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Studio di fase 1 per valutare la biodisponibilità orale, l’assorbimento, il metabolismo e l’eliminazione di unesbulin in pazienti con tumori solidi avanzati

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Le Solid tumors sono crescite anomale di cellule che formano una massa in organi o tessuti e, quando sono avanzate, possono essersi diffuse in altre parti del corpo. Il farmaco in studio, chiamato Unesbulin, è un medicinale destinato a malattie rare e può essere somministrato per via orale sotto forma di compressa o soluzione, oppure per via endovenosa come iniezione.

Lo scopo dello studio è valutare la bioavailability, cioè la quantità di farmaco che effettivamente raggiunge il sangue dopo la somministrazione per via orale rispetto a quella endovenosa, e capire come il corpo lo trasforma in metaboliti, cioè i prodotti di scarto derivanti dal suo utilizzo. Verranno monitorati i tempi in cui il farmaco appare nel sangue e la velocità con cui viene eliminato.

I partecipanti riceveranno una singola dose orale di 300 mg di Unesbulin e, in un momento diverso, una piccola dose endovenosa. Dopo le somministrazioni saranno raccolti campioni di sangue, urine e feci per diversi giorni per analizzare la presenza del farmaco e dei suoi prodotti di scarto. Durante il periodo di osservazione saranno eseguiti controlli di routine come misurazioni della pressione, elettrocardiogramma e esami di laboratorio per verificare la sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Una volta accettata la partecipazione, il paziente firma il modulo di consenso e viene registrato nello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono misurati i segni vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, temperatura), viene effettuato un elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ecg) e vengono prelevati campioni di sangue per gli esami di laboratorio di base.

    Viene eseguita un'esame fisico completo per documentare lo stato di salute attuale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione della dose orale di unesbulin

    Il paziente assume una singola dose orale di unesbulin da 300 mg, assumibile sotto forma di compressa o di soluzione orale, in un giorno di studio designato.

    La dose viene assunta a stomaco vuoto, salvo indicazioni contrarie fornite dal personale di studio.

  4. Passaggio 4

    Raccolta di campioni di sangue dopo la dose orale

    Vengono prelevati campioni di sangue a intervalli specifici (ad esempio a 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo l'assunzione) per valutare la concentrazione di unesbulin e della radioattività totale (tra) nel plasma.

    Ogni prelievo è effettuato da personale qualificato e richiede pochi minuti.

  5. Passaggio 5

    Raccolta di urine e feci

    Il paziente deve conservare tutte le urine prodotte per almeno 72 ore dopo la dose orale e consegnarle al centro di studio secondo le istruzioni.

    Le feci vengono raccolte per lo stesso periodo di tempo (72 ore) per valutare la quantità di radioattività escreta.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio dei segni vitali e dell'ecg

    Durante le prime 24 ore dopo la dose orale, vengono monitorati regolarmente i segni vitali e viene effettuato un ecg di controllo per verificare eventuali variazioni.

  7. Passaggio 7

    Somministrazione della dose endovenosa di unesbulin

    In un giorno di studio separato, il paziente riceve una singola dose endovenosa (iv) di unesbulin da 100 µg (circa 0,5 µci).

    La dose viene somministrata per via infusionale sotto supervisione medica.

  8. Passaggio 8

    Raccolta di campioni di sangue dopo la dose endovenosa

    Vengono prelevati campioni di sangue a intervalli analoghi a quelli della fase orale (ad esempio a 0, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo l'iniezione) per valutare la farmacocinetica della unesbulin e della radioattività totale nel plasma.

  9. Passaggio 9

    Raccolta di urine e feci dopo la dose endovenosa

    Il paziente raccoglie nuovamente tutte le urine e le feci prodotte per almeno 72 ore dopo l'iniezione, per misurare l'escrezione della radioattività.

  10. Passaggio 10

    Valutazione finale e chiusura dello studio

    Al termine del periodo di raccolta, vengono effettuati gli ultimi esami di laboratorio, i segni vitali e l'ecg di chiusura.

    Il paziente viene informato che la partecipazione allo studio è terminata; eventuali eventi avversi saranno monitorati secondo il protocollo di follow‑up.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età: avere almeno 18 anni e non più di 75 anni, sia maschi che femmine.
  • Fibra alimentare: essere disposti a prendere fibra alimentare ogni giorno per tutta la durata dello studio.
  • Risultati di laboratorio del sangue: avere valori entro i limiti seguenti: conteggio dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) pari o superiore a 1500 per mm³ senza aver ricevuto farmaci che li aumentano negli ultimi 7 giorni; conteggio delle piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) pari o superiore a 100.000 per mm³ senza trasfusioni di piastrine negli ultimi 14 giorni; emoglobina (proteina che trasporta ossigeno nel sangue) pari o superiore a 9 g/dL senza trasfusioni di globuli rossi negli ultimi 7 giorni.
  • Capire lo scopo dello studio e firmare un consenso informato scritto e datato prima di qualsiasi procedura.
  • Avere una diagnosi confermata di tumore solido (cancro che forma una massa) che sia metastatico (si è diffuso ad altre parti del corpo) o non resecabile (non può essere rimosso chirurgicamente), per cui non esistono cure curative standard, e che sia progredito dopo almeno una terapia standard o non abbia terapie standard disponibili. Questa condizione non si applica ai pazienti con glioblastoma.
  • Presentare uno stato di performance ECOG da 0 a 2 (una scala che misura quanto bene la persona può svolgere le attività quotidiane).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e il giorno prima del trattamento, e devono usare metodi contraccettivi molto efficaci (con meno dell'1 % di fallimento annuale) combinati con un metodo di barriera (come diaframma, cappuccio cervicale o preservativo) o astenersi da rapporti sessuali.
  • Gli uomini non sterilizzati devono usare un metodo contraccettivo adeguato e non devono donare sperma dal primo giorno di assunzione del farmaco di studio fino a 90 giorni dopo l'ultima dose.
  • Essere disposti e in grado di seguire tutte le istruzioni e i requisiti del protocollo dello studio.
  • Non aver usato prodotti di tabacco (sigarette, sigarette elettroniche, sigari, tabacco senza fumo) o prodotti con alto contenuto di caffeina per almeno 2 settimane prima della prima dose e impegnarsi a non usarli fino al termine della Parte 2 dello studio.
  • Avere una storia di movimenti intestinali regolari (andare in bagno con una frequenza considerata normale per la persona).

Chi non può partecipare allo studio?

26 criteri

  • Non si può aver ricevuto altre terapie sistemiche contro il cancro, inclusi farmaci sperimentali, entro 3 settimane prima dell’inizio dello studio, né radiazioni terapeutiche nello stesso periodo.
  • Se la funzionalità renale è moderatamente compromessa, cioè se la portata di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) è inferiore a 45 mL/min/1,73 m², non si è idonei.
  • Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa al momento dello screening o prima della prima dose (i valori devono rientrare nei limiti normali, a meno che il medico non li consideri non rilevanti).
  • Uso contemporaneo di potenti inibitori del cicloossigenasi 1A2 (CYP1A2) (es. alcuni antibiotici fluoroquinoloni, fluvoxamina, fluoxetina) non sospeso per almeno 5 emivite del farmaco prima della somministrazione.
  • Uso contemporaneo di inducers moderati del CYP1A2 (es. fenitoina, rifampicina, ritonavir, teriflunomide, barbiturici) o uso cronico di marijuana, da evitare per 4 settimane prima della prima dose e fino al giorno 14.
  • Assunzione di farmaci che riducono l’acidità gastrica (come antiacidi) da evitare circa 4 ore prima e dopo la dose di unesbulin.
  • Uso continuo di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) per più di 2 anni per condizioni croniche, a meno che il medico non lo autorizzi.
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 6 mesi, dipendenza attuale o consumo di alcol superiore a 21 unità a settimana.
  • Risultato positivo a test per sostanze ad alto potenziale di abuso o alcol al momento dello screening o il giorno prima dell’inizio dello studio.
  • Donne che allattano o che intendono rimanere incinte.
  • Intervallo QT corretto (QTcF) pari o superiore a 450 ms negli uomini o 470 ms nelle donne (misurazione media di tre prove).
  • Malattie gastrointestinali (come sindrome dell’intestino irritabile, malattie infiammatorie dell’intestino, gastrite cronica, ulcera peptica) che il medico ritiene possano influenzare l’assorbimento del farmaco.
  • Frequenza cardiaca a riposo ≤ 45 o ≥ 100 battiti al minuto al momento dello screening.
  • Pressione arteriosa a riposo sistolica < 90 mmHg o > 160 mmHg, o diastolica < 50 mmHg o > 90 mmHg, anche se controllata con farmaci.
  • Incapacità o volontà di non rispettare le richieste e le procedure dello studio.
  • Intervento chirurgico importante entro 30 giorni dalla prima dose di unesbulin.
  • Risultato positivo a test per HIV, epatite B o epatite C.
  • Partecipazione a uno studio con farmaci marcati con radioisotopi negli ultimi 12 mesi (per microdosi 14C, l’intervallo minimo è di 90 giorni).
  • Esposizione a materiali radioattivi diagnostici o terapeutici non completamente eliminati dal corpo, secondo il giudizio del medico.
  • Storia di interventi chirurgici gastrici, come bypass gastrico (Roux‑en‑Y), antrectomia con vagotomia o gastrectomia.
  • Storia di malassorbimento di grassi.
  • Restrizioni dietetiche che impediscono la partecipazione allo studio.
  • Incapacità di tollerare farmaci per via orale.
  • Allergia o reazione avversa nota a unesbulin, a farmaci simili che legano la tubulina, o a componenti inattivi (eccipienti) del farmaco.
  • Presenza di condizioni mediche o psichiatriche significative, secondo il medico, che potrebbero interferire con lo studio o aumentare il rischio.
  • Valori di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma, salvo decisione medica diversa.
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Farmaci in studio

  • Unesbulin

    è un farmaco sperimentale, classificato come “orphan drug”, che viene somministrato sotto forma di compressa da assumere per via orale. Nel trial il suo scopo è quello di valutare quanto bene il principio attivo venga assorbito quando viene ingerito come pillola, e di studiare come il corpo lo trasforma e lo elimina.

  • Unesbulin

    è anche disponibile come soluzione orale, cioè un liquido che si beve. Questa formulazione permette di verificare se il farmaco viene assorbito in modo diverso rispetto alla compressa, fornendo ulteriori informazioni sulla sua biodisponibilità quando viene assunto per via orale.

  • Unesbulin

    viene infine somministrato per via endovenosa sotto forma di iniezione. Questa modalità è usata come riferimento per confrontare la quantità di farmaco che entra direttamente nel sangue rispetto a quella assorbita dopo l’ingestione orale, aiutando a capire l’efficacia dell’assorbimento orale.

Che cosa si sa già del trattamento

Unesbulin - Unesbulin è disponibile in compresse da 300 mg, soluzione orale da 300 mg e iniezione endovenosa da 100 µg; le compresse e la soluzione si assumono per bocca, mentre l’iniezione si somministra direttamente in vena. È un farmaco orfano attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 1, quindi non è ancora approvato per uso generale ma è studiato per tumori solidi avanzati. Agisce inibendo una proteina chiave della crescita cellulare, bloccando così la divisione delle cellule tumorali. È classificato come inibitore della via di segnalazione delle cellule tumorali.

Malattie studiate

Tumori solidi - I tumori solidi sono formazioni anomale di cellule che si sviluppano in organi o tessuti con struttura compatta, come il seno, il polmone, il colon o il pancreas. Queste lesioni iniziano spesso come piccole masse che crescono localmente, invadendo i tessuti circostanti. Con il tempo possono acquisire la capacità di diffondersi attraverso il sangue o il sistema linfatico, formando metastasi in organi distanti. Il loro andamento è tipicamente caratterizzato da una progressiva espansione dimensionale e da un aumento della complessità cellulare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-502118-10-00Codice del protocolloPTC596-AME-101-ASTPartecipanti previsti12 personePromotorePTC Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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