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Studio randomizzato, doppio cieco, fase 3 di efimosfermin alfa in pazienti con MASH stadio F2‑F3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) è una condizione in cui il fegato accumula grassi e sviluppa infiammazione, che può portare alla formazione di cicatrici (chiamate fibrosis) e, in casi avanzati, a danni più gravi. La diagnosi avviene solitamente mediante una biopsy, cioè il prelievo di una piccola quantità di tessuto epatico per l’analisi al microscopio.

Lo studio confronta l’effetto di un’iniezione di Efimosfermin alfa, somministrata subcutaneamente (sotto la pelle), con quello di un placebo. L’obiettivo è valutare se il farmaco è sicuro e se migliora la condizione del fegato, in particolare riducendo la steatohepatitis e la fibrosis. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e nessuno sa quale trattamento sta ricevendo (studio doppio cieco).

Il periodo di trattamento dura 52 settimane, durante le quali i soggetti tornano periodicamente in clinica per controlli di routine e per valutare eventuali effetti collaterali. Dopo la fase iniziale, è previsto un follow‑up fino a 48 mesi per osservare l’evoluzione a lungo termine della malattia e la sicurezza del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomization

    After enrollment you are assigned by a computer system to receive either efimosfermin alfa or a matching placebo.

    The assignment is concealed from you and from the study staff (double‑blind).

  2. Passaggio 2

    Baseline assessments

    Before the first dose you undergo a series of examinations that include a liver biopsy, blood tests, and imaging studies to document the Severity of metabolic dysfunction‑associated steatohepatitis (MASH).

    The results serve as the reference point for all later comparisons.

  3. Passaggio 3

    First administration

    The initial dose of the assigned product is given as a subcutaneous injection (injection under the skin).

    The product is supplied as a powder for solution for injection; the dose specified in the protocol is 0 mg (placeholder for the study‑defined amount).

    The injection is performed by qualified study personnel.

  4. Passaggio 4

    Regular dosing

    Subsequent doses are administered according to the study Schedule, continuing for up to 52 weeks.

    Each dose is given as a subcutaneous injection of the same amount as the first dose.

  5. Passaggio 5

    Periodic safety visits

    Throughout the 52‑week period you attend scheduled Clinic visits to monitor for side effects, to have blood drawn, and to assess overall Health.

    Any adverse events are recorded and evaluated by the study team.

  6. Passaggio 6

    Week 52 evaluation

    At the end of week 52 you undergo repeat assessments that include a liver biopsy, blood tests, and imaging.

    The data are used to determine whether there is improvement in liver fibrosis and steatohepatitis compared with the baseline values.

  7. Passaggio 7

    Extended treatment (optional)

    Participants may continue the assigned study medication beyond week 52, up to month 48, if they remain in the trial.

    During this Extended period the same dosing Schedule and safety monitoring continue.

  8. Passaggio 8

    Final follow‑up

    At month 48 a final set of assessments similar to those at week 52 is performed.

    The study also measures the concentration of efimosfermin alfa in the blood to evaluate drug exposure.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi essere in grado di capire e firmare un consenso informato scritto, cioè un documento che spiega lo studio e richiede la tua autorizzazione prima di iniziare qualsiasi procedura.
  • Devi avere tra i 18 e i 75 anni al momento dell'iscrizione.
  • Devi aver avuto o avere almeno due dei cinque fattori della sindrome metabolica (come pressione alta, zucchero nel sangue elevato, grasso addominale in eccesso, trigliceridi alti o colesterolo HDL basso) secondo le linee guida dell'American Heart Association.
  • Devi aver ricevuto una biopsia epatica che confermi la presenza di MASH (steatoepatite associata a disfunzione metabolica) con fibrosi di stadio F2 o F3 (cioè un danno moderato o avanzato al fegato) e un punteggio NAS pari o superiore a 4, valutato da un patologo centrale.

Chi non può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Non è possibile effettuare una biopsia epatica percutanea (prelievo di tessuto dal fegato con ago).
  • L’emoglobina glicata (indice di controllo del diabete) è pari o superiore al 9 %.
  • Il punteggio MELD (valutazione della gravità della malattia epatica) è pari o superiore a 12, a meno che non sia alto per motivi diversi dalla funzionalità del fegato (es. sindrome di Gilbert).
  • Il PEth (fosfatidiletanolo, indicatore di consumo di alcol) è pari o superiore a 80 ng/mL allo screening.
  • Presenza di infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza umana), HBsAg (antigene dell’epatite B rilevabile) o HCV (virus dell’epatite C).
  • Altra malattia epatica cronica, inclusi alcolismo, pressione alta nella vena porta, epatite virale, evidenza di cirrosi o malattia epatica scompensata (ascite, varici gastroesofagee, sindrome epatorenale o encefalopatia epatica) al momento dello screening.
  • Consumo eccessivo di alcol per almeno 3 mesi negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
  • Livelli di ALT o AST (enzimi epatici) pari o superiori a 5 volte il valore normale.
  • Bilirubina totale pari o superiore a 1,3 mg/dL; i pazienti con sindrome di Gilbert possono partecipare solo se l’aumento è isolato e la bilirubina diretta è ≤ 20 % del totale.
  • Albumina nel sangue ≤ 3,5 g/dL.
  • INR (indice di coagulazione) ≥ 1,3, a meno che non sia dovuto a terapia anticoagulante; i pazienti sotto anticoagulanti possono essere valutati caso per caso.
  • Fosfatasi alcalina (un enzima) pari o superiore a 2 volte il valore normale.
  • Conta di piastrine < 140 000 per mm³; se compresa tra 110 000 e 140 000 può essere valutata con il medico di studio.
  • Creatinina nel sangue ≥ 1,5 mg/dL o clearance della creatinina ≤ 60 mL/min/1,73 m².
  • Alfa‑fetoproteina (marcatore tumorale del fegato) ≥ 20 ng/mL.
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Farmaci in studio

Efimosfermin alfa è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. È una proteina progettata per aiutare a ridurre l’accumulo di grasso nel fegato e migliorare la fibrosi nei pazienti con steatoepatite metabolica (MASH). Nel contesto dello studio, i partecipanti ricevono questo trattamento per un periodo prolungato (fino a 52 settimane) per valutare se il farmaco può risolvere i segni della malattia nel tessuto epatico e rallentare o invertire la progressione della fibrosi. Il suo scopo è dimostrare sia la sicurezza che l’efficacia rispetto a un placebo, osservando i cambiamenti nella struttura del fegato e negli esiti clinici a lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo per Efimosfermin alfa

    è una polvere per soluzione iniettabile somministrata per via sottocutanea, ma non contiene sostanze attive; viene utilizzato solo come controllo in studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco reale; non ha indicazioni terapeutiche né è approvato per alcuna malattia; non agisce a livello molecolare perché è inattivo; è classificato come controllo inattivo o placebo.

  • Efimosfermin alfa

    è una proteina ricombinante fornita come polvere per soluzione iniettabile da somministrare per via sottocutanea; attualmente è in fase 3 di sperimentazione e non è ancora autorizzata per l’uso clinico generale; è destinata al trattamento della steatoepatite metabolica associata a disfunzione (MASH); agisce legandosi ai recettori del fattore di crescita fibroblastico 21 (FGF21) migliorando il metabolismo dei grassi nel fegato; è classificato come farmaco per malattie metaboliche, in particolare un analogo di FGF21.

Malattie studiate

Steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) - È una condizione del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione. Si verifica soprattutto in persone con problemi di metabolismo, come l’obesità o il diabete. Con il tempo, l’infiammazione può peggiorare e il tessuto epatico può diventare più rigido. Questo processo di indurimento è chiamato fibrosi. La fibrosi può avanzare gradualmente, portando a cambiamenti nella struttura del fegato. La malattia può evolvere in stadi più severi se il grasso e l’infiammazione continuano a crescere.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523675-39-00Codice del protocollo301160Partecipanti previsti1 200 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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