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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di SerpinPC nei Pazienti con Emofilia B con Inibitori

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Emofilia B, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio esamina un trattamento chiamato SerpinPC, che è una soluzione per iniezione contenente un inibitore modificato della proteina umana alfa-1 proteinasi. SerpinPC viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei soggetti con Emofilia B che hanno sviluppato inibitori, ovvero anticorpi che riducono l'efficacia del trattamento standard. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regolarmente SerpinPC per un periodo di tempo stabilito, e verranno monitorati per osservare la frequenza dei sanguinamenti e la risposta al trattamento.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come SerpinPC possa aiutare a ridurre i sanguinamenti nei pazienti con Emofilia B e inibitori. I partecipanti saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e per determinare se il trattamento è sicuro ed efficace nel lungo termine. L'osservazione dei partecipanti continuerà per un periodo di tempo definito per garantire una valutazione completa del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico globale aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei soggetti con emofilia B con inibitori.

    Il farmaco SerpinPC è somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Osservazione iniziale

    Prima della somministrazione di SerpinPC, il paziente partecipa a un periodo di osservazione di almeno 12 settimane per documentare gli episodi di sanguinamento.

    Durante questo periodo, il paziente non deve avere sanguinamenti nei 7 giorni precedenti la linea di base.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di SerpinPC

    Il paziente riceve SerpinPC come profilassi per via sottocutanea.

    La somministrazione continua per un periodo di 24 settimane, durante il quale vengono monitorati i sanguinamenti trattati, espressi come tasso annualizzato di sanguinamento (ABR).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i sanguinamenti spontanei e articolari trattati, così come il consumo totale di fattori di coagulazione e/o prodotti di bypass.

    Viene valutata la qualità della vita del paziente attraverso il questionario Haemophilia Quality-of-Life per adulti (Haem-A-QoL) nella scala della salute fisica.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 ottobre 2025.

    I risultati finali includeranno l'efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei soggetti con emofilia B con inibitori.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere di sesso maschile e avere un'età compresa tra 12 e 65 anni al momento del consenso informato.
  • Avere una funzione ematologica adeguata, cioè un numero di piastrine di almeno 100.000 per microlitro e un livello di emoglobina di almeno 10 grammi per decilitro.
  • Avere una funzione epatica adeguata, cioè un livello di bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite normale e livelli di enzimi epatici (aspartato aminotransferasi e alanina aminotransferasi) non superiori a 3 volte il limite normale. Non devono esserci segni clinici o prove di cirrosi epatica.
  • Avere una funzione renale adeguata, cioè un livello di creatinina nel sangue non superiore a 2 volte il limite normale.
  • Essere in grado di utilizzare un diario per documentare gli episodi di sanguinamento e l'uso di farmaci (è permesso l'aiuto di un caregiver per gli adolescenti).
  • Se sessualmente attivi con un partner che potrebbe rimanere incinta, è necessario concordare l'uso di metodi contraccettivi efficaci durante lo studio. Questi includono preservativo con o senza spermicida, combinazione di preservativo maschile con cappuccio, diaframma o spugna con spermicida (metodi a doppia barriera), vasectomia, partner che utilizza metodi contraccettivi stabili (contraccezione ormonale combinata o solo progestinica iniziata almeno due cicli mestruali prima dello screening, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino a rilascio di ormoni, legatura tubarica bilaterale) e/o astinenza sessuale.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato scritto (assenso dell'adolescente e consenso del genitore/tutore legale quando appropriato) per la partecipazione e avere l'opportunità di discutere lo studio con il ricercatore o il suo delegato.
  • Avere una documentazione storica di emofilia B (definita come un livello di fattore IX pari o inferiore a 0,05 unità internazionali per millilitro).
  • Se attualmente in un programma di profilassi, essere disposti a interrompere la profilassi (inclusa la profilassi episodica per eventi sportivi) prima della prima dose di SerpinPC.
  • Avere un inibitore del fattore IX documentato storicamente o in corso che richiede un trattamento attuale con agenti di bypass, basato su cartelle cliniche o rapporti di laboratorio.
  • Avere un tasso annuale di sanguinamento documentato di almeno 6 episodi nei 12 mesi precedenti lo screening (per i soggetti non in regime di profilassi) o di almeno 2 episodi per i soggetti in regime di profilassi.
  • Avere almeno 12 settimane di documentazione prospettica degli episodi di sanguinamento nello studio non interventistico AP-0105 prima della somministrazione di SerpinPC, o essere disposti a completare un periodo osservazionale di almeno 12 settimane in AP-0103.
  • Non avere sanguinamenti nei 7 giorni precedenti il Baseline (il periodo di osservazione prospettica può essere esteso se c'è un sanguinamento attivo in corso).
  • Avere un livello di D-dimero non superiore a 750 microgrammi per litro; in caso di sanguinamento in via di risoluzione, la soglia di esclusione è di 1750 milligrammi per litro durante le visite di screening e pre-dosaggio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la emofilia B. L'emofilia B è una malattia del sangue che causa problemi di coagulazione.
  • Non possono partecipare persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno inibitori. Gli inibitori sono sostanze nel corpo che possono interferire con i trattamenti per l'emofilia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con altre condizioni mediche gravi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

SerpinPC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'emofilia B nei pazienti con inibitori. Viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo è quello di prevenire episodi di sanguinamento migliorando la coagulazione del sangue. Questo studio clinico mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di SerpinPC come terapia profilattica per ridurre il rischio di emorragie nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

SerpinPC – SerpinPC è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'emofilia B con inibitori. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza come trattamento profilattico. L'emofilia B è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, e SerpinPC agisce modulando specifici processi molecolari per migliorare la coagulazione. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della serina proteasi, che sono progettati per regolare l'attività enzimatica nel sangue.

Malattie studiate

Emofilia B – L'emofilia B è una malattia genetica rara che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente. È causata da una carenza o disfunzione del fattore IX, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Le persone affette da emofilia B possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Questi episodi di sanguinamento possono verificarsi dopo un infortunio o, in alcuni casi, senza una causa apparente. La gravità della malattia varia da persona a persona, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che hanno episodi di sanguinamento più frequenti e gravi. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 21 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502881-25-00Codice del protocolloAP-0103Partecipanti previsti20 personePromotoreApcintex Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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