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Studio di fase 1 su soggetti con funzione epatica compromessa per valutare la farmacocinetica di REN001 (25 mg) somministrato per via orale

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone con Impaired Hepatic Function, cioè una ridotta capacità del fegato di svolgere le sue funzioni di filtraggio e metabolizzazione. Il farmaco in esame è Mavodelpar, somministrato in una capsula da 25 mg da prendere per via orale una sola volta.

L’obiettivo è valutare come la compromissione del fegato influisca sul modo in cui il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco (processo chiamato farmacocinetica). I volontari sono suddivisi in quattro gruppi: soggetti con fegato normale, con compromissione lieve, moderata o severa. Dopo la dose singola, i partecipanti rimangono sotto osservazione per alcuni giorni durante i quali vengono prelevati campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente e vengono effettuati controlli di sicurezza di routine, come esami del sangue, misurazione della pressione arteriosa, del battito cardiaco e un elettrocardiogramma (ECG) per controllare l’attività elettrica del cuore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Dopo aver deciso di partecipare, viene firmato il consenso informato che spiega lo scopo dello studio e le procedure previste

    Vengono verificati i criteri di ammissibilità, ad esempio l'età, il peso e la presenza di una funzione epatica conforme a uno dei gruppi previsti

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono effettuati esami di laboratorio per controllare la funzione epatica, i livelli di glucosio, il profilo ematologico, la coagulazione e l'analisi delle urine

    Vengono misurati i segni vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, temperatura corporea e frequenza respiratoria) per avere una base di riferimento

    Viene eseguito un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni per valutare l'attività elettrica del cuore

    Il punteggio Child‑Pugh viene calcolato per classificare la gravità della compromissione epatica in lieve (A), moderata (B) o grave (C)

  3. Passaggio 3

    Somministrazione della capsula di mavodelpar

    Viene data una singola capsula contenente mavodelpar al dosaggio di 25 mg per via orale, con acqua, sotto la supervisione del personale medico

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio immediato post‑dose

    Nei primi 2‑4 ore dopo l'assunzione, vengono controllati regolarmente i segni vitali (ogni 30 minuti) per rilevare eventuali variazioni

    Viene osservata la comparsa di effetti avversi (EA) come nausea, vertigini o altri sintomi e questi vengono registrati

  5. Passaggio 5

    Prelievi di sangue per la farmacocinetica

    Vengono effettuati prelievi di sangue a intervalli prestabiliti (ad esempio 0, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ore) per misurare la concentrazione di mavodelpar nel plasma

    Ogni prelievo avviene da una vena del braccio, con un piccolo ago, e il sangue viene inviato al laboratorio per l'analisi

  6. Passaggio 6

    Valutazione di sicurezza aggiuntiva

    Vengono ripetuti gli esami di laboratorio per confrontare i risultati con quelli di base e verificare eventuali cambiamenti

    Viene eseguito un nuovo elettrocardiogramma (ECG) per controllare eventuali alterazioni dell'attività cardiaca

  7. Passaggio 7

    Visita di follow‑up finale

    Circa 48 ore dopo la dose, viene effettuata una visita di controllo per valutare la presenza di sintomi tardivi e raccogliere gli ultimi campioni di sangue

    Vengono nuovamente misurati i segni vitali e, se necessario, si effettuano ulteriori esami di laboratorio

  8. Passaggio 8

    Conclusione della partecipazione

    Al termine dell'ultima visita, la partecipazione allo studio è considerata completata e vengono forniti i risultati generali relativi alla sicurezza e alla farmacocinetica del farmaco

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età: deve avere tra 18 e 70 anni, compresi entrambi i limiti.
  • Può partecipare sia maschi sia femmine.
  • Le donne che potrebbero rimanere incinte devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e al check‑in.
  • Deve accettare di seguire le misure di contraccezione richieste dallo studio (metodi per evitare una gravidanza).
  • BMI (indice di massa corporea) deve essere compreso tra 18,0 e 40,0 kg/m²; il BMI è calcolato dividendo il peso in chilogrammi per il quadrato dell’altezza in metri.
  • Se ha una funzione epatica compromessa, deve avere un punteggio Child‑Pugh che lo colloca in uno dei gruppi dello studio:
    • Gruppo 2 – lieve (classe A) con punteggio da 5 a 6.
    • Gruppo 3 – moderato (classe B) con punteggio da 7 a 9.
    • Gruppo 4 – severo (classe C) con punteggio da 10 a 15.
    • Se è un volontario sano, deve essere in buona salute generale, senza una storia medica rilevante, con esami fisici, esami di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogramma (ECG) normali secondo il giudizio del medico dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Hai già assunto mavodelpar in passato.
  • Se sei una donna in età fertile e sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se lavori come dipendente o collaboratore del centro che conduce lo studio, oppure se sei parente di chi dirige lo studio o del finanziatore, non sei ammissibile.
  • Se hai preso un farmaco sperimentale in un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni (o per un periodo più lungo calcolato in base al tempo di eliminazione del farmaco), non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia o un problema di salute che, secondo il medico, ti impedirebbe di eseguire le procedure dello studio o potrebbe confondere i risultati, sei escluso.
  • Se hai una storia di problemi cardiaci o risultati anormali su un ECG (elettrocardiogramma, un test che registra l’attività elettrica del cuore), non puoi partecipare.
  • Se la tua frequenza cardiaca al controllo è inferiore a 40 battiti al minuto o superiore a 99 battiti al minuto, non sei idoneo.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

REN001 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula. È stato sviluppato per valutare come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina il principio attivo quando viene assunto una sola volta. Nel contesto di questo studio, i partecipanti hanno ricevuto una capsula di REN001 per capire se una funzione epatica ridotta (problemi al fegato) influisce sulla velocità e sull’efficienza con cui il farmaco viene processato. Il principio attivo è una sostanza a base di sodio, ma per i pazienti è importante sapere che il farmaco è stato progettato per essere studiato in un unico dosaggio e non è ancora disponibile come trattamento standard. L’obiettivo principale è osservare se il fegato compromesso cambia il modo in cui REN001 si comporta nel corpo, fornendo informazioni utili per futuri studi clinici.

Che cosa si sa già del trattamento

REN001 - Il farmaco è somministrato per via orale sotto forma di capsula da 25 mg. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 1 e non è ancora approvato per uso terapeutico, ma la ricerca lo sta valutando per possibili benefici sul fegato. È destinato a pazienti con compromissione della funzione epatica, per capire come il fegato influisce sulla sua eliminazione. Agisce legandosi a specifici recettori cellulari, modulando i segnali che controllano l’attività del fegato; appartiene alla classe dei modulatori dei recettori nucleari.

Malattie studiate

Compromissione della funzione epatica - La compromissione della funzione epatica indica una riduzione della capacità del fegato di svolgere le sue normali attività metaboliche, di sintesi proteica e di eliminazione delle tossine. Si manifesta con alterazioni dei parametri ematici, come bilirubina, albumina e tempo di protrombina, e può essere valutata con la classificazione Child‑Pugh. Nella forma lieve (Child‑Pugh A) i valori sono solo lievemente alterati e il paziente può essere asintomatico. Con la forma moderata (Child‑Pugh B) si osservano segni più evidenti di insufficienza, come edema, ascite e aumento della pressione portale. Nella forma grave (Child‑Pugh C) la capacità epatica è fortemente compromessa, con sintomi clinici marcati e rischio di complicanze ematiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-504007-91-00Codice del protocolloREN001-108Partecipanti previsti32 personePromotoreReneo Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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