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Studio su NTLA-2002 per adulti con Angioedema Ereditario (HAE)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario, una malattia genetica che causa gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l'intestino. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento chiamato NTLA-2002. NTLA-2002 è una terapia avanzata che utilizza particelle lipidiche per trasportare due componenti attivi: ziclumeran e lonvoguran. Questi componenti lavorano insieme per modificare il gene KLKB1, che è coinvolto nella causa degli attacchi di angioedema.

Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, l'obiettivo principale è valutare la sicurezza di NTLA-2002 e determinare il dosaggio appropriato per la fase successiva. Nella seconda fase, l'obiettivo è osservare l'effetto del trattamento sugli attacchi di angioedema. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, una sostanza che non contiene principi attivi, per confrontare i risultati. Inoltre, è previsto un sottostudio per valutare la sicurezza di una dose specifica di NTLA-2002 in coloro che hanno ricevuto il placebo o una dose inferiore nelle fasi precedenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite infusione endovenosa e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la frequenza degli attacchi di angioedema. L'obiettivo finale è migliorare la gestione della malattia e ridurre il numero di attacchi, migliorando così la qualità della vita dei pazienti affetti da Angioedema Ereditario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata la diagnosi di angioedema ereditario attraverso test di laboratorio.

  2. Passaggio 2

    Fase 1 dello studio

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza di NTLA-2002 e identificare il dosaggio per la fase 2.

    Il farmaco NTLA-2002 viene somministrato per via endovenosa come dispersione per infusione.

    La sicurezza e la tollerabilità vengono monitorate attraverso eventi avversi e tossicità dose-limitante.

  3. Passaggio 3

    Fase 2 dello studio

    L'obiettivo principale è valutare l'effetto di NTLA-2002 sugli attacchi di angioedema ereditario.

    Il numero di attacchi di angioedema viene monitorato mensilmente.

    La sicurezza e la tollerabilità continuano ad essere valutate.

  4. Passaggio 4

    Sottostudio di crossover e dosaggio di follow-on

    Viene valutata la sicurezza di una dose di 50 mg di NTLA-2002 nei soggetti che hanno ricevuto placebo nella fase 2 o una dose di 25 mg nelle fasi 1 o 2.

    Il numero di attacchi di angioedema e la necessità di terapia acuta vengono monitorati.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto lo studio, vengono raccolti campioni di plasma e urina per analizzare le concentrazioni di specifiche proteine e acidi nucleici.

    I risultati vengono utilizzati per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 15 giugno 2026.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva di NTLA-2002.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi documentata di Angioedema Ereditario (HAE) di Tipo I o II, confermata da test di laboratorio.
  • Devi essere in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Devi avere accesso e capacità di utilizzare almeno un farmaco per trattare gli attacchi di angioedema.
  • Devi avere avuto almeno 3 attacchi di HAE confermati da un medico nei 3 mesi precedenti l'inizio dello screening.
  • Se sei una donna in età fertile, devi accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace specificato dal protocollo per un certo periodo dopo la somministrazione del farmaco dello studio.
  • Se sei un uomo con partner in età fertile, devi accettare di usare un preservativo per un certo periodo dopo la somministrazione del farmaco dello studio.
  • Se sei un uomo, devi accettare di non donare sperma per un certo periodo dopo la somministrazione del farmaco dello studio.
  • Devi soddisfare determinati criteri di laboratorio durante lo screening, come avere livelli di alcuni enzimi e sostanze nel sangue entro limiti normali.
  • Non devi partecipare a un altro studio interventistico per tutta la durata di questo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'angioedema ereditario. L'angioedema ereditario è una condizione genetica che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con determinate condizioni di salute che potrebbero renderle più a rischio durante lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire le istruzioni dello studio o a partecipare a tutte le fasi richieste.
  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto il trattamento sperimentale in precedenti fasi dello studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NTLA-2002 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). Questo farmaco è progettato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti affetti da questa condizione. L'obiettivo principale è capire come NTLA-2002 possa influenzare la frequenza e la gravità degli attacchi di HAE. Durante lo studio, i ricercatori cercano di determinare quale dosaggio del farmaco sia più efficace e sicuro per l'uso futuro.

Che cosa si sa già del trattamento

NTLA-2002 – NTLA-2002 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'angioedema ereditario. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nel ridurre gli attacchi di angioedema. NTLA-2002 agisce a livello molecolare modificando specifici geni per prevenire le reazioni infiammatorie che causano gli attacchi. Appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica, che mirano a correggere o modificare i geni responsabili di malattie genetiche.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie aeree e organi interni. Questi episodi possono essere dolorosi e, se colpiscono la gola, possono causare difficoltà respiratorie. La malattia è causata da una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi, che porta a un'eccessiva produzione di bradichinina, una sostanza che aumenta la permeabilità dei vasi sanguigni. Gli attacchi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici, ma spesso si verificano senza una causa apparente. La frequenza e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui affetti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-512317-40-00Partecipanti previsti37 personePromotoreIntellia Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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