Katholieke Universiteit te Leuven
Lovanio, Belgio
Non ancora in reclutamentoIpertensione arteriosa polmonareMalattia rara
Studio di fase 3 sulla sicurezza ed efficacia del treprostinil palmitil inalato una volta al giorno nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio riguarda la Pulmonary Arterial Hypertension, una condizione rara caratterizzata da pressione molto alta nelle arterie che portano il sangue ai polmoni, il che può rendere difficile il respiro e affaticare il cuore. Il farmaco sperimentato è una polvere da inalare contenente treprostinil palmitil, indicata per essere usata una volta al giorno. Un gruppo di partecipanti riceverà il farmaco vero, mentre un altro gruppo riceverà una polvere inerte (placebo) che non contiene principio attivo.
Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di TPIP rispetto al placebo sulla capacità di esercizio. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e non sapranno quale trattamento stanno assumendo (studio “doppio cieco”). Durante circa 24 settimane, i soggetti utilizzeranno la polvere inalatoria ogni giorno e parteciperanno a visite periodiche in cui verranno effettuati semplici test, come la misurazione della distanza percorsa in sei minuti, valutazioni della capacità di svolgere le attività quotidiane e un esame del sangue per controllare un indicatore del cuore. Tutti gli esami sono spiegati in modo semplice e i risultati verranno confrontati per capire se il nuovo farmaco migliora la capacità di camminare e la qualità della vita rispetto al placebo.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
16 criteri
- Devi avere almeno 18 anni e non più di 75 anni al momento della firma del consenso informato.
- Devi avere una diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) di tipo WHO Gruppo 1, che include forme idiopatica, ereditaria, indotta da farmaci o tossine, associata a malattie del tessuto connettivo o a difetto cardiaco congenito corretto da almeno un anno.
- La diagnosi di PAH deve essere stata fatta almeno 3 mesi prima dello screening.
- Devi trovarti nella classe funzionale II‑IV secondo NYHA/WHO (cioè avere sintomi da lievi a moderati‑severi durante le attività quotidiane).
- Devi essere in terapia stabile per la PAH con da 1 a 3 farmaci, scelti tra:
- Antagonisti del recettore dell’endotelina (es. ambrisentan, bosentan, macitentan) da almeno 90 giorni, con dose stabile negli ultimi 30 giorni.
- Inibitori della fosfodiesterasi tipo 5 (es. sildenafil, tadalafil) da almeno 90 giorni, con dose stabile negli ultimi 30 giorni.
- Stimolatore della guanilato ciclasi (es. riociguat) da almeno 90 giorni, con dose stabile negli ultimi 30 giorni.
- Inibitore della segnalazione dell’activina (es. sotatercept) da almeno 6 mesi, con dose stabile negli ultimi 3 mesi e senza sanguinamenti clinicamente significativi negli ultimi 3‑6 mesi e con conta piastrinica ≥ 100 000/μL.
- Non devi aver modificato la dose dei diuretici (farmaci che aiutano a eliminare l’eccesso di liquidi) per almeno 30 giorni prima dello screening.
- Devi percorrere tra 150 e 450 metri nel test di camminata di 6 minuti, effettuato due volte con differenza inferiore al 15 % tra i due risultati.
- Devi aver effettuato una cateterizzazione cardiaca destra (esame che misura la pressione nel cuore e nei polmoni) al momento dello screening o entro gli ultimi 6 mesi, con i seguenti valori:
- Pressione arteriosa polmonare media > 20 mmHg a riposo.
- Pressione capillare polmonare (PCWP) o pressione di fine diastole ventricolare sinistra (LVEDP) ≤ 15 mmHg.
- Resistenza vascolare polmonare (PVR) ≥ 5 Wood unit.
- Devi essere in grado di firmare un consenso informato e accettare di rispettare le regole e le restrizioni del protocollo.
- Devi comprendere le istruzioni del protocollo e collaborare con lo studio, dimostrando la capacità di completare lo studio secondo i piani.
- Se sei un uomo o una donna in età fertile, devi usare un metodo di contraccezione accettato localmente per tutta la durata dello studio.
Chi non può partecipare allo studio?
12 criteri
- Diagnosi di ipertensione polmonare (PH) dei gruppi WHO 2, 3, 4 o 5 o di sottotipi del gruppo 1 diversi da quelli consentiti (ad esempio PH legata a HIV, malformazioni cardiache congenite complesse, ipertensione portale, malattia veno‑occlusiva polmonare o schistosomiasi).
- Presenza di malattia cardiaca sinistra significativa, inclusi:
- valvulopatia della valvola sinistra (valvole che non si aprono o chiudono correttamente),
- insufficienza ventricolare sinistra con LVEF <45% (misura della capacità di pompare del cuore),
- segni ecocardiografici di pressione alta nei polmoni dovuti al cuore sinistro, come LAVI >34 mL/m² (dimensione dell’atrio sinistro),
- insufficienza cardiaca con funzione preservata (HFpEF) o moderatamente ridotta (HFmrEF),
- malattia coronarica instabile (problemi di flusso sanguigno al cuore),
- aritmia instabile, compresa fibrillazione atriale non controllata (battito irregolare e rapido).
- Evidence di ostruzione delle vie aeree con rapporto FEV1/FVC <0,7 (test di funzionalità polmonare che indica ridotta capacità di espirare aria rapidamente).
- Evidence di malattia polmonare restrittiva con FVC <70 % del valore previsto (misura della quantità massima di aria che i polmoni possono contenere).
- Insufficienza cardiaca destra acuta e peggiorata entro 30 giorni dallo screening o durante lo screening (problema del lato destro del cuore che non pompa bene il sangue verso i polmoni).
- Intervallo QTcF >500 ms al momento dello screening o storia di sindrome del QT lungo (anomalia elettrica del cuore che può causare battiti pericolosi).
- Evidence di malattia tromboembolica cronica dei polmoni o di embolia polmonare acuta recente (coaguli di sangue nei polmoni) entro 6 mesi dallo screening.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Treprostinil Palmitil è una polvere da inalare che viene somministrata una volta al giorno. È progettata per essere inspirata nei polmoni, dove agisce rilassando i vasi sanguigni del tessuto polmonare. Questo aiuta a ridurre la pressione alta nelle arterie dei polmoni, condizione nota come ipertensione arteriosa polmonare, e può migliorare la capacità di esercizio dei pazienti.
Che cosa si sa già del trattamento
Treprostinil Palmitil Inhalation Powder - Il farmaco è una polvere per inalazione che si somministra tramite un dispositivo specifico direttamente nei polmoni. È attualmente in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per l’uso ordinario, ma la letteratura scientifica ne descrive le potenzialità. Viene studiato per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, una condizione rara che colpisce i vasi sanguigni dei polmoni. Il principio attivo è un profarmaco che, una volta assorbito, rilascia treprostinil, una molecola che attiva il recettore della prostaciclina, provocando dilatazione dei vasi e riduzione della crescita delle cellule vascolari; appartiene alla classe dei vasodilatatori e degli agonisti della prostaciclina.
Malattie studiate
Ipertensione arteriosa polmonare - È una condizione caratterizzata da un aumento della pressione nelle arterie polmonari, che impone un carico eccessivo al ventricolo destro. Con il tempo i vasi polmonari si ispessiscono e si restringono, riducendo il flusso sanguigno verso i polmoni. Il ventricolo destro deve lavorare più intensamente per pompare il sangue attraverso questi vasi ristretti. Questo sforzo prolungato può portare all’ingrossamento del ventricolo destro. La malattia è cronica e tende a progredire con l’aumento dei sintomi respiratori e della fatica.
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Studio sull'efficacia e la sicurezza di IKT-001 in adulti con ipertensione arteriosa polmonare
Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Ipertensione arteriosa polmonare
- Principi attivi:–
Paesi:
Austria
Austria- Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
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Studio sull'efficacia e la sicurezza di REGN13335 in adulti con ipertensione arteriosa polmonare
Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Ipertensione arteriosa polmonare
- Principi attivi:HUMAN IGG4 KAPPA MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST PLATELET-DERIVED GROWTH FACTOR SUBUNIT B
Paesi:Belgio
Belgio- Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:HUMAN IGG4 KAPPA MONOCLONAL ANTIBODY AGAINST PLATELET-DERIVED GROWTH FACTOR SUBUNIT B
- Promotore:Regeneron Pharmaceuticals Inc.
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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ROC-101 in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare e ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale
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- Malattia:Ipertensione arteriosa polmonare
- Principi attivi:ROC-101 HYDROCHLORIDE
Paesi:
Francia
Francia- Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:ROC-101 HYDROCHLORIDE
- Promotore:Allrock Bio Inc.
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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di LTP001 in pazienti adulti con ipertensione arteriosa polmonare
Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Ipertensione arteriosa polmonare
- Principi attivi:Ltp001
Paesi:Belgio
Belgio- Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
- Principi attivi:Ltp001
- Promotore:Novartis Pharma AG
In reclutamento
Ipertensione arteriosa polmonare
In reclutamentoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Studio sulla terapia combinata con tadalafil e ambrisentan rispetto alla monoterapia con tadalafil in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare e comorbidità cardiovascolari
Farmaco autorizzatoSenza placebo
- Malattia:Ipertensione arteriosa polmonare
- Principi attivi:AmbrisentanTadalafil
Paesi:Francia
Francia- Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:Ambrisentan
- Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris
In reclutamento
Ipertensione arteriosa polmonare ereditaria+1
In reclutamentoFarmaco autorizzato
Studio sugli effetti di Sotatercept nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare
Farmaco autorizzato
- Malattia:Ipertensione arteriosa polmonare ereditariaIpertensione arteriosa polmonare
- Principi attivi:Sotatercept
Paesi:
Paesi Bassi
Paesi Bassi- Partecipanti:18–64 anni
- Principi attivi:Sotatercept
- Promotore:Amsterdam UMC Stichting
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-525265-48-00Codice del protocolloINS1009-301Partecipanti previsti157 personePromotoreInsmed Inc.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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