Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza a lungo termine di empasiprubart in adulti con Neuropatia Motoria Multifocale

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La neuropatia motoria multifocale è una malattia rara che colpisce i nervi, causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato ARGX-117. ARGX-117 è un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale, progettato per agire su specifiche proteine nel corpo. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo studio prevede l'uso di ARGX-117 e di un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L'obiettivo principale è capire se ARGX-117 è sicuro e ben tollerato nel tempo. I partecipanti che hanno completato una fase precedente dello studio possono continuare a ricevere il trattamento per un periodo prolungato. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la forza muscolare e la capacità di svolgere attività quotidiane, per valutare l'efficacia del trattamento.

Lo studio si concentrerà anche su come il corpo assorbe e utilizza ARGX-117, oltre a verificare se il sistema immunitario dei partecipanti sviluppa una risposta al farmaco. I risultati aiuteranno a comprendere meglio il potenziale di ARGX-117 come trattamento per la neuropatia motoria multifocale e a garantire che sia sicuro per l'uso a lungo termine. Lo studio è previsto per durare fino al 2027, permettendo un'osservazione approfondita degli effetti del trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco ARGX-117.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La forma farmaceutica è un concentrato per soluzione per infusione.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza.

    Questi controlli includono test di laboratorio clinici per valutare eventuali effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso vari test e scale di misurazione.

    Questi includono la forza di presa, la scala di disabilità complessiva per la neuropatia motoria multifocale e il test del piolo a 9 fori per la funzione degli arti superiori.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando il questionario EQ-5D-5L.

    Viene misurata anche la produttività legata alla salute, inclusi i tempi persi a causa di assenteismo e presenteismo.

  5. Passaggio 5

    Analisi dei parametri farmacocinetici

    Vengono analizzati i livelli sierici e i parametri farmacocinetici del ARGX-117.

    Si valutano anche la presenza e la prevalenza di anticorpi contro il farmaco.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento prosegue fino alla data stimata di conclusione del trial, prevista per il 30 agosto 2027.

    Al termine del trattamento, vengono effettuate valutazioni finali per determinare i risultati complessivi.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere in grado di fornire il consenso informato firmato e rispettare i requisiti del protocollo. I partecipanti devono essere in grado di leggere e scrivere.
  • Aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco dello studio ARGX-117-2002 ed essere considerati idonei per il trattamento con ARGX-117.
  • Accettare di utilizzare misure contraccettive in linea con le normative locali e le seguenti indicazioni:
    • Partecipanti maschi: devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile che deve essere mantenuto almeno fino a 15 mesi dopo l'ultima dose del prodotto medicinale sperimentale.
    • Partecipanti femmine in età fertile: devono avere un test di gravidanza urinario negativo all'inizio dello studio prima che il prodotto medicinale sperimentale possa essere somministrato.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Neuropatia Motoria Multifocale. Questa è una condizione che colpisce i nervi e può causare debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con altre gravi condizioni di salute.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ARGX-117 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) negli adulti. Questo farmaco è progettato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine, oltre alla sua efficacia nel migliorare i sintomi della MMN. Il farmaco agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno ai nervi, che sono caratteristiche della MMN. I partecipanti al trial ricevono questo trattamento per monitorare come il loro corpo risponde nel tempo e per determinare eventuali effetti collaterali.

Che cosa si sa già del trattamento

ARGX-117 – ARGX-117 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della neuropatia motoria multifocale. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine, oltre alla sua efficacia e altri aspetti farmacologici. La sua principale indicazione terapeutica è il trattamento della neuropatia motoria multifocale, una condizione neurologica rara. A livello molecolare, ARGX-117 agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno ai nervi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Neuropatia Motoria Multifocale – È una malattia rara che colpisce i nervi motori, causando debolezza muscolare progressiva. I sintomi iniziano spesso in una mano o un braccio e possono includere crampi, spasmi e perdita di forza. La malattia tende a progredire lentamente, con periodi di peggioramento e miglioramento. Non coinvolge i nervi sensoriali, quindi la sensibilità rimane intatta. La debolezza muscolare può portare a difficoltà nelle attività quotidiane come afferrare oggetti o scrivere. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a un'attività anomala del sistema immunitario.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507052-69-00Codice del protocolloARGX-117-2003Partecipanti previsti51 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.