (un problema nella conduzione elettrica del cuore).
  • Non è consentita la partecipazione in caso di colite infettiva, infezioni da parassiti o se il test per la tossina del Clostridioides difficile (un tipo di batterio che causa infezioni intestinali) risulta positivo.
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Farmaci in studio

Etrasimod è un farmaco studiato per trattare la colite ulcerosa nei bambini. Il suo obiettivo è aiutare a ridurre l'infiammazione dell'intestino per favorire la remissione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Etrasimod arginine - Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di granuli o compresse ed è attualmente oggetto di studi per il trattamento della colite ulcerosa, una malattia infiammatoria dell'intestino. Appartiene alla classe dei modulatori dei recettori S1P e agisce bloccando il passaggio di alcune cellule del sistema immunitario verso l'intestino, riducendo così l'infiammazione. Il suo meccanismo d'azione consiste nel regolare la risposta immunitaria a livello molecolare per aiutare a mantenere l'intestino in uno stato di salute.

Malattie studiate

Colite ulcerosa - Questa malattia è caratterizzata da un'infiammazione cronica che colpisce la mucosa del colon e del retto. Il processo infiammatorio causa la formazione di piccole piaghe o ulcere lungo l'interno dell'intestino crasso. Con il passare del tempo, l'infiammazione può estendersi a tratti sempre più ampi del colon. Questa condizione può presentarsi con episodi di attività seguiti da periodi di relativa calma. La progressione coinvolge un continuo stato di irritazione delle pareti intestinali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2025-523100-77-00Codice del protocolloC5041018Partecipanti previsti24 personePromotorePfizer Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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