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Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, per valutare efficacia e sicurezza di ponesimod in pazienti adulti con colite ulcerosa moderata‑severa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda Ulcerative colitis, una malattia infiammatoria cronica dell’intestino che provoca diarrea frequente, sangue nelle feci e dolore addominale. Il farmaco in fase di valutazione è ponesimod, somministrato per via orale, e verrà confrontato con compresse identiche contenenti placebo per verificare se il nuovo trattamento è più efficace.

Lo scopo è valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco rispetto al placebo. I partecipanti prenderanno una compressa ogni giorno per circa quattro mesi, con visite periodiche per controllare i sintomi, eseguire esami del sangue e una piccola procedura chiamata endoscopia per osservare lo stato dell’intestino.

Durante lo studio verranno utilizzati criteri come la Mayo score, un punteggio che combina tre elementi: la quantità di sangue nelle feci, la frequenza delle evacuazioni e l’aspetto dell’intestino visto con l’endoscopia. Una “remissione clinica” significa che il punteggio è molto basso, indicando pochissimo sanguinamento, quasi nessuna diarrea e un intestino visivamente normale. Una “risposta clinica” indica un miglioramento significativo rispetto allo stato iniziale, mentre un “miglioramento endoscopico” si riferisce a una migliore visualizzazione dell’intestino durante l’esame.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di screening e conferma dell'idoneità

    Durante la prima visita verranno raccolti i dati anagrafici, la storia medica e verranno eseguiti gli esami di laboratorio necessari per accertare la presenza di ulcerative colitis moderata o severa.

    Verrà spiegato il disegno dello studio, che è doppio cieco (né il paziente né il personale conoscono se si assume il farmaco attivo o il placebo) e verrà chiesto il consenso informato.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento

    Una volta confermata l'idoneità, il paziente viene assegnato in modo casuale al gruppo che riceve ponesimod o al gruppo che riceve placebo. Le compresse hanno aspetto identico, quindi non è possibile distinguerle.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia con ponesimod o placebo

    Il trattamento inizia il giorno successivo alla randomizzazione.

    Il paziente deve assumere una compressa per via orale al mattino, a stomaco vuoto, con un bicchiere d'acqua.

    Il dosaggio di ponesimod prevede una titolazione graduale: per la prima settimana si assume una compressa da 2 mg; nella seconda settimana si aumenta a 3 mg; la titolazione continua settimanalmente (4 mg, 5 mg, 6 mg, 7 mg, 8 mg, 9 mg, 10 mg) fino a raggiungere la dose di mantenimento di 20 mg al giorno, che viene mantenuta fino alla settimana 16.

    Il placebo viene assunto con lo stesso schema di titolazione, usando compresse identiche ma prive di principio attivo.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo periodiche

    Durante le prime quattro settimane il paziente si presenta in clinica ogni settimana per verificare la tolleranza al dosaggio crescente e per eseguire gli esami di sangue di routine.

    A partire dalla settimana 5, le visite vengono programmate ogni quattro settimane (settimane 8, 12 e 16). In queste visite vengono valutati i sintomi di ulcerative colitis, la frequenza delle evacuazioni, eventuali sanguinamenti rettali e la presenza di effetti indesiderati.

    Alla settimana 16 è prevista una colonscopia (endoscopia) per valutare l’aspetto della mucosa intestinale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale dello studio

    Al termine della settimana 16 il paziente completa l’ultima visita di studio, durante la quale vengono raccolti tutti i dati clinici necessari per determinare se è stato raggiunto il remissione clinica secondo il punteggio Mayo a tre componenti.

    Il trattamento con ponesimod o placebo viene interrotto al termine di questa visita, salvo eventuali indicazioni del medico curante.

  6. Passaggio 6

    Follow‑up di sicurezza post‑studio

    Quattro settimane dopo la fine del trattamento è prevista una visita di sicurezza per monitorare eventuali effetti tardivi del farmaco o del placebo. Durante questa visita vengono eseguiti nuovamente gli esami di laboratorio e viene raccolto un breve questionario sui sintomi residui.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età: tra 18 e 75 anni, sia uomini che donne.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza del sangue negativo al primo controllo e un test di gravidanza delle urine negativo al momento dell’inizio del trattamento.
  • Deve essere presente una prova di immunità contro il virus della varicella (anticorpi IgG) o una vaccinazione completa contro la varicella almeno 30 giorni prima di essere assegnati allo studio.
  • Accettare le regole di contraccezione: gli uomini che possono avere figli devono usare un metodo contraccettivo accettabile dal momento della randomizzazione fino a 1 mese dopo l’ultima dose; le donne in età fertile devono usare un metodo contraccettivo accettabile dal mese prima della randomizzazione (o dallo screening, se prima) fino a 1 mese dopo l’ultima dose. Metodi di sterilizzazione permanente (come vasectomia, isterectomia, ecc.) sono considerati accettabili.
  • Capacità di firmare un consenso informato scritto.
  • Disponibilità a seguire tutte le visite e gli esami previsti dallo studio e a non partecipare ad altri studi sperimentali durante il periodo di partecipazione.
  • Diagnosi di colite ulcerosa moderata‑severa da almeno 90 giorni prima dello screening.
  • Colite ulcerosa attiva confermata da endoscopia, con coinvolgimento rettale di almeno 10 cm e punteggio Mayo (indice che valuta sintomi, esame rettale e endoscopia) tra 5 e 9, con subpunteggio endoscopico ≥2 e sanguinamento rettale ≥1.
  • Avere una colonscopia di sorveglianza effettuata entro 12 mesi prima dello screening se si ha colite pancolica da più di 8 anni o colite a sinistra da più di 12 anni; altrimenti sarà richiesta una colonscopia allo screening.
  • Storia documentata di risposta insufficiente, perdita di risposta o intolleranza ad almeno uno dei trattamenti approvati per la colite ulcerosa (ad esempio farmaci antinfiammatori orali, steroidi, immunosoppressori, farmaci biologici o inibitori JAK).

  • È possibile assumere alcuni farmaci durante lo studio, purché:

    • aminosalicilati orali a dose stabile da almeno 4 settimane,
    • steroidi orali (prednisone ≤20 mg/giorno o budesonide ≤9 mg/giorno) a dose stabile da almeno 4 settimane prima dell’endoscopia di screening,
    • probiotici a dose stabile da almeno 2 settimane,
    • se gli aminosalicilati o gli steroidi sono stati interrotti, devono esserlo da almeno 2 settimane prima dell’endoscopia di screening,
    • farmaci immunosoppressivi come azatioprina o 6‑mercaptopurina devono essere sospesi almeno 2 settimane prima della randomizzazione.
  • Valutazione da parte del medico che il paziente è in buona salute generale, basata su storia medica, esami di laboratorio, visita fisica ed elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni effettuato durante lo screening.

Chi non può partecipare allo studio?

41 criteri

  • Avere colite ulcerosa grave e diffusa, con segni di colite fulminante, megacolon tossico o perforazione intestinale negli ultimi 3 mesi; aver subito una colectomia totale o parziale; essere stato ricoverato per colite ulcerosa o aver ricevuto corticosteroidi endovenosi nelle 4 settimane precedenti lo screening; avere una colite ulcerosa acuta grave secondo i criteri di Truelove e Witts (≥6 feci sanguinolente al giorno più uno dei seguenti: pulsazione > 90/min, febbre > 37,8 °C, emoglobina < 10,5 g/dL o CRP > 30 mg/L); oppure il medico ritiene che il paziente possa aver bisogno di ricovero o intervento chirurgico entro 16 settimane.
  • Essere affetti da HIV (virus dell’immunodeficienza umana) o risultare positivi al test per anticorpi HIV allo screening.
  • Avere una storia di tubercolosi attiva, di infezione latente non trattata o trattata in modo insufficiente, o presentare infezione da tubercolosi al momento dello screening.
  • Avere un’infezione attiva clinicamente significativa entro 28 giorni prima della randomizzazione, o aver ricevuto farmaci per via endovenosa entro 14 giorni prima della randomizzazione.
  • Avere epatite B attiva o risultare positivi al test per il virus dell’epatite B allo screening.
  • Avere epatite C attiva o risultare positivi al test per il virus dell’epatite C allo screening.
  • Presentare insufficienza epatica moderata o grave (classi Child‑Pugh B o C) o una diagnosi di colangite sclerosante primitiva.
  • Aver già usato o potuto essere esposto a modulatori del recettore S1P o a farmaci che bloccano il traffico dei linfociti (es. fingolimod, ozanimod, etrasimod, natalizumab).
  • Aver ricevuto un farmaco biologico entro 8 settimane o un inibitore JAK entro 5 emivite di eliminazione prima della randomizzazione.
  • Aver ricevuto 4 o più farmaci biologici, oppure 3 o più farmaci biologici più un inibitore JAK approvati per la colite ulcerosa.
  • Aver assunto immunosoppressori (es. azatioprina, 6‑mercaptopurina, metotrexato) entro 4 settimane dall’endoscopia di screening.
  • Essere diagnosticati con colite indeterminata, colite microscopica, colite ischemica, colite da radiazione o colite infettiva.
  • Aver usato steroidi rettali topici entro 2 settimane dallo screening e durante il periodo di screening.
  • Aver usato metotrexato entro 8 settimane prima e durante lo screening, o ciclosporina, tacrolimus, sirolimus o micofenolato mofetile entro 16 settimane prima e durante lo screening.
  • Aver ricevuto immunoglobuline endovenose (IVIg) o plasmaferesi entro 3 mesi prima della randomizzazione.
  • Aver ricevuto terapie che depletano i linfociti.
  • Aver ricevuto un trapianto di microbiota fecale entro 30 giorni prima del basale.
  • Aver usato D‑penicillamina, talidomide, dimetil fumarato o inibitori della sintesi di pirimidine.
  • Aver usato farmaci anti‑infiammatori non steroidei (NSAID) (eccetto topici e aspirina a basso dosaggio) entro 7 giorni prima del basale.
  • Aver ricevuto un vaccino vivo meno di 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Uso cronico di farmaci che fortemente inibiscono o inducono il citocromo P450 3A4 o inibitori dell’UGT1A1 entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Creatinina sierica > 1,4 mg/dL per le donne o > 1,6 mg/dL per gli uomini.
  • Diagnosi di malattia di Crohn o presenza di fistola tipica della malattia di Crohn.
  • Alterazione della funzionalità epatica con AST o ALT > 1,5 volte il limite superiore normale, o bilirubina diretta > 1,5 volte il limite superiore normale.
  • Conta piastrinica < 100.000/µL.
  • Emoglobina < 8,5 g/dL.
  • Conta neutrofili < 1500/µL.
  • Conta totale dei globuli bianchi < 3500/µL.
  • Conta dei linfociti < 800/µL.
  • Elettrocardiogramma (ECG) con anomalie clinicamente significative (es. ischemia acuta, problemi di conduzione), o storia recente di infarto, angina instabile, ictus, scompenso cardiaco grave, blocchi cardiaci di secondo o terzo grado, sindrome del seno malato, frequenza cardiaca a riposo < 50 bpm, pressione sistolica < 90 mmHg o diastolica < 55 mmHg, intervallo QTc prolungato (> 470 ms femminile, > 450 ms maschile) o bradicardia/sincope ricorrenti.
  • Capacità respiratoria (FEV1 o FVC) < 70 % del valore previsto allo screening.
  • Gravidanza, allattamento, intenzione di rimanere incinta durante lo studio o test di gravidanza positivo allo screening o al basale.
  • Storia di reazione allergica o sensibilità significativa ai componenti del farmaco in studio.
  • Condizioni cardiovascolari clinicamente rilevanti o altre malattie che potrebbero influenzare lo studio o aumentare il rischio.
  • Aver usato qualsiasi farmaco sperimentale, incluso placebo, entro 60 giorni dal basale.
  • Essere affiliati al sito di studio o allo sponsor, dare il consenso sotto costrizione, o qualsiasi altra ragione che il medico ritenga aumenti il rischio o comprometta la conformità allo studio.
  • Diabete non controllato (emoglobina glicata HbA1c > 9 %) o diabete con complicazioni importanti come la retinopatia.
  • Storia di infezioni opportunistiche (es. Pneumocystis jirovecii, meningite criptococcica, leucoencefalopatia multifocale progressiva), uveite o edema maculare non specificato.
  • Storia di cancro, compresi tumori solidi e malignità ematologiche, eccetto carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose in situ della pelle già rimosso.
  • Storia di abuso di alcol o droghe entro 1 anno prima della randomizzazione.
  • Storia di immunodeficienza primaria o secondaria attiva.
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Farmaci in studio

Ponvory è un farmaco che contiene il principio attivo ponesimod. Viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite. Nel trial il suo scopo è verificare se può ridurre l’attività della colite ulcerosa e portare i pazienti in remissione clinica entro 16 settimane. Il protocollo prevede un regime di aumento graduale della dose, iniziando con compresse di bassa dose e passando a compresse di dose più alta man mano che il paziente tollera il farmaco. Questo approccio serve a trovare la quantità più efficace e sicura per ciascun partecipante.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo tablets

    Le compresse di placebo hanno la stessa forma e aspetto delle compresse contenenti ponesimod, ma non contengono principi attivi; vengono assunte per via orale come una compressa normale. Sono utilizzate solo come controllo nello studio per confrontare gli effetti del farmaco reale. Non hanno alcun effetto terapeutico né sono approvate per alcuna indicazione medica. Il loro unico scopo è garantire che i risultati dello studio siano dovuti al farmaco e non a fattori psicologici.

  • Ponvory 20 mg film‑coated tablet

    Il Ponvory è una compressa rivestita da 20 mg di ponesimod da assumere per via orale, una volta al giorno. È già approvato per il trattamento della sclerosi multipla e, in questo studio, è in fase di sperimentazione per la colite ulcerosa moderata‑severa. Agisce legandosi in modo selettivo al recettore S1P1, limitando il passaggio dei linfociti dal sangue ai tessuti infiammati. È classificato come modulatore del recettore della sphingosina‑1‑fosfato, quindi come immunomodulatore.

Malattie studiate

Colite ulcerosa - La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce la mucosa del colon e del retto. L’infiammazione inizia tipicamente dal retto e può estendersi in modo continuo verso il resto del colon. Il decorso è caratterizzato da periodi di attività con sintomi come diarrea, presenza di sangue nelle feci e crampi addominali, alternati a fasi di ridotta attività. Nel tempo l’infiammazione può coinvolgere segmenti più ampi dell’intestino, aumentando la gravità dei sintomi e la frequenza delle ricadute.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524520-22-00Codice del protocolloVP-VSP-128-3201Partecipanti previsti134 personePromotoreVanda Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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