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Studio sull’Efficacia e Sicurezza di SerpinPC nei Pazienti con Emofilia B con Inibitori

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Emofilia B, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio esamina un trattamento chiamato SerpinPC, che è una soluzione per iniezione contenente un inibitore modificato della proteina umana alfa-1 proteinasi. SerpinPC viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei soggetti con Emofilia B che hanno sviluppato inibitori, ovvero anticorpi che riducono l’efficacia del trattamento standard. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regolarmente SerpinPC per un periodo di tempo stabilito, e verranno monitorati per osservare la frequenza dei sanguinamenti e la risposta al trattamento.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni su come SerpinPC possa aiutare a ridurre i sanguinamenti nei pazienti con Emofilia B e inibitori. I partecipanti saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e per determinare se il trattamento è sicuro ed efficace nel lungo termine. L’osservazione dei partecipanti continuerà per un periodo di tempo definito per garantire una valutazione completa del trattamento.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico globale aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei soggetti con emofilia B con inibitori.

Il farmaco SerpinPC è somministrato tramite iniezione sottocutanea.

2 osservazione iniziale

Prima della somministrazione di SerpinPC, il paziente partecipa a un periodo di osservazione di almeno 12 settimane per documentare gli episodi di sanguinamento.

Durante questo periodo, il paziente non deve avere sanguinamenti nei 7 giorni precedenti la linea di base.

3 somministrazione di SerpinPC

Il paziente riceve SerpinPC come profilassi per via sottocutanea.

La somministrazione continua per un periodo di 24 settimane, durante il quale vengono monitorati i sanguinamenti trattati, espressi come tasso annualizzato di sanguinamento (ABR).

4 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono monitorati i sanguinamenti spontanei e articolari trattati, così come il consumo totale di fattori di coagulazione e/o prodotti di bypass.

Viene valutata la qualità della vita del paziente attraverso il questionario Haemophilia Quality-of-Life per adulti (Haem-A-QoL) nella scala della salute fisica.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 ottobre 2025.

I risultati finali includeranno l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC nei soggetti con emofilia B con inibitori.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere di sesso maschile e avere un’età compresa tra 12 e 65 anni al momento del consenso informato.
  • Avere una funzione ematologica adeguata, cioè un numero di piastrine di almeno 100.000 per microlitro e un livello di emoglobina di almeno 10 grammi per decilitro.
  • Avere una funzione epatica adeguata, cioè un livello di bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite normale e livelli di enzimi epatici (aspartato aminotransferasi e alanina aminotransferasi) non superiori a 3 volte il limite normale. Non devono esserci segni clinici o prove di cirrosi epatica.
  • Avere una funzione renale adeguata, cioè un livello di creatinina nel sangue non superiore a 2 volte il limite normale.
  • Essere in grado di utilizzare un diario per documentare gli episodi di sanguinamento e l’uso di farmaci (è permesso l’aiuto di un caregiver per gli adolescenti).
  • Se sessualmente attivi con un partner che potrebbe rimanere incinta, è necessario concordare l’uso di metodi contraccettivi efficaci durante lo studio. Questi includono preservativo con o senza spermicida, combinazione di preservativo maschile con cappuccio, diaframma o spugna con spermicida (metodi a doppia barriera), vasectomia, partner che utilizza metodi contraccettivi stabili (contraccezione ormonale combinata o solo progestinica iniziata almeno due cicli mestruali prima dello screening, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino a rilascio di ormoni, legatura tubarica bilaterale) e/o astinenza sessuale.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato scritto (assenso dell’adolescente e consenso del genitore/tutore legale quando appropriato) per la partecipazione e avere l’opportunità di discutere lo studio con il ricercatore o il suo delegato.
  • Avere una documentazione storica di emofilia B (definita come un livello di fattore IX pari o inferiore a 0,05 unità internazionali per millilitro).
  • Se attualmente in un programma di profilassi, essere disposti a interrompere la profilassi (inclusa la profilassi episodica per eventi sportivi) prima della prima dose di SerpinPC.
  • Avere un inibitore del fattore IX documentato storicamente o in corso che richiede un trattamento attuale con agenti di bypass, basato su cartelle cliniche o rapporti di laboratorio.
  • Avere un tasso annuale di sanguinamento documentato di almeno 6 episodi nei 12 mesi precedenti lo screening (per i soggetti non in regime di profilassi) o di almeno 2 episodi per i soggetti in regime di profilassi.
  • Avere almeno 12 settimane di documentazione prospettica degli episodi di sanguinamento nello studio non interventistico AP-0105 prima della somministrazione di SerpinPC, o essere disposti a completare un periodo osservazionale di almeno 12 settimane in AP-0103.
  • Non avere sanguinamenti nei 7 giorni precedenti il Baseline (il periodo di osservazione prospettica può essere esteso se c’è un sanguinamento attivo in corso).
  • Avere un livello di D-dimero non superiore a 750 microgrammi per litro; in caso di sanguinamento in via di risoluzione, la soglia di esclusione è di 1750 milligrammi per litro durante le visite di screening e pre-dosaggio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la emofilia B. L’emofilia B è una malattia del sangue che causa problemi di coagulazione.
  • Non possono partecipare persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno inibitori. Gli inibitori sono sostanze nel corpo che possono interferire con i trattamenti per l’emofilia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con altre condizioni mediche gravi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
–
Germania Germania
Non reclutando
–
Italia Italia
Non reclutando
–
Spagna Spagna
Non reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

SerpinPC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’emofilia B nei pazienti con inibitori. Viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo è quello di prevenire episodi di sanguinamento migliorando la coagulazione del sangue. Questo studio clinico mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC come terapia profilattica per ridurre il rischio di emorragie nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie in studio:

Emofilia B – L’emofilia B è una malattia genetica rara che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente. È causata da una carenza o disfunzione del fattore IX, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Le persone affette da emofilia B possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Questi episodi di sanguinamento possono verificarsi dopo un infortunio o, in alcuni casi, senza una causa apparente. La gravità della malattia varia da persona a persona, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che hanno episodi di sanguinamento più frequenti e gravi. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 10:46

ID della sperimentazione:
2022-502881-25-00
Codice del protocollo:
AP-0103
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Concizumab nei pazienti con emofilia A o B con inibitori

    Arruolamento concluso

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Francia Croazia Polonia Portogallo Italia +2