Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di empasiprubart confrontato con immunoglobulina endovenosa in adulti con neuropatia motoria multifocale

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale, una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare progressiva. La ricerca confronta l’efficacia di due trattamenti: un nuovo farmaco chiamato empasiprubart e la terapia standard con immunoglobulina endovenosa (IVIg).

Lo studio รจ diviso in due parti e utilizza sia il farmaco in studio che un placebo. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno le infusioni per via endovenosa secondo uno schema prestabilito. Il principale obiettivo dello studio รจ valutare se empasiprubart รจ efficace quanto l’immunoglobulina endovenosa nel migliorare la forza muscolare nei pazienti.

I ricercatori monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la forza muscolare, la capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane e la qualitร  della vita. Verranno anche controllati gli effetti collaterali e la sicurezza dei trattamenti attraverso esami del sangue e altre valutazioni mediche regolari.

1 Fase iniziale dello studio

Lo studio clinico inizia con la somministrazione del vaccino contro i batteri patogeni (se non fatto nei 5 anni precedenti). รˆ necessario attendere almeno 14 giorni dopo la vaccinazione prima di iniziare il trattamento.

Durante questa fase verrร  effettuata una valutazione iniziale della forza muscolare della mano piรน colpita dalla malattia.

2 Periodo di trattamento principale

Il trattamento durerร  24 settimane

Riceverai o empasiprubart o immunoglobulina normale umana tramite infusione endovenosa

La frequenza delle infusioni sarร  ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, in base al tuo regime di trattamento precedente

Il dosaggio dell’immunoglobulina sarร  tra 0,4 e 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo

3 Valutazioni durante il trattamento

Verranno effettuate misurazioni regolari della forza di presa della mano

Saranno valutati i cambiamenti nella capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane

Verrร  monitorata la funzionalitร  delle mani attraverso specifici test

Verranno effettuati esami del sangue per monitorare i livelli del farmaco

Saranno controllati regolarmente i segni vitali e effettuati elettrocardiogrammi

4 Valutazione finale

Alla settimana 24 verrร  effettuata una valutazione completa che include:

Misurazione della forza muscolare in entrambe le mani

Valutazione della fatica e della qualitร  della vita

Controllo finale degli effetti del trattamento

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  minima di 18 anni e raggiungimento dell’etร  legale per il consenso agli studi clinici nella propria localitร 
  • Diagnosi confermata di Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) definita o probabile secondo le linee guida EFNS/PNS 2010
  • Risposta positiva al trattamento con immunoglobuline endovenose (IVIg) negli ultimi 5 anni
  • Attualmente in trattamento con IVIg con intervalli di somministrazione ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, con dose da 0,4 a 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo
  • Regime di mantenimento stabile con IVIg (senza variazioni di frequenza e cambiamenti di dose non superiori al 10%) per almeno 8 settimane prima dello screening (o almeno 10 settimane per chi riceve IVIg ogni 5 settimane)
  • Dose settimanale minima convertita di IVIg di almeno 0,125 g/kg
  • Documentazione di immunizzazione contro patogeni batterici capsulati (N. meningitidis e S. pneumoniae) negli ultimi 5 anni, o disponibilitร  a ricevere l’immunizzazione almeno 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con etร  inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con gravi malattie del sistema immunitario oltre alla Neuropatia Motoria Multifocale
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni (insufficienza epatica o renale)
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
  • Persone con infezioni attive o malattie infettive croniche
  • Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate (come pressione alta grave o problemi cardiaci)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono seguire il protocollo dello studio per ragioni logistiche o personali

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Hradec Krรกlovรฉ Repubblica Ceca
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Varsavia Polonia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Medizinische Versorgungszentren St. Josefs-Krankenhaus Potsdam GmbH Potsdam Germania
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Francia
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Medicover Integrated Clinical Services Sp. z o.o. Toruล„ Polonia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
Belgio Belgio
Reclutando
14.10.2025
Danimarca Danimarca
Reclutando
10.10.2025
Estonia Estonia
Reclutando
04.11.2025
Francia Francia
Reclutando
20.10.2025
Germania Germania
Reclutando
29.10.2025
Grecia Grecia
Reclutando
Italia Italia
Reclutando
04.11.2025
Lettonia Lettonia
Reclutando
27.10.2025
Lituania Lituania
Reclutando
22.10.2025
Norvegia Norvegia
Reclutando
08.10.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
10.10.2025
Polonia Polonia
Reclutando
04.09.2025
Portogallo Portogallo
Reclutando
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
Slovacchia Slovacchia
Reclutando
Slovenia Slovenia
Reclutando
27.11.2025
Spagna Spagna
Reclutando
14.10.2025
Svezia Svezia
Reclutando
29.10.2025

Sedi della sperimentazione

Empasiprubart รจ un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della neuropatia motoria multifocale, una malattia che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare. Questo medicinale viene somministrato per aiutare a migliorare la forza muscolare nei pazienti adulti.

Immunoglobulina endovenosa (IVIg) รจ un trattamento giร  approvato che viene utilizzato come terapia standard per la neuropatia motoria multifocale. Viene somministrato per via endovenosa e contiene anticorpi che aiutano il sistema immunitario a funzionare correttamente. Questo medicinale viene utilizzato come confronto per valutare l’efficacia del nuovo farmaco empasiprubart.

Multifocal Motor Neuropathy – Una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori periferici, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare asimmetrica. La condizione inizia tipicamente nelle mani e negli avambracci, ma puรฒ diffondersi ad altre parti del corpo nel tempo. I sintomi si sviluppano gradualmente, con debolezza che colpisce principalmente i muscoli distali degli arti superiori. La malattia causa un deterioramento della funzione motoria in aree specifiche del corpo, mentre la sensibilitร  rimane generalmente intatta. Si manifesta piรน frequentemente in etร  adulta, con una preferenza per gli arti superiori rispetto a quelli inferiori. La debolezza muscolare tende ad essere piรน pronunciata su un lato del corpo rispetto all’altro.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 15:11

ID della sperimentazione:
2024-516473-72-00
Codice del protocollo:
ARGX-117-2302
NCT ID:
NCT06742190
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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