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Studio su Selumetinib per Bambini con Neurofibromatosi Tipo 1 e Neurofibromi Plessiformi Inoperabili

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), che è associata a tumori chiamati neurofibromi plessiformi. Questi tumori possono essere sintomatici e non operabili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato selumetinib, noto anche con il codice AZD6244. Selumetinib è un agente antineoplastico, il che significa che è usato per trattare i tumori. Viene somministrato sotto forma di capsule o granuli, a seconda della formulazione.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe e tollera il selumetinib, oltre a verificarne la sicurezza e l'efficacia. I partecipanti allo studio sono bambini di età compresa tra 1 e 7 anni con neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili. Durante lo studio, i bambini riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene elaborato dal loro corpo.

Il corso dello studio prevede la somministrazione di selumetinib e il monitoraggio dei partecipanti attraverso esami fisici, analisi di laboratorio, e valutazioni tramite risonanza magnetica (MRI) e altre tecniche di imaging. Saranno inoltre raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco, come la frequenza e la gravità degli effetti collaterali. Lo studio mira a fornire dati importanti per migliorare il trattamento dei bambini con questa condizione rara e complessa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico dopo che il rappresentante legale ha firmato il consenso informato.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 1 e 7 anni e una diagnosi di neurofibromatosi di tipo 1 con neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco selumetinib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

    La somministrazione avviene secondo le indicazioni specifiche del protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza e tollerabilità

    La sicurezza e la tollerabilità del selumetinib vengono monitorate attraverso esami di laboratorio, esami fisici, controllo del peso, segni vitali, ECG, ecocardiogramma, valutazioni oftalmologiche, risonanza magnetica e radiografie.

    Eventuali effetti collaterali vengono registrati e valutati in base alla loro frequenza, gravità e relazione con il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del selumetinib viene valutata attraverso la misurazione della risposta del neurofibroma plessiforme tramite analisi volumetrica con risonanza magnetica.

    Vengono raccolti dati sulla concentrazione plasmatica del farmaco e sui parametri farmacocinetici.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 28 aprile 2028.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del selumetinib nei partecipanti.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I partecipanti devono essere bambini, maschi o femmine, di età compresa tra 1 e meno di 7 anni al momento in cui il loro rappresentante legale (genitore o tutore) firma il consenso informato.
  • Tutti i partecipanti devono avere una diagnosi di neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici che non possono essere operati.
  • I partecipanti devono avere almeno un neurofibroma plessiforme (PN) misurabile, cioè un PN di almeno 3 cm in una dimensione, visibile su almeno 3 immagini e con un contorno ben definito. I partecipanti che hanno subito un intervento chirurgico per rimuovere un PN sono idonei se il PN non è stato completamente rimosso ed è misurabile.
  • Lo stato di salute dei partecipanti deve essere valutato con un punteggio Lansky di almeno 70, tranne per coloro che sono su sedia a rotelle o hanno mobilità limitata a causa della necessità di supporto respiratorio meccanico, che devono avere un punteggio Lansky di almeno 40. Il punteggio Lansky è un modo per valutare quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • I partecipanti devono avere una superficie corporea (BSA) compresa tra 0,4 e 1,09 m² al momento dell'ingresso nello studio. La superficie corporea è una misura della dimensione del corpo.
  • È obbligatorio fornire il consenso per lo studio, firmato e datato dal rappresentante legale del partecipante (genitore o tutore), insieme al modulo di assenso pediatrico, se applicabile.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica richiesta per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non soddisfano i criteri di sicurezza e tollerabilità richiesti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, a meno che non siano specificamente incluse nello studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Selumetinib è un farmaco studiato per il trattamento dei bambini con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) che presentano neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. In questo studio, viene utilizzata una formulazione in granuli di selumetinib per valutare come il corpo assorbe e processa il farmaco, oltre a verificare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini di età compresa tra 1 e 7 anni.

Che cosa si sa già del trattamento

Selumetinib – Selumetinib è un farmaco somministrato in forma di granuli, destinato a bambini di età compresa tra 1 e 7 anni. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità. È indicato principalmente per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili associati alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). Agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita cellulare, rallentando così la progressione dei tumori. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi (PN) – La neurofibromatosi di tipo 1 è una malattia genetica caratterizzata dalla crescita di tumori lungo i nervi del corpo. Questi tumori, chiamati neurofibromi plessiformi, possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo e variare notevolmente in dimensioni e numero. I neurofibromi plessiformi sono spesso presenti dalla nascita o si sviluppano durante l'infanzia. Possono causare deformità fisiche, dolore e problemi neurologici a seconda della loro posizione e dimensione. La progressione della malattia è variabile, con alcuni individui che presentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La condizione è considerata rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2023-506357-38-00Codice del protocolloSPRINKLE D1346C00004Partecipanti previsti36 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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