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Studio sull'efficacia e sicurezza di efgartigimod PH20 SC in adulti con miastenia oculare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Miastenia Gravis Oculare, una condizione che colpisce i muscoli intorno agli occhi, causando debolezza e affaticamento. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea con una siringa pre-riempita. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare i sintomi della miastenia gravis oculare.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo studio è strutturato in modo che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e i progressi dei sintomi. Saranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di anticorpi nel sangue. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come Efgartigimod possa aiutare le persone con Miastenia Gravis Oculare a gestire meglio la loro condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo l'iscrizione al trial, viene confermata l'idoneità del partecipante in base ai criteri di inclusione. Questi includono l'età minima di 18 anni e una diagnosi di miastenia oculare.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire un punteggio di base della condizione oculare.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco efgartigimod o un placebo tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

    La somministrazione avviene secondo un programma stabilito, con dosi regolari per un periodo specifico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nei punteggi oculari e la risposta al trattamento.

    Vengono raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi (ECG).

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trial

    Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati con i dati di base.

    I risultati del trial vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con efgartigimod rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l'età legale per dare il consenso agli studi clinici nel tuo paese.
  • Devi avere una diagnosi di miastenia grave, confermata dalla presenza di anticorpi specifici chiamati AChR-Ab, oppure da test che mostrano un funzionamento anomalo dei muscoli e miglioramento con la terapia per la miastenia grave.
  • Devi essere classificato come Classe I MGFA, che significa avere debolezza nei muscoli oculari.
  • Devi avere un punteggio di almeno 6 nel test MGII (PRO) per gli occhi, con almeno 2 elementi oculari che hanno un punteggio di almeno 2.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da Miastenia Gravis Oculare.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di un gruppo vulnerabile, come persone con disabilità mentali o fisiche che impediscono di dare il consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia oculare, una malattia che colpisce i muscoli intorno agli occhi, causando debolezza e affaticamento. Questo farmaco viene somministrato tramite una siringa pre-riempita e agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia. L'obiettivo è migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la debolezza muscolare e migliorando la funzione oculare.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod PH20 SC – Efgartigimod PH20 SC è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per il trattamento della Miastenia Gravis Oculare, una condizione che colpisce i muscoli oculari. Questo farmaco agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'attacco del corpo sui propri muscoli, migliorando così i sintomi della malattia. Appartiene alla classe dei modulatori del sistema immunitario e viene studiato per la sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo.

Malattie studiate

Miastenia gravis oculare – La Miastenia Gravis Oculare è una malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli oculari. Questa condizione si manifesta principalmente con sintomi come ptosi (abbassamento delle palpebre) e diplopia (visione doppia). La debolezza muscolare è causata da un'interruzione nella comunicazione tra i nervi e i muscoli, dovuta a un malfunzionamento del sistema immunitario che attacca i recettori dell'acetilcolina. La progressione della malattia può variare, con periodi di miglioramento e peggioramento dei sintomi. I sintomi possono essere influenzati da fattori come stress, infezioni o affaticamento. La Miastenia Gravis Oculare è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514133-38-00Codice del protocolloARGX-113-2315Partecipanti previsti267 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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