Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegcetacoplan per il Trattamento della Recidiva Post-Trapianto di C3G o IC-MPGN

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra su due malattie renali rare chiamate glomerulopatia da complemento 3 (C3G) e glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Queste condizioni possono ripresentarsi nei pazienti che hanno subito un trapianto di rene. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato pegcetacoplan, somministrato come soluzione per infusione. Pegcetacoplan รจ progettato per migliorare la condizione dei reni nei pazienti affetti da queste malattie.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia di pegcetacoplan nel migliorare la salute dei reni dopo 12 settimane di trattamento. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso un’infusione sottocutanea, che รจ un metodo di somministrazione in cui il farmaco viene iniettato sotto la pelle. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio รจ progettato per durare diverse settimane e include controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. I partecipanti saranno seguiti per valutare eventuali miglioramenti nella funzione renale e per verificare la sicurezza del trattamento. L’obiettivo principale รจ vedere se il trattamento con pegcetacoplan puรฒ ridurre i segni della malattia nei reni, migliorando cosรฌ la qualitร  della vita dei pazienti affetti da C3G o IC-MPGN.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco pegcetacoplan, noto anche come ASPAVELI, che รจ una soluzione per infusione.

Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

2 durata del trattamento iniziale

Il trattamento con pegcetacoplan dura inizialmente 12 settimane.

Durante questo periodo, l’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del farmaco nel migliorare la condizione di glomerulopatia da complemento 3 (C3G) o glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN).

3 valutazione dei risultati

Dopo 12 settimane di trattamento, viene effettuata una biopsia renale per valutare la riduzione della colorazione C3c.

La proporzione di pazienti con riduzione della colorazione C3c รจ il principale indicatore di efficacia.

4 trattamento a lungo termine

Il trattamento puรฒ continuare fino a 52 settimane per valutare ulteriori miglioramenti.

Durante questo periodo, vengono monitorati la stabilizzazione o il miglioramento della funzione renale e della concentrazione di creatinina nel sangue.

5 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento.

Vengono anche monitorati i cambiamenti nei segni vitali, nei test di laboratorio clinici e nei risultati dell’ECG.

Who Can Join the Study?

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della selezione.
  • Devi essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Devi essere in grado di comprendere e disposto a seguire tutte le procedure programmate e altri requisiti dello studio, secondo l’opinione del medico.
  • Devi essere disposto e in grado di somministrarti il farmaco pegcetacoplan o avere un assistente identificato che possa farlo.
  • Devi avere prove cliniche e patologiche di ricorrenza di C3G o IC-MPGN, dimostrate da:
    • Una diagnosi di C3G o IC-MPGN, con almeno 2+ di colorazione per C3c nel trapianto renale, confermata da un patologo centrale, basata sulla biopsia del trapianto renale di screening.
    • C3G o IC-MPGN devono essere primarie e non secondarie ad altre condizioni (ad esempio, infezione, tumore, gammopatia monoclonale, autoimmunitร , rigetto cronico mediato da anticorpi, microangiopatia trombotica cronica o un farmaco).
  • La malattia deve essere stabile (non in miglioramento) o in peggioramento, secondo l’opinione del medico, nei 2 mesi precedenti la prima dose di pegcetacoplan.
  • Devi avere un eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) di almeno 15 mL/min/1,73 mยฒ, calcolato con l’equazione CKD-EPI per adulti.
  • Non piรน del 50% di glomerulosclerosi o fibrosi interstiziale sulla biopsia del trapianto renale di screening.
  • Devi avere un regime stabile per C3G/IC-MPGN ricorrente per almeno 4 settimane prima della biopsia del trapianto renale di screening e dal momento della biopsia fino alla randomizzazione.
  • Devi aver ricevuto le vaccinazioni richieste contro N. meningitidis, S. pneumoniae e H. influenzae (tipo B) o accettare di ricevere le vaccinazioni se i documenti di vaccinazione non sono disponibili. La vaccinazione รจ obbligatoria a meno che non ci siano prove documentate che i soggetti non rispondano alla vaccinazione.
  • Le donne in etร  fertile, definite come donne che hanno avuto il menarca e che non sono permanentemente sterili o in menopausa, devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo al momento della selezione (e un test di gravidanza nelle urine negativo alla Visita 4) e devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo dalla selezione fino a 12 settimane dopo aver ricevuto l’ultima dose di pegcetacoplan.
  • Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo e accettare di astenersi dal donare sperma dalla selezione fino a 12 settimane dopo aver ricevuto l’ultima dose di pegcetacoplan.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie renali diverse da quelle studiate.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di rene.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia grave che potrebbe influenzare i risultati dello studio.

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non reclutando
08.04.2022
Italia Italia
Non reclutando
28.03.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
21.12.2021

Trial locations

Farmaci indagati:

Pegcetacoplan รจ un farmaco studiato per il trattamento della recidiva post-trapianto di glomerulopatia da complemento 3 (C3G) o nefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Questo farmaco mira a migliorare la patofisiologia sottostante di queste condizioni, agendo sul sistema del complemento, che รจ una parte del sistema immunitario. L’obiettivo รจ ridurre l’infiammazione e il danno ai reni causati da queste malattie.

Malattie indagate:

Glomerulopatia da complemento 3 (C3G) / Nefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN) โ€“ รˆ una malattia renale rara caratterizzata da un accumulo anomalo di proteine del sistema immunitario nei reni, che porta a infiammazione e danni ai glomeruli, le unitร  filtranti del rene. Questo accumulo puรฒ causare un ispessimento delle membrane nei glomeruli, compromettendo la loro capacitร  di filtrare il sangue correttamente. I sintomi possono includere sangue nelle urine, gonfiore e pressione alta. La progressione della malattia puรฒ variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale della funzione renale. La diagnosi spesso richiede una biopsia renale per identificare i depositi di complemento e complessi immuni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 17:41

Trial ID:
2024-511544-36-00
Protocol code:
APL2-C3G-204
NCT ID:
NCT04572854
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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