Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di empasiprubart confrontato con immunoglobulina endovenosa in adulti con neuropatia motoria multifocale
Questo studio clinico esamina il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale, una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare progressiva. La ricerca confronta l’efficacia di due trattamenti: un nuovo farmaco chiamato empasiprubart e la terapia standard con immunoglobulina endovenosa (IVIg).
Lo studio è diviso in due parti e utilizza sia il farmaco in studio che un placebo. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno le infusioni per via endovenosa secondo uno schema prestabilito. Il principale obiettivo dello studio è valutare se empasiprubart è efficace quanto l’immunoglobulina endovenosa nel migliorare la forza muscolare nei pazienti.
I ricercatori monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la forza muscolare, la capacità di svolgere attività quotidiane e la qualità della vita. Verranno anche controllati gli effetti collaterali e la sicurezza dei trattamenti attraverso esami del sangue e altre valutazioni mediche regolari.
1Fase iniziale dello studio
Lo studio clinico inizia con la somministrazione del vaccino contro i batteri patogeni (se non fatto nei 5 anni precedenti). È necessario attendere almeno 14 giorni dopo la vaccinazione prima di iniziare il trattamento.
Durante questa fase verrà effettuata una valutazione iniziale della forza muscolare della mano più colpita dalla malattia.
2Periodo di trattamento principale
Il trattamento durerà 24 settimane
Riceverai o empasiprubart o immunoglobulina normale umana tramite infusione endovenosa
La frequenza delle infusioni sarà ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, in base al tuo regime di trattamento precedente
Il dosaggio dell’immunoglobulina sarà tra 0,4 e 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo
3Valutazioni durante il trattamento
Verranno effettuate misurazioni regolari della forza di presa della mano
Saranno valutati i cambiamenti nella capacità di svolgere attività quotidiane
Verrà monitorata la funzionalità delle mani attraverso specifici test
Verranno effettuati esami del sangue per monitorare i livelli del farmaco
Saranno controllati regolarmente i segni vitali e effettuati elettrocardiogrammi
4Valutazione finale
Alla settimana 24 verrà effettuata una valutazione completa che include:
Misurazione della forza muscolare in entrambe le mani
Valutazione della fatica e della qualità della vita
Controllo finale degli effetti del trattamento
Chi può partecipare allo studio?
Età minima di 18 anni e raggiungimento dell’età legale per il consenso agli studi clinici nella propria località
Diagnosi confermata di Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) definita o probabile secondo le linee guida EFNS/PNS 2010
Risposta positiva al trattamento con immunoglobuline endovenose (IVIg) negli ultimi 5 anni
Attualmente in trattamento con IVIg con intervalli di somministrazione ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, con dose da 0,4 a 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo
Regime di mantenimento stabile con IVIg (senza variazioni di frequenza e cambiamenti di dose non superiori al 10%) per almeno 8 settimane prima dello screening (o almeno 10 settimane per chi riceve IVIg ogni 5 settimane)
Dose settimanale minima convertita di IVIg di almeno 0,125 g/kg
Documentazione di immunizzazione contro patogeni batterici capsulati (N. meningitidis e S. pneumoniae) negli ultimi 5 anni, o disponibilità a ricevere l’immunizzazione almeno 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio
Chi non può partecipare allo studio?
Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
Pazienti con gravi malattie del sistema immunitario oltre alla Neuropatia Motoria Multifocale
Donne in gravidanza o allattamento
Persone con gravi malattie del fegato o dei reni (insufficienza epatica o renale)
Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
Persone con infezioni attive o malattie infettive croniche
Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate (come pressione alta grave o problemi cardiaci)
Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
Pazienti che non possono seguire il protocollo dello studio per ragioni logistiche o personali
Empasiprubart è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della neuropatia motoria multifocale, una malattia che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare. Questo medicinale viene somministrato per aiutare a migliorare la forza muscolare nei pazienti adulti.
Immunoglobulina endovenosa (IVIg) è un trattamento già approvato che viene utilizzato come terapia standard per la neuropatia motoria multifocale. Viene somministrato per via endovenosa e contiene anticorpi che aiutano il sistema immunitario a funzionare correttamente. Questo medicinale viene utilizzato come confronto per valutare l’efficacia del nuovo farmaco empasiprubart.
Multifocal Motor Neuropathy – Una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori periferici, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare asimmetrica. La condizione inizia tipicamente nelle mani e negli avambracci, ma può diffondersi ad altre parti del corpo nel tempo. I sintomi si sviluppano gradualmente, con debolezza che colpisce principalmente i muscoli distali degli arti superiori. La malattia causa un deterioramento della funzione motoria in aree specifiche del corpo, mentre la sensibilità rimane generalmente intatta. Si manifesta più frequentemente in età adulta, con una preferenza per gli arti superiori rispetto a quelli inferiori. La debolezza muscolare tende ad essere più pronunciata su un lato del corpo rispetto all’altro.
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