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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di empasiprubart confrontato con immunoglobulina endovenosa in adulti con neuropatia motoria multifocale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale, una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare progressiva. La ricerca confronta l'efficacia di due trattamenti: un nuovo farmaco chiamato empasiprubart e la terapia standard con immunoglobulina endovenosa (IVIg).

Lo studio è diviso in due parti e utilizza sia il farmaco in studio che un placebo. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno le infusioni per via endovenosa secondo uno schema prestabilito. Il principale obiettivo dello studio è valutare se empasiprubart è efficace quanto l'immunoglobulina endovenosa nel migliorare la forza muscolare nei pazienti.

I ricercatori monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la forza muscolare, la capacità di svolgere attività quotidiane e la qualità della vita. Verranno anche controllati gli effetti collaterali e la sicurezza dei trattamenti attraverso esami del sangue e altre valutazioni mediche regolari.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale dello studio

    Lo studio clinico inizia con la somministrazione del vaccino contro i batteri patogeni (se non fatto nei 5 anni precedenti). È necessario attendere almeno 14 giorni dopo la vaccinazione prima di iniziare il trattamento.

    Durante questa fase verrà effettuata una valutazione iniziale della forza muscolare della mano più colpita dalla malattia.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento principale

    Il trattamento durerà 24 settimane

    Riceverai o empasiprubart o immunoglobulina normale umana tramite infusione endovenosa

    La frequenza delle infusioni sarà ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, in base al tuo regime di trattamento precedente

    Il dosaggio dell'immunoglobulina sarà tra 0,4 e 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante il trattamento

    Verranno effettuate misurazioni regolari della forza di presa della mano

    Saranno valutati i cambiamenti nella capacità di svolgere attività quotidiane

    Verrà monitorata la funzionalità delle mani attraverso specifici test

    Verranno effettuati esami del sangue per monitorare i livelli del farmaco

    Saranno controllati regolarmente i segni vitali e effettuati elettrocardiogrammi

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla settimana 24 verrà effettuata una valutazione completa che include:

    Misurazione della forza muscolare in entrambe le mani

    Valutazione della fatica e della qualità della vita

    Controllo finale degli effetti del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età minima di 18 anni e raggiungimento dell'età legale per il consenso agli studi clinici nella propria località
  • Diagnosi confermata di Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) definita o probabile secondo le linee guida EFNS/PNS 2010
  • Risposta positiva al trattamento con immunoglobuline endovenose (IVIg) negli ultimi 5 anni
  • Attualmente in trattamento con IVIg con intervalli di somministrazione ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, con dose da 0,4 a 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo
  • Regime di mantenimento stabile con IVIg (senza variazioni di frequenza e cambiamenti di dose non superiori al 10%) per almeno 8 settimane prima dello screening (o almeno 10 settimane per chi riceve IVIg ogni 5 settimane)
  • Dose settimanale minima convertita di IVIg di almeno 0,125 g/kg
  • Documentazione di immunizzazione contro patogeni batterici capsulati (N. meningitidis e S. pneumoniae) negli ultimi 5 anni, o disponibilità a ricevere l'immunizzazione almeno 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con gravi malattie del sistema immunitario oltre alla Neuropatia Motoria Multifocale
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni (insufficienza epatica o renale)
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
  • Persone con infezioni attive o malattie infettive croniche
  • Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate (come pressione alta grave o problemi cardiaci)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono seguire il protocollo dello studio per ragioni logistiche o personali
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Empasiprubart

    è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della neuropatia motoria multifocale, una malattia che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare. Questo medicinale viene somministrato per aiutare a migliorare la forza muscolare nei pazienti adulti.

  • Immunoglobulina endovenosa (IVIg)

    è un trattamento già approvato che viene utilizzato come terapia standard per la neuropatia motoria multifocale. Viene somministrato per via endovenosa e contiene anticorpi che aiutano il sistema immunitario a funzionare correttamente. Questo medicinale viene utilizzato come confronto per valutare l'efficacia del nuovo farmaco empasiprubart.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Empasiprubart

    Un farmaco sperimentale in fase 3 di sviluppo clinico, somministrato per il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale, una rara condizione neurologica che colpisce i nervi motori. Questo medicinale viene studiato come alternativa all'attuale terapia standard con immunoglobuline endovenose (IVIg), con l'obiettivo principale di migliorare la forza muscolare nei pazienti adulti. Il meccanismo d'azione si basa sulla modulazione del sistema immunitario, anche se i dettagli specifici sono ancora in fase di studio attraverso trials clinici randomizzati e in doppio cieco. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori e rappresenta un potenziale nuovo approccio terapeutico per questa patologia neurologica.

  • Immunoglobulina Endovenosa (IVIg)

    Un preparato di anticorpi purificati somministrato per via endovenosa, attualmente utilizzato come terapia standard per la Neuropatia Motoria Multifocale. Questo trattamento agisce modulando il sistema immunitario attraverso vari meccanismi, tra cui la neutralizzazione di autoanticorpi patogeni e la regolazione della risposta infiammatoria. Le IVIg appartengono alla classe degli emoderivati immunologici e sono ampiamente documentate nella letteratura medica come terapia efficace per diverse malattie autoimmuni e neurologiche, con un profilo di sicurezza ben stabilito attraverso decenni di uso clinico.

Malattie studiate

Neuropatia motoria multifocale - Una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori periferici, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare asimmetrica. La condizione inizia tipicamente nelle mani e negli avambracci, ma può diffondersi ad altre parti del corpo nel tempo. I sintomi si sviluppano gradualmente, con debolezza che colpisce principalmente i muscoli distali degli arti superiori. La malattia causa un deterioramento della funzione motoria in aree specifiche del corpo, mentre la sensibilità rimane generalmente intatta. Si manifesta più frequentemente in età adulta, con una preferenza per gli arti superiori rispetto a quelli inferiori. La debolezza muscolare tende ad essere più pronunciata su un lato del corpo rispetto all'altro.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516473-72-00Codice del protocolloARGX-117-2302Partecipanti previsti163 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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