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Studio di fase 1b su adulti con neuropatia motoria multifocale per valutare l’effetto di empasiprubart sulla morfologia nervosa mediante ecografia

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Multifocal Motor Neuropathy è una patologia rara che colpisce i nervi responsabili del movimento, causando debolezza muscolare soprattutto nelle mani e nelle braccia. Il farmaco in studio, chiamato empasiprubart, è un prodotto sperimentale somministrato tramite intravenous infusion e classificato come farmaco orfano, cioè destinato a malattie poco comuni. Lo studio, di phase 1b, ha lo scopo di valutare l’effetto di questo trattamento sulla struttura dei nervi, osservata mediante ultrasound, una tecnica di imaging che utilizza onde sonore per creare immagini dei tessuti.

Durante lo studio i partecipanti ricevono il farmaco in più sessioni programmate, seguite da esami con l’ultrasound per osservare eventuali cambiamenti nei nervi. Vengono inoltre effettuati semplici test di forza e di destrezza delle mani, oltre a controlli di sicurezza per verificare la comparsa di effetti indesiderati. L’intero percorso dura diversi mesi, con visite regolari per monitorare l’andamento del trattamento e la salute generale dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di inizio studio

    Dopo aver aderito allo studio, viene effettuata una valutazione iniziale completa. Viene eseguita un'ultrasound per misurare l'area della sezione trasversale (CSA) del nervo mediano e del plesso brachiale, sia a livello singolo sia come punteggio medio complessivo.

    Vengono raccolti i punteggi clinici di forza (GS), il questionario MMN‑RODS, la scala mMRC‑14 e il test dei 9 tacchetti (9‑HPT) per entrambe le mani.

    Vengono effettuati esami di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG) e misurazioni dei parametri vitali per stabilire lo stato di salute di base.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione della prima infusione di empasiprubart

    Il farmaco empasiprubart viene somministrato per via endovenosa sotto forma di infusione. Si tratta di un concentrato per soluzione per infusione, somministrato in una singola dose al momento della visita di inizio studio.

    Durante l'infusione il personale sanitario monitora le reazioni avverse e i parametri vitali per garantire la sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Visite di follow‑up regolari

    Sono programmati controlli periodici, tipicamente ogni quattro settimane, fino alla settimana 24. In ciascuna visita vengono valutati:

    - Eventuali effetti avversi e la loro gravità;

    - I livelli sierici di empasiprubart mediante prelievo di sangue;

    - I punteggi clinici (GS, MMN‑RODS, mMRC‑14, 9‑HPT) per monitorare eventuali cambiamenti;

    - Esami di laboratorio, ECG e parametri vitali per verificare la sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Valutazione intermedia a settimana 12

    A metà del periodo di studio viene ripetuta l'ultrasound per valutare eventuali variazioni dell'CSA dei nervi interessati.

    Vengono confrontati i risultati con quelli della visita iniziale per osservare l'andamento della morfologia nervosa.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale a settimana 24

    Alla settimana 24 viene effettuata l'ultrasound finale per misurare il cambiamento dell'CSA rispetto al valore di base, che costituisce il risultato primario dello studio.

    Vengono nuovamente raccolti i punteggi clinici (GS, MMN‑RODS, mMRC‑14, 9‑HPT) e gli esami di laboratorio per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi, inclusi gli eventi avversi di particolare interesse (AESI) e gli eventi avversi gravi (SAE).

  6. Passaggio 6

    Chiusura dello studio

    Al termine della visita finale, il partecipante completa le ultime misurazioni di sicurezza e viene informato sulla conclusione della sua partecipazione.

    Non è prevista alcuna terapia continuativa dopo la conclusione dello studio, salvo indicazioni mediche al di fuori del protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Età minima di 18 anni: il partecipante deve aver compiuto almeno 18 anni.
  • Diagnosi di Multifocal Motor Neuropathy (MMN): è necessario essere stato diagnosticato con questa rara malattia dei nervi che colpisce la capacità motoria.
  • Punteggio MMN-RODS pari o inferiore a 90: il MMN-RODS è un test che valuta la gravità della malattia; un valore ≤90 indica una condizione idonea per lo studio.
  • Ispessimento del nervo confermato da ecografia: è richiesto che almeno un nervo mostri un aumento di spessore, verificato tramite un esame ecografico (ultrasuoni) che visualizza i nervi.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non partecipare se hai una malattia autoimmune conosciuta (una condizione in cui il sistema immunitario attacca per errore le proprie cellule).
  • Non partecipare se hai qualsiasi altra condizione medica che, secondo il medico, possa impedire una valutazione accurata dei sintomi della neuropatia motoria multifocale (cioè rendere difficile capire bene i segni della malattia).
  • Non partecipare se la tua condizione medica comporta un rischio eccessivo per te (un pericolo più alto del normale) durante lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ARGX-117 è un farmaco sperimentale, noto anche con il nome di empasiprubart, somministrato per via endovenosa come infusione. È progettato per agire sui nervi e viene testato in uno studio per capire se può modificare la struttura dei nervi in persone adulte con neuropatia motoria multifocale. Questo prodotto è considerato un “farmaco orfano”, cioè è destinato a trattare una malattia rara e non ha ancora un’autorizzazione di commercializzazione. L’obiettivo dello studio è osservare, mediante ecografia, eventuali cambiamenti nella morfologia dei nervi dopo il trattamento con ARGX-117.

Che cosa si sa già del trattamento

Empasiprubart - È somministrato per infusione endovenosa come concentrato per soluzione per infusione. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per uso generale, ma è considerato un farmaco orfano per la neuropatia motoria multifocale. Agisce legandosi al complemento C5, bloccandone l’attivazione e riducendo l’infiammazione dei nervi. È classificato come anticorpo monoclonale anti‑complemento.

Malattie studiate

Neuropatia motoria multifocale - La neuropatia motoria multifocale è una malattia rara del sistema nervoso periferico caratterizzata da debolezza muscolare asimmetrica e progressiva. Colpisce principalmente i nervi motori, lasciando intatti i sensi. I sintomi iniziano solitamente in un arto e si estendono gradualmente ad altri gruppi muscolari. La perdita di forza può peggiorare lentamente nel tempo, con fluttuazioni di gravità. La condizione è associata a una riduzione del diametro dei nervi, osservabile con l'ecografia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 29 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-525171-20-00Codice del protocolloARGX-117-8-MMN-1001Partecipanti previsti37 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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