In breve
REC-4881 è una sostanza sperimentale studiata per la poliposi adenomatosa familiare (FAP), una rara condizione ereditaria in cui si formano molti polipi nell'intestino crasso. Uno studio clinico di Fase 2, autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento, prevede di arruolare 105 partecipanti per testare sicurezza, tollerabilità ed effetto sul carico poliposo. Lo studio misurerà anche come l'organismo elabora REC-4881 dopo la somministrazione orale.
Punti chiave
- REC-4881 è un farmaco sperimentale per la poliposi adenomatosa familiare (FAP).
- L'unico studio registrato è uno studio di Fase 2 con un arruolamento previsto di 105 partecipanti.
- Lo studio è attualmente autorizzato, ovvero ha ricevuto l'approvazione normativa per iniziare ma non è ancora in fase di reclutamento.
- REC-4881 viene somministrato come capsula orale da 999 mg; lo studio include un braccio placebo.
- Le misure principali sono sicurezza, tollerabilità e variazione del carico poliposo dopo 12, 25 e 37 settimane.
Che cos'è REC-4881?
REC-4881 è una sostanza sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio in questi registri. Il nome chimico completo è (R)-3-(2,3-DIHYDROXYPROPYL)-6-FLUORO-5-(2-FLUORO-4-IODOPHENYLAMINO)-8-METHYLPYRIDO[2,3-D]PYRIMIDINE-4,7(3H,8H)-DIONE. È in fase di sviluppo come potenziale trattamento per la poliposi adenomatosa familiare (FAP), una rara condizione ereditaria in cui numerosi polipi si formano nell'intestino crasso e, se non trattati, possono diventare cancerosi.
Come agisce REC-4881?
Il registro non indica il meccanismo d'azione di REC-4881. Lo studio si concentra sulla misurazione del suo effetto sul carico poliposo, sulla sicurezza e sulla tollerabilità, piuttosto che sulla spiegazione del bersaglio molecolare.
Per quali condizioni viene studiato REC-4881?
- Poliposi adenomatosa familiare (FAP) — una malattia ereditaria in cui centinaia o migliaia di polipi crescono nel colon e nel retto, spesso a partire dall'adolescenza. Senza trattamento, il rischio di cancro del colon-retto è molto elevato. Lo studio di Fase 2 verifica se REC-4881 può ridurre il numero o le dimensioni di questi polipi.
Come viene somministrato REC-4881?
Nello studio registrato, REC-4881 viene somministrato come capsula orale alla dose di 999 mg. Il braccio placebo utilizza capsule costituite da componenti inattivi della formulazione da 4 mg di REC-4881, tra cui mannitolo, cellulosa microcristallina, idrossipropilcellulosa, croscarmellosa sodica e magnesio stearato.
Cosa mostrano gli studi clinici?
È registrato uno studio di Fase 2 per REC-4881 nella poliposi adenomatosa familiare. Lo studio è autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento, con un arruolamento previsto di 105 partecipanti. Lo studio è composto da due parti. La Parte 1 valuta la farmacocinetica di REC-4881 — come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato — misurando la concentrazione plasmatica del farmaco nel tempo, inclusi la concentrazione massima (Cmax), il tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) e l'area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC). La Parte 2 mira a identificare la dose raccomandata di Fase 2, valutare sicurezza e tollerabilità e valutare l'effetto di REC-4881 sul carico poliposo. Il carico poliposo viene misurato come variazione percentuale rispetto al basale dopo 12 settimane, 25 settimane e 37 settimane per il regime di dosaggio a intervalli, e alla fine del trattamento. Le misure di sicurezza includono eventi avversi emergenti dal trattamento, tossicità dose-limitanti, eventi avversi gravi e interruzione del trattamento o modifica della dose a causa di tossicità.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Non sono disponibili dati sugli effetti indesiderati dalle fonti fornite, perché lo studio è autorizzato ma non ha ancora riportato risultati. Lo studio raccoglierà eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi come misure di esito primarie.