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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegcetacoplan per il Trattamento della Recidiva Post-Trapianto di C3G o IC-MPGN

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie renali rare chiamate glomerulopatia da complemento 3 (C3G) e glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Queste condizioni possono ripresentarsi nei pazienti che hanno subito un trapianto di rene. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato pegcetacoplan, somministrato come soluzione per infusione. Pegcetacoplan è progettato per migliorare la condizione dei reni nei pazienti affetti da queste malattie.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di pegcetacoplan nel migliorare la salute dei reni dopo 12 settimane di trattamento. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso un'infusione sottocutanea, che è un metodo di somministrazione in cui il farmaco viene iniettato sotto la pelle. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per durare diverse settimane e include controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. I partecipanti saranno seguiti per valutare eventuali miglioramenti nella funzione renale e per verificare la sicurezza del trattamento. L'obiettivo principale è vedere se il trattamento con pegcetacoplan può ridurre i segni della malattia nei reni, migliorando così la qualità della vita dei pazienti affetti da C3G o IC-MPGN.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco pegcetacoplan, noto anche come ASPAVELI, che è una soluzione per infusione.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento iniziale

    Il trattamento con pegcetacoplan dura inizialmente 12 settimane.

    Durante questo periodo, l'obiettivo principale è valutare l'efficacia del farmaco nel migliorare la condizione di glomerulopatia da complemento 3 (C3G) o glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN).

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati

    Dopo 12 settimane di trattamento, viene effettuata una biopsia renale per valutare la riduzione della colorazione C3c.

    La proporzione di pazienti con riduzione della colorazione C3c è il principale indicatore di efficacia.

  4. Passaggio 4

    Trattamento a lungo termine

    Il trattamento può continuare fino a 52 settimane per valutare ulteriori miglioramenti.

    Durante questo periodo, vengono monitorati la stabilizzazione o il miglioramento della funzione renale e della concentrazione di creatinina nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento.

    Vengono anche monitorati i cambiamenti nei segni vitali, nei test di laboratorio clinici e nei risultati dell'ECG.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento della selezione.
  • Devi essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Devi essere in grado di comprendere e disposto a seguire tutte le procedure programmate e altri requisiti dello studio, secondo l'opinione del medico.
  • Devi essere disposto e in grado di somministrarti il farmaco pegcetacoplan o avere un assistente identificato che possa farlo.
  • Devi avere prove cliniche e patologiche di ricorrenza di C3G o IC-MPGN, dimostrate da:
    • Una diagnosi di C3G o IC-MPGN, con almeno 2+ di colorazione per C3c nel trapianto renale, confermata da un patologo centrale, basata sulla biopsia del trapianto renale di screening.
    • C3G o IC-MPGN devono essere primarie e non secondarie ad altre condizioni (ad esempio, infezione, tumore, gammopatia monoclonale, autoimmunità, rigetto cronico mediato da anticorpi, microangiopatia trombotica cronica o un farmaco).
    • La malattia deve essere stabile (non in miglioramento) o in peggioramento, secondo l'opinione del medico, nei 2 mesi precedenti la prima dose di pegcetacoplan.
    • Devi avere un eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) di almeno 15 mL/min/1,73 m², calcolato con l'equazione CKD-EPI per adulti.
    • Non più del 50% di glomerulosclerosi o fibrosi interstiziale sulla biopsia del trapianto renale di screening.
    • Devi avere un regime stabile per C3G/IC-MPGN ricorrente per almeno 4 settimane prima della biopsia del trapianto renale di screening e dal momento della biopsia fino alla randomizzazione.
    • Devi aver ricevuto le vaccinazioni richieste contro N. meningitidis, S. pneumoniae e H. influenzae (tipo B) o accettare di ricevere le vaccinazioni se i documenti di vaccinazione non sono disponibili. La vaccinazione è obbligatoria a meno che non ci siano prove documentate che i soggetti non rispondano alla vaccinazione.
    • Le donne in età fertile, definite come donne che hanno avuto il menarca e che non sono permanentemente sterili o in menopausa, devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo al momento della selezione (e un test di gravidanza nelle urine negativo alla Visita 4) e devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo dalla selezione fino a 12 settimane dopo aver ricevuto l'ultima dose di pegcetacoplan.
    • Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo e accettare di astenersi dal donare sperma dalla selezione fino a 12 settimane dopo aver ricevuto l'ultima dose di pegcetacoplan.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie renali diverse da quelle studiate.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di rene.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia grave che potrebbe influenzare i risultati dello studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pegcetacoplan è un farmaco studiato per il trattamento della recidiva post-trapianto di glomerulopatia da complemento 3 (C3G) o nefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Questo farmaco mira a migliorare la patofisiologia sottostante di queste condizioni, agendo sul sistema del complemento, che è una parte del sistema immunitario. L'obiettivo è ridurre l'infiammazione e il danno ai reni causati da queste malattie.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegcetacoplan – Pegcetacoplan è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 2. È utilizzato principalmente per trattare la glomerulopatia da complemento 3 (C3G) e la nefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN), specialmente nei casi di recidiva post-trapianto. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione della proteina C3 del sistema del complemento, riducendo così l'infiammazione e il danno renale. Pegcetacoplan appartiene alla classe dei farmaci inibitori del complemento.

Malattie studiate

Glomerulopatia da complemento 3 (C3G) / Nefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN) – È una malattia renale rara caratterizzata da un accumulo anomalo di proteine del sistema immunitario nei reni, che porta a infiammazione e danni ai glomeruli, le unità filtranti del rene. Questo accumulo può causare un ispessimento delle membrane nei glomeruli, compromettendo la loro capacità di filtrare il sangue correttamente. I sintomi possono includere sangue nelle urine, gonfiore e pressione alta. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale della funzione renale. La diagnosi spesso richiede una biopsia renale per identificare i depositi di complemento e complessi immuni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511544-36-00Codice del protocolloAPL2-C3G-204Partecipanti previsti12 personePromotoreApellis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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