Studio farmacocinetico multiplo di phenylbutyrate e ursodoxicoltaurine in volontari con compromissione epatica e volontari sani

AMX0035 è un farmaco in polvere da assumere per via orale, composto da due principi attivi: fenilbutirato e ursodoxicoltauroina. Viene definito “farmaco orfano”, il che significa che è stato sviluppato per una condizione poco comune. Nel contesto di questo studio, il farmaco è stato somministrato a persone con funzione epatica ridotta e a volontari sani per capire come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina questi due componenti. L’obiettivo è osservare le differenze nella velocità e nella quantità con cui il fenilbutirato (che si trasforma in acido fenilacetico e in fenilacetilglicina) e l’ursodoxicoltauroina (che si converte in acido ursodesossicolico e in glicoursodesossicolato) vengono processati dall’organismo, sia dopo una singola somministrazione sia dopo più dosi consecutive. Questo aiuta i ricercatori a valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco in presenza di compromissione epatica.

Insufficienza epatica - è una condizione in cui il fegato non riesce a svolgere adeguatamente le sue funzioni di metabolismo, detossificazione e sintesi di proteine. Nei casi lievi, la capacità del fegato è ridotta ma rimane sufficiente per mantenere le funzioni di base. Con il peggioramento a forme moderate, la capacità di eliminare sostanze tossiche e di produrre fattori della coagulazione diminuisce progressivamente. Nelle forme gravi, la compromissione è marcata e il fegato non riesce più a sostenere le attività metaboliche necessarie. La gravità della condizione è valutata in base a parametri di laboratorio e alla presenza di sintomi clinici.