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Studio randomizzato, controllato con placebo, della colchicina per pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Amyotrophic Lateral Sclerosis, una malattia rara che provoca una perdita graduale della forza muscolare e difficoltà nella respirazione. Il farmaco in studio è la colchicine, somministrata per via orale sotto forma di compresse da 0,5 mg, con un dosaggio calcolato in base al peso corporeo (0,005 mg per chilogrammo al giorno). Per confrontare l’effetto del farmaco, alcuni partecipanti ricevono un placebo, cioè una compressa identica ma priva di principio attivo.

L’obiettivo è verificare se la colchicine possa rallentare il deterioramento della funzione motoria rispetto al placebo. I soggetti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e assumono la compressa ogni giorno per circa 30 settimane, seguite da un periodo aggiuntivo in cui tutti ricevono il farmaco. Durante lo studio vengono effettuate visite regolari per valutare la capacità di movimento con il punteggio ALSFRS-R, un questionario che misura le funzioni quotidiane, oltre a controlli della capacità respiratoria e della qualità della vita.

Le valutazioni avvengono al momento dell’ingresso nello studio e a intervalli stabiliti (ad esempio a 4, 8, 12, 18, 24 e 30 settimane), per monitorare eventuali cambiamenti e garantire la sicurezza dei partecipanti. Le informazioni raccolte serviranno a capire se il trattamento può offrire un beneficio nella gestione della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio e randomizzazione

    Viene assegnato un gruppo di trattamento in modo casuale: colchicina o placebo. la decisione è presa dal personale di ricerca e non dipende da preferenze personali.

    Viene fornita una scheda informativa che spiega il percorso dello studio e le valutazioni previste.

  2. Passaggio 2

    Visita iniziale di valutazione di base

    Vengono raccolti dati clinici di base, tra cui la storia della malattia, il peso corporeo e le funzioni motorie.

    Vengono eseguite le seguenti misurazioni: punteggio ALSFRS‑R (scala di valutazione della funzionalità), scala ROADS, capacità vitale forzata (FVC) e questionario di qualità della vita ALSAQ‑40.

    Tutte le valutazioni costituiscono il punto di partenza per confrontare i risultati successivi.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia giornaliera

    Si inizia a prendere una compressa da 0,5 mg di colchicina oppure una compressa identica di placebo, a seconda del gruppo assegnato.

    La dose giornaliera è calcolata in base al peso: 0,005 mg per chilogrammo di peso corporeo. ad esempio, per un peso di 70 kg la dose totale è 0,35 mg al giorno, corrispondente a circa 0,7 compresse da 0,5 mg.

    La compressa deve essere assunta per via orale, una volta al giorno, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno.

  4. Passaggio 4

    Assunzione quotidiana del farmaco

    Si continua a prendere la compressa assegnata tutti i giorni per l’intero periodo di trattamento.

    Se necessario, il personale di ricerca fornisce istruzioni su come dividere una compressa per ottenere la dose corretta.

    È importante non saltare dosi e non modificare la quantità senza aver prima consultato il medico dello studio.

  5. Passaggio 5

    Visite di controllo durante il periodo di trattamento (settimane 4, 8, 12, 18, 24, 30)

    Ogni visita prevede la misurazione del punteggio ALSFRS‑R, della scala ROADS, della capacità vitale forzata (FVC) e del questionario ALSAQ‑40.

    Vengono registrati eventuali effetti indesiderati e la tolleranza al farmaco.

    Le visite servono a monitorare l’andamento della malattia e a verificare se la terapia sta rallentando il deterioramento.

  6. Passaggio 6

    Fine del periodo di trattamento di 30 settimane

    Al termine della trentunesima settimana si interrompe l’assunzione del farmaco assegnato (colchicina o placebo).

    Viene effettuata una visita finale di valutazione per confrontare i risultati con quelli della visita di base.

  7. Passaggio 7

    Fase di estensione open‑label (36 settimane aggiuntive)

    Tutti i partecipanti, indipendentemente dal gruppo iniziale, ricevono colchicina per ulteriori 36 settimane.

    La dose continua a essere 0,005 mg/kg al giorno, con le stesse modalità di assunzione descritte in precedenza.

  8. Passaggio 8

    Visite di controllo durante l’estensione (settimane 42, 54, 66)

    Le visite programmate a settimana 42, 54 e 66 includono nuovamente le misurazioni di ALSFRS‑R, ROADS, FVC e ALSAQ‑40.

    Vengono monitorati eventuali effetti a lungo termine del farmaco e la sopravvivenza, definita come tempo dal momento della randomizzazione fino a decesso o tracheostomia.

  9. Passaggio 9

    Conclusione dello studio e raccolta finale dei dati

    Alla settimana 66 si effettua l’ultima valutazione completa.

    I dati raccolti vengono inviati al centro di coordinamento per l’analisi finale.

    Non è previsto alcun ulteriore intervento o visita dopo la conclusione dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Diagnosi di SLA (sclerosi laterale amiotrofica) confermata secondo i criteri Revised El Escorial, che sono linee guida usate per definire la presenza della malattia.
  • Età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Durata della malattia non superiore a 18 mesi dalla comparsa della prima debolezza agli arti o dei sintomi bulbari (difficoltà a parlare o a deglutire).
  • Assunzione stabile di Riluzolo 50 mg due volte al giorno per almeno 30 giorni prima dello screening; il Riluzolo è un farmaco già usato nella SLA.
  • Indice di massa corporea (BMI) superiore a 17,5 kg/m²; il BMI indica il rapporto tra peso e altezza.
  • Capacità vitale forzata (FVC) pari o superiore al 60 % del valore previsto per sesso, altezza ed età, cioè una misura della funzione polmonare.
  • Capacità di fornire consenso informato e volontà di seguire le procedure dello studio.
  • Uso di una contraccezione molto efficace sia per uomini che per donne, per evitare gravidanze durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Uso precedente o allergia alla colchicina
  • Donne incinte o che allattano
  • Partecipazione a altri studi clinici randomizzati negli ultimi 30 giorni
  • Uso cronico di colchicina o di altri farmaci antinfiammatori (come corticosteroidi, metotrexato, antagonisti IL‑1β o inibitori TNF‑α)
  • Assunzione di cibi o farmaci che aumentano i livelli di colchicina nel sangue (ad esempio forti inibitori del CYP3A4)
  • Presenza di malattie infiammatorie o autoimmuni, infezioni croniche o malignità (tumori)
  • Grave insufficienza renale o insufficienza epatica, o problemi del sangue (conteggio globuli bianchi < 4.000/mm³, piastrine < 100.000/mm³, ematocrito < 30%)
  • Altre gravi comorbidità (cuore, reni, fegato), malattie autoimmuni o qualsiasi tipo di malattia polmonare interstiziale, valutate dal medico
  • Punteggio totale ALSFRS‑R inferiore a 28 (scala che misura la gravità della SLA)
  • Necessità di ventilazione invasiva o uso di ventilazione non invasiva per più di 8 ore al giorno
  • Presenza di problemi ereditari rari di intolleranza al galattosio, carenza di lattasi Lapp o malassorbimento di glucosio‑galattosio
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Farmaci in studio

colchicina è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Nel trial viene testata per capire se, assumendola regolarmente, può rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). I partecipanti al gruppo di trattamento ricevono la colchicina, mentre un altro gruppo riceve un placebo; gli effetti sulla malattia vengono confrontati per valutare l’efficacia del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

COLCHICINA LIRCA 0.5 mg compresse - è una compressa da 0,5 mg somministrata per via orale; la colchicina è un farmaco già approvato per il trattamento della gotta e viene studiato anche per altre malattie infiammatorie. È in uso da decenni e la letteratura ne descrive l’efficacia nella riduzione dell’infiammazione. Viene impiegata per cercare di rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica, una malattia neurodegenerativa. Agisce impedendo la formazione dei microtubuli nelle cellule, bloccando così processi infiammatori; è classificata come agente antinfiammatorio e alcaloide.

Malattie studiate

Sclerosi laterale amiotrofica - è una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori, le cellule responsabili del controllo dei muscoli. Inizia con una debolezza muscolare localizzata, spesso nelle mani o nei piedi, e progredisce lentamente verso altri gruppi muscolari. Con il tempo, la debolezza si estende a muscoli della parola, della deglutizione e della respirazione. La perdita di forza porta a difficoltà nei movimenti quotidiani e all’incapacità di mantenere una postura stabile. La funzione respiratoria può ridursi gradualmente, richiedendo supporti ausiliari. La malattia avanza in modo continuo, con un deterioramento progressivo delle capacità motorie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2026-526460-20-00Codice del protocolloCO-ALS IIPartecipanti previsti87 personePromotoreAzienda Ospedaliero Universitaria Di Modena

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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