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Studio a 2 anni sull’efficacia e sicurezza del pegcetacoplan nella prevenzione di recidiva di C3G o MPGN immunocomplessa primaria in pazienti trapiantati di rene

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti adolescenti e adulti con una diagnosi di C3 glomerulopathy o di primary immune-complex membranoproliferative glomerulonephritis che hanno programmato un trapianto di rene, una procedura chirurgica per sostituire il rene malato con uno sano. Il trattamento investigato è il farmaco pegcetacoplan, somministrato mediante iniezione sottocutanea. Entrambe le malattie sono rare e comportano un rischio di ritorno del danno renale dopo il trapianto.

Lo scopo dello studio è valutare se pegcetacoplan può ridurre la probabilità di recidiva clinicamente significativa di queste patologie entro due anni dal trapianto. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di circa due anni, con visite regolari per controlli del sangue e delle urine, inclusa la misurazione del urinary protein-to-creatinine ratio (un indicatore della quantità di proteine nelle urine), del eGFR (un test che stima la funzione renale) e la ricerca di hematuria (presenza di sangue nelle urine). In caso di sospetto di recidiva, potrà essere effettuata una biopsy, cioè il prelievo di un piccolo campione di tessuto renale per l'analisi. Durante l’intero periodo verranno monitorati anche eventuali serious adverse events per valutare la sicurezza del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale e raccolta dati

    Al momento dell'ingresso nello studio, viene effettuata una valutazione completa della storia clinica e dei risultati di esami recenti per confermare la diagnosi di C3G o MPGN immunocomplesso.

    Vengono registrati i dati relativi al trapianto renale, inclusi data dell'intervento e parametri di funzionalità renale di base.

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia con pegcetacoplan

    Il trattamento con pegcetacoplan viene avviato subito dopo la valutazione iniziale.

    Il farmaco è fornito come soluzione per infusione da 1080 mg, somministrata per via sottocutanea.

    La durata della terapia è di 2 anni, periodo previsto dallo studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione regolare del farmaco

    La dose di 1080 mg di pegcetacoplan viene somministrata secondo il calendario stabilito dal medico responsabile, mantenendo la continuità per tutta la durata dello studio.

    La frequenza di somministrazione è indicata nel protocollo clinico e viene rispettata rigorosamente per garantire l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo periodiche

    Durante i 24 mesi di trattamento, sono previste visite di controllo regolari, tipicamente ogni mese o secondo le indicazioni del team medico.

    In ciascuna visita vengono valutati i sintomi, la tollerabilità del farmaco e l'aderenza al programma terapeutico.

  5. Passaggio 5

    Analisi di laboratorio e test di funzionalità renale

    Ad ogni visita di controllo vengono eseguiti esami del sangue e delle urine per monitorare il rapporto proteina‑creatinina, la velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) e la presenza di ematuria.

    Questi parametri aiutano a identificare tempestivamente eventuali segni di recidiva della malattia.

  6. Passaggio 6

    Biopsia renale per valutare recidiva

    Nel corso dello studio è prevista almeno una biopsia renale per verificare la presenza di segni istologici di recidiva della C3G o della MPGN immunocomplessa.

    Il risultato della biopsia, combinato con i dati clinici, determina se la recidiva è clinicamente significativa.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Tutti gli eventi avversi, inclusi gli eventi gravi (SAE) e quelli di particolare interesse (AESI), vengono registrati e valutati durante l'intero periodo di 2 anni.

    Il personale di studio fornisce indicazioni su come segnalare eventuali sintomi nuovi o peggioramenti.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale a 24 mesi

    Al termine dei 24 mesi, viene effettuata una valutazione completa per determinare la presenza o l'assenza di recidiva clinicamente significativa.

    Vengono analizzati tutti i dati raccolti, compresi i risultati della biopsia, gli esami di laboratorio e le informazioni sugli eventi avversi, per concludere lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Pazienti, maschi o femmine, con diagnosi di C3G (una malattia rara che colpisce i piccoli vasi del rene) o IC‑MPGN primario (un altro tipo di malattia renale) e che stanno programmando un trapianto di rene a causa di queste condizioni.
  • Età di almeno 12 anni al momento di fornire il consenso informato scritto o, per i minori, l’assenso.
  • Avere un alto rischio di recidiva (cioè di ritorno della malattia) dopo il trapianto di rene, dimostrato da un precedente trapianto di rene perso per la stessa malattia o valutato dal medico come alto rischio in base ad altre informazioni cliniche.
  • Essere completamente vaccinati e avere le vaccinazioni aggiornate contro Streptococcus pneumoniae (pneumococco), Neisseria meningitidis (meningococco) e Haemophilus influenzae tipo B, secondo le linee guida locali, al momento dell’inizio del trattamento con pegcetacoplan.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non si può partecipare se si conosce una causa secondaria della MPGN (una malattia renale), come ad esempio una gammopatia monoclonale di rilevanza clinica (una produzione anomala di una sola proteina da parte del sistema immunitario), infezioni da epatite B o epatite C (virus che colpiscono il fegato) o crioglobulinemia autoimmune (presenza di proteine anormali nel sangue che possono causare infiammazione).
  • Non si può partecipare se si è usato un inibitore del complemento (un farmaco che blocca una parte del sistema immunitario) per curare la C3G o la MPGN IC primaria entro un mese prima dell’intervento di trapianto di rene programmato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

pegcetacoplan è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea sotto forma di soluzione per infusione. È stato sviluppato per aiutare a prevenire la ricomparsa di malattie renali rare, come la C3 glomerulopatia e la glomerulonefrite membranoproliferativa immunocomplessa primaria, nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto di rene. Il farmaco agisce bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, riducendo così il danno ai reni causato da queste malattie. In questo studio, tutti i partecipanti hanno ricevuto pegcetacoplan per valutare quanto bene possa impedire la recidiva della malattia e per monitorarne la sicurezza nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegcetacoplan - è una soluzione per infusione somministrata per via sottocutanea, generalmente in una dose di 1080 mg per infusione; è attualmente approvata come farmaco orfano ed è ampiamente studiata nella letteratura per il trattamento di malattie renali rare. Viene utilizzato principalmente per prevenire la ricomparsa della C3 glomerulopatia e della glomerulonefrite membrano‑proliferativa immunocomplessa nei pazienti che hanno subito un trapianto di rene. Il suo meccanismo d’azione consiste nel legare e inibire il complemento C3, bloccando così una parte chiave della risposta immunitaria che danneggia i reni. È classificato come inibitore del complemento, appartenente alla classe L04AJ (modulatori del sistema immunitario).

Malattie studiate

  • Glomerulopatia C3

    Si tratta di una malattia dei reni caratterizzata da depositi anomali della proteina C3 nella membrana basale glomerulare. Questi depositi provocano infiammazione e danno dei piccoli filtri renali (glomeruli). Con il tempo la funzione di filtrazione può diminuire e aumenta la presenza di proteine nelle urine. La malattia può progredire lentamente o più rapidamente, portando a un peggioramento della funzione renale. È considerata una patologia rara.

  • Glomerulonefrite membranoproliferativa a immunocomplessi primaria

    È una forma di infiammazione renale dovuta a depositi di immunocomplessi nei glomeruli. Questi depositi causano ispessimento della membrana dei glomeruli e proliferazione delle cellule mesangiali. Il danno progressivo riduce la capacità di filtrazione dei reni e può causare proteinuria. La malattia può avanzare gradualmente, con un aumento della perdita di funzione renale nel tempo. Anche questa condizione è considerata rara.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 22 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-526392-39-00Codice del protocolloSobi.PEGCET-404Partecipanti previsti25 personePromotoreSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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