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Studio di fase 3 su sicurezza ed efficacia di rozanolixizumab in adulti con miastenia gravis oculare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La condizione studiata è la Ocular Myasthenia Gravis, una malattia rara che provoca debolezza dei muscoli intorno agli occhi, causando spesso palpebre cadenti e visione doppia. Il farmaco in fase di valutazione è il rozanolixizumab, una soluzione iniettabile somministrata sottocutaneamente, cioè sotto la pelle, per ridurre la debolezza muscolare.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questo trattamento negli adulti affetti da questa forma di miastenia. I partecipanti ricevono iniezioni regolari del farmaco per un periodo prolungato, con visite periodiche in cui vengono controllati eventuali effetti indesiderati e si raccolgono informazioni sullo stato dei sintomi oculari.

Durante lo studio vengono monitorati gli effetti collaterali, chiamati “eventi avversi”, e si utilizzano questionari semplici per capire se la debolezza degli occhi è diminuita, se le attività quotidiane sono più facili da svolgere e se la qualità della vita è migliorata. I termini tecnici, come “qualità della vita”, indicano il benessere generale percepito dal paziente.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver accettato di partecipare, viene firmato il consenso informato. Vengono raccolti dati personali e medici di base.

    Vengono eseguiti esami preliminari per confermare la diagnosi di miastenia gravis oculare e per valutare l'idoneità allo studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono somministrati questionari di autovalutazione per misurare l'impatto della malattia sulla vista e sulle attività quotidiane.

    Vengono registrati i punteggi di base del Myasthenia gravis impairment Index (mgii), del Myasthenia gravis activities of daily living (mg‑ADL) e del Myasthenia gravis quality of life 15‑item scale (mg‑qol15r).

  3. Passaggio 3

    Prima somministrazione del farmaco

    Viene iniettata una soluzione di rozanolixizumab (rystiggo 140 mg/ml) per via subcutanea con una dose totale di 840 mg.

    L'iniezione viene effettuata da personale sanitario addestrato in ambiente clinico.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up regolari

    Secondo il protocollo, vengono programmate visite di controllo a intervalli regolari per valutare la risposta al trattamento e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

    Ad ogni visita vengono ripetuti i questionari di autovalutazione e vengono eseguiti esami di sicurezza di routine.

  5. Passaggio 5

    Valutazione al giorno 43

    A 43 giorni dall'inizio del trattamento, vengono nuovamente misurati i punteggi del mgii oculare, del mg‑ADL oculare, del Myasthenia gravis symptoms Patient‑reported Outcome (mgsp ro) e del mg‑qol15r.

    Questi dati mostrano eventuali cambiamenti rispetto alla valutazione iniziale.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio continuo della sicurezza

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento (teae) e gli eventi avversi seri (tesae).

    Se un evento avverso è grave o porta alla sospensione permanente del farmaco, il medico decide se interrompere la partecipazione allo studio.

  7. Passaggio 7

    Eventuale interruzione del trattamento

    Il trattamento può essere interrotto in caso di reazioni avverse gravi, di mancato rispetto del piano di somministrazione o di decisione medica basata sulla valutazione di rischi e benefici.

    In caso di interruzione, vengono effettuate valutazioni finali per documentare lo stato di salute al momento della sospensione.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di studio, viene effettuata una valutazione completa della sicurezza e dell'efficacia del farmaco.

    Tutti i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'impatto di rozanolixizumab sulla miastenia gravis oculare.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato (un documento che dimostra che il paziente ha capito lo studio e acconsente a parteciparvi).
  • Deve aver ricevuto almeno una dose di IMP (farmaco investigazionale rozanolixizumab o placebo) nello studio MG0038.
  • Il medico investigatore deve ritenere che i possibili benefici superino i rischi (beneficio/rischio favorevole).
  • Deve essere considerato affidabile e capace di seguire il programma di visite o di assumere il farmaco, da solo o con l’aiuto di un caregiver.
  • Può partecipare sia maschi sia femmine. Le donne non devono essere incinte, non devono allattare (anche se tirano il latte) e devono soddisfare almeno una delle seguenti condizioni: non essere in età fertile (non avere la possibilità di fare figli) oppure, se sono in età fertile, devono accettare di seguire le indicazioni di contraccezione per l’intera durata dello studio.
  • Deve essere in grado di firmare il consenso informato e di rispettare le regole indicate nel documento e nel protocollo (il piano dettagliato dello studio).

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Se il partecipante rientra in uno dei criteri di ritiro stabiliti dal protocollo MG0038 (cioè le situazioni che richiederebbero di interrompere lo studio), non può partecipare.
  • Se il partecipante ha avuto un’ infezione attiva che ha richiesto il ricovero in ospedale o l’uso di antibiotici per via endovenosa (IV) entro le 6 settimane precedenti l’ingresso nello studio, non può partecipare.
  • Se il partecipante intende ricevere una vaccinazione viva (vaccino contenente forme indebolite del microrganismo) durante lo studio o entro 8 settimane dopo l’ultima dose di rozanolixizumab, non può partecipare.
  • Se il partecipante ha assunto farmaci immunosoppressori (che riducono l’attività del sistema immunitario), biologici (farmaci prodotti da cellule viventi) o altre terapie proibite, non può partecipare.
  • Se il partecipante prevede di usare farmaci proibiti durante lo studio, non può partecipare.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rystiggo è un farmaco iniettabile somministrato sottocutaneamente. Contiene una proteina chiamata rozanolixizumab, progettata per bloccare un’attività del sistema immunitario che può aggravare i sintomi della miastenia gravis oculare. Nel trial i partecipanti ricevono questo farmaco per verificare se è sicuro usarlo a lungo termine e se aiuta a migliorare la debolezza degli occhi. Si tratta di un medicinale orfano, cioè destinato a una malattia rara.

Che cosa si sa già del trattamento

Rystiggo 140 mg/ml solution for injection - è una soluzione iniettabile somministrata per via sottocutanea; attualmente è un farmaco riconosciuto come terapia orfano ed è già disponibile in commercio per il trattamento della miastenia gravis, mentre è in studio per la miastenia gravis oculare. Viene indicato per pazienti adulti con miastenia gravis oculare, una forma rara di debolezza muscolare che colpisce gli occhi. Agisce legandosi al recettore FcRn, riducendo la quantità di anticorpi IgG nel sangue, il che aiuta a diminuire l’attacco del sistema immunitario sui muscoli. È classificato come anticorpo monoclonale e modulatore del sistema immunitario.

Malattie studiate

Miastenia gravis oculare - è una patologia autoimmune in cui il sistema immunitario produce anticorpi che interferiscono con la trasmissione neuromuscolare. Questa interferenza provoca debolezza e affaticamento dei muscoli oculari, manifestandosi con ptosi palpebrale e diplopia. I sintomi tendono a variare durante il giorno, peggiorando con l’attività e migliorando con il riposo. In alcuni pazienti la debolezza può estendersi progressivamente anche ad altri gruppi muscolari, come quelli facciali o della deglutizione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-524757-14-00Codice del protocolloMG0039Partecipanti previsti136 personePromotoreUCB Biopharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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