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Studio sull'efficacia e sicurezza di iptacopan nei pazienti con glomerulopatia da complemento 3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla glomerulopatia da complemento 3, una malattia che colpisce i reni e può portare a problemi come la perdita di proteine nelle urine. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato iptacopan (noto anche come LNP023), che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Iptacopan è un trattamento sperimentale che potrebbe aiutare a ridurre la quantità di proteine nelle urine, un indicatore importante della malattia renale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iptacopan o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo massimo di 12 mesi. L'obiettivo principale è dimostrare che iptacopan è più efficace del placebo nel ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine. Lo studio coinvolge sia adulti che adolescenti, con l'obiettivo di valutare l'effetto del farmaco su entrambi i gruppi.

Il trattamento viene somministrato per via orale e i partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella funzione renale e per identificare possibili effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. L'obiettivo finale è determinare se iptacopan può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone affette da glomerulopatia da complemento 3.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di iptacopan o un placebo. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule di gelatina dura.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e devono essere seguite rigorosamente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Questi controlli includono esami del sangue e delle urine per valutare la funzione renale e la presenza di proteine nelle urine.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 6 mesi

    Dopo sei mesi, viene effettuata una valutazione per determinare l'efficacia del trattamento nel ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine.

    Questa valutazione include un confronto con i valori di base raccolti all'inizio dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continua per tutta la durata dello studio, con controlli regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono monitorati i segni vitali, i risultati degli esami di laboratorio e qualsiasi evento avverso che possa verificarsi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    I risultati vengono confrontati con i dati raccolti durante tutto il periodo di studio per valutare i benefici e i rischi del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 60 anni (coorte adulta) o tra 12 e 17 anni (coorte adolescenziale) al momento dello screening.
  • Diagnosi di glomerulopatia da complemento 3 (C3G) confermata da una biopsia renale entro 12 mesi prima dell'iscrizione per gli adulti e entro 3 anni per gli adolescenti. Se non disponibile, la conferma può essere ottenuta utilizzando un campione di tessuto dalla biopsia del Giorno -45 (solo adulti).
  • Prima della randomizzazione, tutti i partecipanti devono aver assunto la dose massima raccomandata o tollerata di un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI) o di un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) per almeno 90 giorni. Le dosi di altri farmaci antiproteinurici devono essere stabili per almeno 90 giorni prima della randomizzazione.
  • Riduzione del C3 sierico (definita come inferiore a 0,85 volte il limite inferiore del range normale del laboratorio centrale) al momento dello screening.
  • UPCR (rapporto proteine/creatinina urinaria) di almeno 1,0 g/g campionato dal primo campione di urina del mattino al Giorno -75 e al Giorno -15.
  • GFR stimato (utilizzando la formula CKD-EPI per adulti e la formula modificata di Schwartz per adolescenti) o misurato di almeno 30 ml/min/1,73m² al momento dello screening e al Giorno -15. Il GFR è un test che misura quanto bene i reni filtrano i rifiuti dal sangue.
  • Vaccinazione obbligatoria contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se non vaccinato in precedenza, o se è necessario un richiamo, il vaccino deve essere somministrato almeno 2 settimane prima della prima somministrazione del trattamento dello studio. Se il trattamento deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere avviato un trattamento antibiotico profilattico.
  • Se non vaccinato in precedenza, o se è necessario un richiamo, la vaccinazione contro le infezioni da Haemophilus influenzae deve essere somministrata, se disponibile, almeno 2 settimane prima della prima somministrazione del trattamento dello studio. Se il trattamento deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere avviato un trattamento antibiotico profilattico.
  • Solo in Germania, i partecipanti adolescenti devono aver raggiunto lo stadio Tanner IV o V al momento della visita di screening per essere iscritti allo studio. Lo stadio Tanner è un modo per descrivere lo sviluppo fisico durante la pubertà.
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Farmaci in studio

Iptacopan: Questo farmaco è studiato per il trattamento della glomerulopatia da complemento 3, una malattia renale rara. L'obiettivo principale del farmaco è ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, un segno di danno renale. Iptacopan viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza nei partecipanti adulti e adolescenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della glomerulopatia da complemento 3. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua efficacia e sicurezza, con l'obiettivo principale di ridurre la proteinuria nei pazienti adulti e adolescenti. Iptacopan agisce inibendo una parte del sistema del complemento, che è coinvolto nella risposta immunitaria, contribuendo a ridurre l'infiammazione e il danno renale. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori.

Malattie studiate

Glomerulopatia da complemento 3 – È una malattia rara che colpisce i reni, caratterizzata da un accumulo anomalo di proteine del complemento, in particolare il complemento 3, nei glomeruli renali. Questo accumulo può causare infiammazione e danni ai glomeruli, che sono le unità filtranti dei reni. La progressione della malattia può portare a un aumento della proteinuria, ovvero la presenza di proteine nelle urine, e a una riduzione della funzione renale. I sintomi possono includere gonfiore, pressione alta e sangue nelle urine. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, variando da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509331-83-00Codice del protocolloCLNP023B12301Partecipanti previsti111 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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