Questo studio clinico riguarda la poliposi adenomatosa familiare, una malattia ereditaria in cui si formano numerosi polipi nel colon e in altre parti dell’intestino. I polipi sono piccole escrescenze che crescono sulla parete interna dell’intestino e che, se non trattati, possono trasformarsi in tumori nel tempo. Le persone con questa condizione hanno un rischio molto elevato di sviluppare il cancro all’intestino durante la loro vita. Lo studio esaminerà l’uso di un medicinale chiamato eRapa, che contiene la sostanza attiva sirolimus, confrontandolo con un placebo. Il sirolimus è una sostanza che può aiutare a rallentare la crescita dei polipi.
Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con eRapa può ritardare il peggioramento della malattia nei pazienti con poliposi adenomatosa familiare. Lo studio valuterà quanto tempo passa prima che si verifichino eventi clinici importanti legati alla malattia, come lo sviluppo di cancro, la necessità di interventi chirurgici importanti sull’intestino, o il decesso. Verranno inoltre valutati la sicurezza del medicinale, gli effetti collaterali che possono verificarsi durante il trattamento, e la frequenza con cui i pazienti devono interrompere il trattamento a causa di reazioni indesiderate.
Durante lo studio i partecipanti assumeranno capsule di eRapa o placebo per via orale per un periodo che può durare fino a 132 settimane. I pazienti verranno sottoposti a controlli regolari con endoscopia, una procedura che permette di visualizzare l’interno dell’intestino usando uno strumento flessibile con una telecamera, per misurare i cambiamenti nelle dimensioni e nel numero dei polipi. Questi controlli avverranno ogni sei mesi fino a 36 mesi. Lo studio misurerà anche come cambia la qualità di vita dei pazienti durante il trattamento utilizzando questionari specifici. Verranno monitorati sia i polipi nell’intestino superiore che quelli nell’intestino inferiore, incluso il colon e le parti rimanenti dopo eventuali interventi chirurgici precedenti.
Danimarca 
Germania 
Italia 
Paesi Bassi 
Spagna 