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Studio di fase 3 su elritercept e ruxolitinib per migliorare l'anemia in pazienti con mielofibrosi in terapia con ruxolitinib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Myelofibrosis è una malattia rara del sangue in cui il midollo osseo diventa rigido e non riesce più a produrre adeguatamente le cellule del sangue, provocando spesso anemia, cioè una carenza di globuli rossi che porta a stanchezza e debolezza. I pazienti coinvolti nello studio assumono già il farmaco orale ruxolitinib, che aiuta a controllare la malattia, e ricevono in aggiunta un’iniezione sottocutanea di elritercept oppure di placebo, una sostanza inattiva usata per confrontare gli effetti del nuovo trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se elritercept migliora l’anemia rispetto al placebo nei pazienti che continuano a prendere ruxolitinib. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e, senza sapere quale trattamento ricevono, ricevono le iniezioni settimanali per circa 36 settimane, con visite regolari in clinica per controlli del sangue e per effettuare esami di imaging, come la computed tomography o la magnetic resonance imaging, che creano immagini dettagliate degli organi.

Durante il periodo di trattamento verranno monitorati la necessità di trasfusioni di sangue, i livelli di emoglobina (la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue), la sensazione di affaticamento, i sintomi legati alla malattia e la sopravvivenza complessiva. Tutti gli esami e le osservazioni sono finalizzati a capire se il nuovo farmaco è sicuro e se porta a un miglioramento della qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ammissione e randomizzazione

    Dopo l’iscrizione allo studio, si partecipa a una visita di ammissione in cui vengono spiegati i dettagli del trial e si firma il consenso informato.

    Durante la stessa visita, il paziente viene randomizzato per ricevere elritercept oppure il placebo, mantenendo contemporaneamente la terapia di base con ruxolitinib.

  2. Passaggio 2

    Assunzione di ruxolitinib

    Il paziente continua a prendere ruxolitinib per via orale, alla dose di 50 mg al giorno, per tutta la durata del periodo di trattamento di 36 settimane.

    Le compresse devono essere ingerite con acqua, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno, per garantire una costante esposizione al farmaco.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di elritercept o placebo

    Il paziente riceve un’iniezione sottocutanea di elritercept (soluzione per iniezione) al dosaggio di 5 mg per kg di peso corporeo, oppure l’iniezione corrispondente di placebo, secondo il calendario previsto dal protocollo.

    Le iniezioni vengono somministrate regolarmente per l’intero periodo di 36 settimane, tipicamente una volta a settimana, in una struttura clinica designata.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio regolari

    Ogni quattro settimane il paziente si presenta per una visita di controllo in cui vengono valutati i segni vitali, gli effetti avversi e l’aderenza al trattamento.

    Durante queste visite vengono effettuati esami del sangue per monitorare i livelli di emoglobina, la conta delle piastrine e altri parametri di sicurezza.

    Viene anche registrato il numero di trasfusioni di globuli rossi (RBC) ricevute dal paziente.

  5. Passaggio 5

    Compilazione di questionari di sintomi e qualità della vita

    Al basale e successivamente a 12, 24 e 36 settimane, il paziente completa i questionari PROMIS Fatigue, EORTC QLQ‑C30 e MFSAF per valutare la fatica, la qualità della vita e i sintomi specifici della mielofibrosi.

    Le risposte vengono inserite nel database dello studio per l’analisi degli effetti del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della risposta all’anemia

    Il paziente viene monitorato per verificare l’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (RBC‑TI) per periodi consecutivi di almeno 12, 16 o 24 settimane, secondo i criteri di studio.

    Viene inoltre registrato l’aumento medio del livello di emoglobina (Hb) rispetto al basale, con incrementi di ≥1,0 g/dL, ≥1,5 g/dL o ≥2,0 g/dL considerati segnali di risposta positiva.

  7. Passaggio 7

    Fine del trattamento e valutazioni finali

    Alla settimana 36 il paziente riceve l’ultima iniezione di elritercept o placebo e partecipa all’ultima visita di valutazione clinica.

    Durante questa visita finale vengono raccolti tutti i dati di laboratorio, i risultati dei questionari e le informazioni relative a eventuali trasfusioni o eventi avversi avvenuti durante lo studio.

    I dati finali vengono inviati al centro di ricerca per l’analisi dell’efficacia e della sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età ≥ 18 anni al momento di firmare il consenso informato.
  • Capacità di capire lo scopo e i rischi dello studio e di firmare volontariamente il consenso informato.
  • Diagnosi di mielofibrosi primaria, mielofibrosi post‑trombocitemia essenziale o mielofibrosi post‑poliemia vera secondo i criteri WHO 2022, confermata da un referto patologico locale (un documento che riporta i risultati dell’esame dei tessuti).
  • Essere dipendente da trasfusioni negli ultimi 12 settimane, cioè aver ricevuto da 3 a 8 unità di globuli rossi (RBC) in quel periodo.
  • Assumere ruxolitinib (un farmaco usato per trattare la mielofibrosi) da almeno 12 settimane consecutive, con dose giornaliera stabile per almeno le 8 settimane precedenti la randomizzazione.
  • Punteggio ECOG ≤ 2 (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane; un valore ≤2 indica che la persona è ancora in grado di svolgere attività leggere).

Chi non può partecipare allo studio?

31 criteri

  • Uso precedente di luspatercept, sotatercept o altri farmaci che bloccano il fattore di crescita trasformante beta (TGF‑β) o i recettori dell’attivina: se hai già ricevuto questi medicinali, non puoi partecipare.
  • Partecipazione a un altro studio clinico sperimentale: non è possibile essere iscritti contemporaneamente a due studi.
  • Rifiuto o incapacità di seguire le istruzioni dello studio: se non sei disposto o non riesci a rispettare le regole richieste, non puoi partecipare.
  • Storia di trapianto di organo solido o di midollo osseo: chi ha ricevuto un trapianto non è ammissibile.
  • Donne in età fertile che non usano un metodo contraccettivo efficace: è necessario utilizzare almeno un metodo contraccettivo molto affidabile dal momento della firma del consenso fino a 60 giorni dopo l’ultima dose.
  • Uomini fertili con partner in età fertile che non usano il preservativo: è richiesto l’uso del preservativo per tutta la durata del trattamento e per 60 giorni dopo l’ultima dose.
  • Infezione attiva che richiede antibiotici per via endovenosa entro 28 giorni o antibiotici orali entro 7 giorni prima della randomizzazione: le infezioni gravi impediscono la partecipazione.
  • Positività a HIV, epatite B attiva o epatite C attiva: se sei risultato positivo a questi virus, non puoi entrare nello studio.
  • Indice di massa corporea (BMI) pari o superiore a 40 kg/m²: un BMI così alto è motivo di esclusione.
  • Storia di altri tumori (diversi dalla mielofibrosi) senza un periodo di remissione di almeno 2 anni: se hai avuto altri tumori recenti, non sei idoneo.
  • Assunzione di trattamenti sistemici entro 28 giorni prima della randomizzazione: include androgeni, agenti che stimolano la produzione di globuli rossi, fattori di crescita per globuli bianchi, steroidi ad alte dosi, hydroxyurea, farmaci immunomodulatori (es. talidomide, lenalidomide), interferone, agonisti del recettore della trombopoietina e qualsiasi farmaco sperimentale.
  • Anemia significativa dovuta a cause diverse dalla mielofibrosi o dalla terapia JAK‑inibitore: se l’anemia è causata da altre condizioni (es. carenza di ferro, vitamina B12, folati, anemia autoimmune o emolitica, sanguinamento attivo), non puoi partecipare.
  • Inizio o modifica della terapia chelante per il ferro entro 8 settimane prima della randomizzazione: se hai iniziato o cambiato la dose di questi farmaci di recente, non sei eleggibile.
  • Anomalie di laboratorio:
    • Conta assoluta dei neutrofili inferiore a 500/µL (bassi globuli bianchi)
    • Conta piastrinica inferiore a 50.000/µL o superiore a 1.000.000/µL
    • Presenza di blast (cellule immature) superiori al 5 % nel sangue periferico o al 10 % in esami del midollo osseo
    • Enzimi epatici (AST o ALT) ≥ 3 volte il valore normale
    • Bilirubina totale ≥ 2 volte il valore normale (eccetto alcune condizioni benigne)
    • Funzione renale (filtrazione glomerulare stimata) < 30 mL/min/1,73 m²
    • Ferritina ≤ 50 µg/L (bassa riserva di ferro)
    • Folate ≤ 2,0 ng/mL
    • Vitamina B12 ≤ 200 pg/mL
    • Gravidanza o allattamento non interrotti: se sei incinta, hai un test di gravidanza positivo o allatti e non accetti di sospendere l’allattamento per almeno 60 giorni dopo l’ultima dose, non puoi partecipare.
    • Condizioni legali specifiche in Francia: persone sotto tutela giudiziaria, senza copertura di sicurezza sociale o adulti protetti secondo la legge francese non sono ammesse.
    • Trasfusioni di globuli rossi per motivi diversi dalla mielofibrosi entro 12 settimane prima della randomizzazione: se hai ricevuto trasfusioni recenti per altre ragioni, sei escluso.
    • Aspettativa di vita inferiore a 12 mesi secondo il giudizio del medico investigatore.
    • Malattie cardiache significative: includono insufficienza cardiaca classe III o IV secondo la New York Heart Association, intervallo QT corretto (Fridericia) > 500 ms, aritmie non controllate, infarto miocardico o angina instabile entro 6 mesi.
    • Ipertensione non controllata: pressione sistolica ≥ 160 mmHg o diastolica ≥ 100 mmHg nonostante il trattamento.
    • Intervento chirurgico maggiore entro 28 giorni prima della randomizzazione.
    • Allergia o anafilassi a proteine ricombinanti, al farmaco sperimentale, ai suoi eccipienti o al ruxolitinib.
    • Storia di eventi tromboembolici (coaguli) entro 6 mesi: include ictus, attacco ischemico transitorio, trombosi venosa profonda, embolia polmonare, trombosi arteriosa o altre forme di trombosi.
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Farmaci in studio

  • Elritercept

    è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. In questo studio viene dato ai partecipanti per valutare se può migliorare l’anemia associata alla mielofibrosi. Viene usato insieme al trattamento abituale per la malattia, ma non è ancora approvato per l’uso generale.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco già disponibile in commercio, assunto per via orale sotto forma di compresse. È un inibitore della via JAK e viene utilizzato come terapia di base per la mielofibrosi, aiutando a controllare i sintomi della malattia e a ridurre l’ingrossamento della milza. Nel trial tutti i partecipanti continuano a prendere ruxolitinib mentre viene testato l’effetto di elritercept.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Elritercept

    È una soluzione per iniezione somministrata sottocutaneamente a una dose di 5 mg/kg; al momento è un farmaco sperimentale in fase di studio e non è ancora approvato per uso clinico. Viene valutato principalmente per il trattamento dell’anemia associata alla mielofibrosi. Agisce legandosi al recettore di attivina di tipo IIA, bloccando segnali che inibiscono la produzione di globuli rossi. È classificato come una proteina di fusione ricombinante, appartenente alla classe dei “citosina trap”.

  • Ruxolitinib

    È un tablet assunto per via orale in dosi di 5 mg, 10 mg, 15 mg o 20 mg; è già approvato e commercializzato per la mielofibrosi, con designazione di farmaco orfano. Viene usato per ridurre i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Inibisce le proteine JAK1 e JAK2, interrompendo i segnali anormali che promuovono la crescita cellulare e l’infiammazione. È classificato come inibitore delle Janus chinasi, una terapia orale antitumorale.

Malattie studiate

Mielofibrosi - È una patologia del midollo osseo caratterizzata da una progressiva sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso, che compromette la produzione normale di cellule del sangue. Il risultato è spesso anemia, riduzione dei globuli bianchi e delle piastrine, e aumento della dimensione della milza. La malattia può insorgere spontaneamente o evolvere da altre neoplasie mieloproliferative come la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. Con il tempo la fibrosi diventa più marcata, peggiorando la capacità del midollo di produrre cellule ematiche. In alcuni pazienti la condizione può trasformarsi in leucemia mieloide acuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-525660-17-00Codice del protocolloTAK-226-3002Partecipanti previsti241 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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