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Studio sull'efficacia della N-Acetil-L-Leucina nel trattamento dei disturbi causati dalla mutazione del gene CACNA1A

Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:L-Acetylleucine

Studio sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica con vettore virale AAV9 nei bambini con sindrome CTNNB1

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SloveniaSlovenia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 9 CONTAINING THE HUMAN CTNNB1 GENE

Studio dell'effetto della levodopa e carbidopa in pazienti con disturbo dello sviluppo neurologico associato a variante patogena del gene CTNNB1

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Carbidopa

Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Radiprodil nei Bambini con Disturbo Correlato a GRIN

Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Radiprodil

Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con zinco per pazienti con disturbi associati a GNAO1

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Zinc Acetate Dihydrate
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