Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), che è associata a tumori chiamati neurofibromi plessiformi. Questi tumori possono essere sintomatici e non operabili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Selumetinib, noto anche con il codice AZD6244. Selumetinib è un agente antineoplastico, il che significa che è usato per trattare i tumori. Viene somministrato sotto forma di capsule o granuli, a seconda della formulazione.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe e tollera il Selumetinib, oltre a verificarne la sicurezza e l’efficacia. I partecipanti allo studio sono bambini di età compresa tra 1 e 7 anni con neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili. Durante lo studio, i bambini riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene elaborato dal loro corpo.

Il corso dello studio prevede la somministrazione di Selumetinib e il monitoraggio dei partecipanti attraverso esami fisici, analisi di laboratorio, e valutazioni tramite risonanza magnetica (MRI) e altre tecniche di imaging. Saranno inoltre raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco, come la frequenza e la gravità degli effetti collaterali. Lo studio mira a fornire dati importanti per migliorare il trattamento dei bambini con questa condizione rara e complessa.