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Studio sull'efficacia di apremilast in pazienti con Epidermolisi Bollosa Semplice di età superiore a 6 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Epidermolisi Bollosa Simplex (EBS), una condizione genetica che causa la formazione di bolle sulla pelle. Questa malattia è spesso causata da mutazioni nei geni KRT5 o KRT14. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato apremilast, disponibile in compresse rivestite da 10 mg, 20 mg e 30 mg. Apremilast è un medicinale che agisce riducendo l'infiammazione e potrebbe aiutare a diminuire il numero di nuove bolle nei pazienti con EBS.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di apremilast nei pazienti di età superiore ai 6 anni affetti da EBS. Lo studio durerà 20 settimane e seguirà un disegno di tipo "challenge-dechallenge-rechallenge", che significa che il trattamento verrà somministrato, interrotto e poi ripreso per osservare gli effetti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione.

Oltre a valutare l'efficacia del farmaco, lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità di apremilast, osservando eventi specifici che potrebbero verificarsi durante il trattamento. Saranno inoltre valutati altri aspetti come la gravità della malattia, il prurito, il dolore, la durata delle medicazioni e la qualità della vita dei partecipanti. Lo studio mira anche a convalidare una nuova scala di gravità per i pazienti con EBS.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico che dura 20 settimane. Lo studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di apremilast in pazienti di età superiore ai 6 anni con epidermolisi bollosa semplice generalizzata.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume Otezla, compresse rivestite con film, per via orale. Le dosi disponibili sono 10 mg, 20 mg e 30 mg. La dose specifica e la frequenza di somministrazione sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Lo studio segue un design di tipo sfida-desfida-risfida, suddiviso in tre periodi. Durante questi periodi, l'efficacia del farmaco viene valutata attraverso la riduzione del numero medio giornaliero di nuove vesciche e altri parametri di salute.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate attraverso la descrizione di eventi specifici che possono verificarsi durante i periodi di trattamento e per una settimana successiva.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli esiti secondari

    Gli esiti secondari includono la valutazione della gravità della malattia, del prurito, del dolore, della durata del bendaggio e della qualità della vita. Viene anche validata una nuova scala di gravità per i pazienti con EBS-sev.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Al termine delle 20 settimane, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza di apremilast nel trattamento dell'epidermolisi bollosa semplice.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 6 anni.
  • Avere una diagnosi confermata in laboratorio di Epidermolisi Bollosa Simplex (EBS-sev) a causa di una mutazione nei geni KRT5 o KRT14. Questi geni sono responsabili di alcune caratteristiche della pelle.
  • Avere una media giornaliera di più di 4 nuove bolle sulla pelle.
  • Il paziente o chi si prende cura di lui deve accettare di non usare alcun trattamento topico, cioè creme o unguenti, a meno che non siano approvati dal medico che conduce lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la epidermolisi bollosa semplice. Questa è una condizione della pelle che causa vesciche e ferite.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 6 anni.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Apremilast è un farmaco utilizzato per trattare alcune condizioni infiammatorie della pelle. In questo studio clinico, viene valutato per la sua efficacia e sicurezza nei pazienti di età superiore ai 6 anni affetti da epidermolisi bollosa semplice generalizzata. Il farmaco agisce riducendo l'infiammazione e il numero di vesciche sulla pelle, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Apremilast – Apremilast è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento dell'epidermolisi bollosa semplice, una condizione genetica della pelle. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione dell'infiammazione e del dolore associati a questa malattia. Il meccanismo d'azione di apremilast coinvolge l'inibizione della fosfodiesterasi 4 (PDE4), che porta a una diminuzione della produzione di citochine infiammatorie. È classificato come un inibitore della fosfodiesterasi.

Malattie studiate

Epidermolisi bollosa semplice – È una malattia genetica rara che colpisce la pelle, rendendola estremamente fragile. Le persone affette da questa condizione sviluppano bolle e lesioni cutanee dolorose a seguito di minimi traumi o frizioni. La malattia si manifesta solitamente alla nascita o nei primi anni di vita. Le bolle possono formarsi su mani, piedi e altre aree soggette a pressione o sfregamento. La gravità dei sintomi può variare notevolmente da persona a persona. Con il tempo, le lesioni possono guarire, ma spesso lasciano cicatrici o alterazioni della pigmentazione della pelle.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508794-83-00Partecipanti previsti20 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Nice

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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