Semmelweis University
Centro verificato
Budapest, Ungheria
Non ancora in reclutamento
Studio fase 2 randomizzato, doppio cieco, per valutare sicurezza ed efficacia di mirivadelgat in pazienti con ipertensione polmonare associata a malattia interstiziale
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La Pulmonary Hypertension associated with Interstitial Lung Disease è una condizione in cui il tessuto polmonare sviluppa cicatrici (interstitial lung disease) e la pressione nelle arterie dei polmoni è aumentata (pulmonary hypertension), limitando il flusso di sangue verso i polmoni. Il farmaco sperimentale mirivadelgat è un attivatore dell’enzima aldeide deidrogenasi 2, studiato per favorire la dilatazione dei vasi sanguigni polmonari.
Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco è più efficace di placebo nel ridurre la PVR, cioè la resistenza al flusso sanguigno nei polmoni. I partecipanti assumeranno una capsula da 300 mg al giorno per circa 12 settimane, con controlli regolari per monitorare la salute e gli eventuali effetti indesiderati. Durante il periodo di studio verranno registrati la distanza percorsa in sei minuti, la necessità di terapie aggiuntive e le sensazioni quotidiane, per valutare eventuali miglioramenti nella capacità di esercizio e nella qualità della vita.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
15 criteri
- Diagnosi clinica di PH‑ILD (ipertensione polmonare associata a malattia interstiziale del polmone).
- Diagnosi confermata di una qualsiasi forma di malattia interstiziale del polmone basata su una tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) del torace effettuata entro 180 giorni prima dello screening, oppure su una biopsia chirurgica o altri campioni tissutali appropriati (ad es. cryobiopsia). È accettabile avere altre anomalie (come l’enfisema) purché non siano la caratteristica principale dell’esame.
- Misurazione mediante cateterismo polmonare (RHC) con i seguenti valori: resistenza vascolare polmonare (PVR) ≥ 4 unità Wood; pressione di imbuto capillare polmonare (PCWP) ≤ 12 mmHg se la PVR è tra 4 e <6,25 unità Wood, oppure PCWP ≤ 15 mmHg se la PVR è ≥ 6,25 unità Wood (se la PCWP non è affidabile, si accetta la pressione ventricolare sinistra di fine diastole (LVEDP) con gli stessi limiti); pressione arteriosa polmonare media (PAP) > 20 mmHg.
- Distancia percorsa nel test del cammino di 6 minuti compresa tra 100 m e 500 m al momento dello screening.
- Disponibilità ad eseguire nuovamente, prima della fine dello studio, cateterismo polmonare, tomografia toracica e risonanza magnetica (MRI).
- Se si stanno assumendo farmaci per la malattia polmonare di base (ad es. nintedanib, pirfenidone o immunosoppressori), la dose deve essere stabile e ottimizzata da almeno 30 giorni prima dello screening e il trattamento deve essere continuato da almeno 90 giorni.
- (Solo per l’Ungheria) È necessario essere in trattamento con inibitori della fosfodiesterasi‑5.
- I farmaci di supporto (ad es. inalatori per l’asma) devono essere assunti a dosi stabili da almeno 30 giorni prima dello screening.
- Capacità di dare il proprio consenso informato e di comunicare con lo staff di studio (anche tramite interprete, se necessario); disponibilità a partecipare a tutte le visite di studio e a essere contattati tramite cellulare o telefono fisso.
- Valori di laboratorio clinico entro i limiti normali o non superiori a 1,5 volte il limite superiore di riferimento del laboratorio.
- Risultati dei test di funzionalità polmonare (PFT) con: capacità vitale forzata (FVC) < 90 % del valore previsto; capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) < 70 % del valore previsto (o < 70 % corretto per l’emoglobina, se necessario).
- Test sierologico negativo per l’antigene di superficie dell’epatite B e per l’anticorpo dell’epatite C al momento dello screening.
- Firma volontaria del consenso informato.
- Età compresa tra 18 e 85 anni al momento della firma del consenso.
- Impegno a utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo durante lo studio (a meno che non si sia già in una condizione di non fertilità, ad esempio post‑menopausa, sterilizzazione chirurgica o altre condizioni che impediscono la gravidanza).
Chi non può partecipare allo studio?
26 criteri
- Il paziente ha un’altra forma di ipertensione polmonare che non è dovuta alla malattia polmonare interstiziale, ad esempio trombosi polmonare (coaguli nei vasi dei polmoni), apnea ostruttiva del sonno non trattata (pause respiratorie durante il sonno), infezione da HIV, uso di metanfetamine o farmaci dimagranti, o altre condizioni classificate nei gruppi WHO 1, 2, 4 e 5.
- Il paziente ha una storia di malattia cardiaca congenita, anche se è stata già trattata chirurgicamente.
- Uso di tabacco, sigarette elettroniche, nicotina, marijuana o una storia significativa di abuso di droghe o alcol entro i 6 mesi precedenti lo screening.
- Presenza di embolia polmonare acuta (blocco improvviso dei vasi polmonari) entro 90 giorni dallo screening.
- Partecipazione a un programma di riabilitazione polmonare entro 90 giorni dallo screening (salvo che il programma sia stabile da più di 90 giorni).
- Uso recente (ultimi 30 giorni o 5 emivite, se più lungo) di farmaci, dispositivi o terapie sperimentali, o partecipazione a studi sperimentali con intento terapeutico.
- Indice di massa corporea (BMI) pari o superiore a 40 kg/m².
- Ipertensione non controllata, con pressione sistolica >160 mmHg o diastolica >100 mmHg durante lo screening (può essere rivalutata dopo adeguamento della terapia).
- Presenza di una malattia concomitante che riduce l'aspettativa di vita a meno di 6 mesi al momento dello screening.
- Il ricercatore ritiene che il paziente non possa partecipare pienamente allo studio o completarlo, per esempio per difficoltà a seguire le procedure o per problemi medici o psichiatrici.
- Alto rischio di trapianto di polmone entro 4 mesi dalla randomizzazione, secondo il giudizio del ricercatore.
- Segni di malattia cardiaca sinistra clinicamente significativi entro 6 mesi dallo screening, come frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40% (misurata con ecocardiografia), valvulopatia sinistra più di lieve (ad es. stenosi o rigurgito mitralico/aortico), o pressione di riempimento ventricolare sinistra >15 mmHg (o >12 mmHg se la resistenza vascolare polmonare è elevata).
- Storia di disfunzione epatica moderata o grave (classificazione Child‑Pugh B o C), o anomalie di coagulazione (INR >1,5 non dovuto a anticoagulanti, o piastrine <70.000/µL).
- Donne incinte o che allattano.
- Apnea del sonno non trattata più grave di lieve (5‑14,9 eventi/ora). L’apnea del sonno trattata è consentita.
- Diagnosi pregressa di malattie del tessuto connettivo, come sclerodermia, lupus eritematoso sistemico, sindrome di Sjögren, polimiosite/dermatomiosite o artrite reumatoide.
- Reazione allergica o anafilattica nota a mirivadelgat o a uno dei suoi componenti.
- Precedente esposizione a mirivadelgat.
- Parametri di laboratorio fuori dai limiti: emoglobina < 10 g/dL, globuli bianchi < 3000/µL, piastrine < 70.000/µL, filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m² o segni di insufficienza renale acuta.
- Presenza di 3 o più dei seguenti fattori di rischio per malattia ventricolare sinistra: BMI ≥30 kg/m², diabete non controllato (HbA1c >9,5% o glucosuria >1 g/dL o chetoacidosi diabetica), o storia di malattia coronarica significativa entro 6 mesi (infarto, angina instabile, interventi coronarici o stenosi >50% di un'arteria principale).
- Necessità di supplemento di ossigeno ≥10 L/min a riposo, con qualsiasi modalità di somministrazione.
- Uso di terapie approvate per l'ipertensione polmonare (inibitori della guanilato ciclasi solubile, antagonisti del recettore dell'endotelina o prostacicline parenterali/orali) entro 60 giorni o 5 emivite dalla randomizzazione. L’uso stabile di inibitori della fosfodiesterasi‑5 o prostacicline inalate è consentito.
- Uso di inibitori o induttori del cicloossigenasi 3A4 (CYP3A4) (ad es. alcuni farmaci antivirali, antifungini, antibiotici, anticonvulsivanti o l’estratto di erba di San Giovanni).
- Recente peggioramento della malattia polmonare di base o infezione respiratoria attiva (polmonare o delle vie aeree superiori) entro 4 settimane dalla randomizzazione.
- Presenza di cancro attivo (esclusi i tumori cutanei locali come carcinoma basocellulare o squamoso) o storia di cancro che probabilmente causerà morte o interventi importanti entro un anno.
- Malattia renale cronica in stadio IV o superiore (eGFR <30 mL/min/1,73 m²) o segni di insufficienza renale acuta.
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Centro verificato
Praga, CechiaUniversity Of Szeged
Centro verificatoSeghedino, Ungheria
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Mirivadelgat è una capsula da assumere per via orale che agisce attivando l’enzima aldeide deidrogenasi 2 (ALDH2). Questo enzima aiuta a migliorare la capacità dei vasi sanguigni dei polmoni di rilassarsi, riducendo la resistenza del flusso sanguigno nei polmoni. Nel trial, il farmaco viene testato per capire se può diminuire la pressione nelle arterie polmonari e migliorare i sintomi della pressione alta nei polmoni associata a malattie interstiziali del tessuto polmonare.
Che cosa si sa già del trattamento
Mirivadelgat - Mirivadelgat è una capsula da 300 mg da assumere per via orale. È un farmaco sperimentale attualmente in fase 2 di studi clinici per la pressione alta polmonare associata a malattie interstiziali del polmone. Agisce attivando l’enzima aldeide deidrogenasi 2, aiutando a ridurre lo stress ossidativo e a migliorare il flusso sanguigno nei polmoni. È classificato come attivatore dell’aldeide deidrogenasi 2, una nuova classe di farmaci per le malattie respiratorie.
Malattie studiate
Ipertensione polmonare associata a malattia interstiziale dei polmoni - è una condizione in cui la pressione nelle arterie polmonari è elevata in presenza di una patologia interstiziale del tessuto polmonare. L’infiammazione e la fibrosi tipiche delle malattie interstiziali riducono la capacità di scambio gassoso e aumentano la resistenza vascolare. Con il tempo, il cuore destro deve lavorare più intensamente per pompare sangue nei polmoni, generando un progressivo affaticamento del ventricolo destro. I sintomi principali includono dispnea crescente, limitazione della capacità di esercizio e sensazione di affaticamento. La progressione della malattia è caratterizzata da un peggioramento della funzionalità respiratoria e da un aumento continuo della pressione polmonare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 21 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-526703-30-00Codice del protocolloFP-045C-23-001Partecipanti previsti133 persone
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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