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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Radiprodil nei Bambini con Disturbo Correlato a GRIN

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il disturbo correlato a GRIN è una condizione genetica che può causare problemi di sviluppo e comportamentali nei bambini, oltre a crisi epilettiche. Questo studio clinico si concentra su bambini con questo disturbo per valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato Radiprodil. Radiprodil è un farmaco in forma di sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. Lo scopo principale dello studio è capire se Radiprodil è sicuro e ben tollerato quando viene somministrato insieme alle cure standard già in uso.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi di Radiprodil che verranno regolate individualmente. Questo aiuterà a determinare quale dose è sicura e ben tollerata dopo un trattamento continuo di 8 settimane. I ricercatori osserveranno anche come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza il farmaco, un processo noto come farmacocinetica. Lo studio valuterà anche l'effetto del farmaco sulle crisi epilettiche e sui sintomi comportamentali dei bambini.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà più centri di ricerca. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, come la pressione sanguigna e il battito cardiaco. Saranno inoltre effettuati esami fisici e test come l'elettrocardiogramma (ECG) per controllare la salute generale dei partecipanti. I risultati aiuteranno a capire se Radiprodil può essere un trattamento efficace e sicuro per i bambini con disturbo correlato a GRIN.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione. È necessario che le terapie attuali siano su una dose stabile per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio e mantenute stabili durante tutta la durata dello studio.

  2. Passaggio 2

    Periodo di osservazione

    Durante un periodo di 4 settimane, vengono osservate le crisi motorie del partecipante. È richiesto almeno 1 crisi motoria osservabile a settimana e almeno 4 crisi motorie osservabili durante questo periodo.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento con <b>radiprodil</b>

    Il partecipante inizia il trattamento con radiprodil, una sospensione orale. Le dosi sono titolate individualmente per ogni partecipante. Il trattamento è aggiunto alla terapia standard di cura.

  4. Passaggio 4

    Fase di titolazione

    Durante questa fase, la dose di radiprodil viene gradualmente aumentata fino a raggiungere una dose sicura e ben tollerata. Questa fase dura fino a 8 settimane.

  5. Passaggio 5

    Fase di mantenimento

    Dopo la fase di titolazione, il partecipante continua a ricevere la dose stabilita di radiprodil per un periodo prolungato. La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate continuamente.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare gli effetti del trattamento. Queste includono esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG), e analisi di laboratorio per rilevare eventuali cambiamenti clinicamente significativi.

  7. Passaggio 7

    Fine dello studio

    Alla fine dello studio, vengono valutati i risultati per determinare l'efficacia e la sicurezza del radiprodil nel trattamento dei sintomi correlati al disturbo GRIN.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 6 mesi e 12 anni e avere varianti genetiche GRIN 1, 2A, 2B o 2D che influenzano il recettore NMDA.
  • Per il primo gruppo, i partecipanti devono avere almeno 1 crisi motoria osservabile a settimana e almeno 4 crisi motorie osservabili durante un periodo di osservazione di 4 settimane.
  • I partecipanti devono aver provato almeno 2 farmaci antiepilettici senza ottenere un controllo adeguato delle crisi.
  • Per il secondo gruppo, i partecipanti devono avere sintomi comportamentali e/o motori significativi, valutati tramite un punteggio CGI-S di almeno 4.
  • Le terapie attuali devono essere a un dosaggio stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e mantenute stabili durante tutto lo studio.
  • I caregiver dei partecipanti devono aver firmato il consenso informato e i partecipanti devono aver firmato l'assenso, se applicabile.
  • I caregiver devono essere disposti e in grado di completare un diario elettronico ogni giorno.
  • I partecipanti devono essere non in età fertile o, se in età fertile, non devono essere incinte, non devono allattare e devono usare metodi contraccettivi accettabili.
  • Per la parte B, i partecipanti devono aver ricevuto almeno 8 settimane di trattamento con radiprodil durante la parte A e il trattamento deve essere considerato sicuro e benefico dal medico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Radiprodil è un farmaco studiato per il suo effetto su crisi epilettiche e sintomi comportamentali nei bambini con disturbo correlato a GRIN. Viene somministrato in dosi individualmente titolate, cioè adattate alle esigenze di ciascun paziente, come terapia aggiuntiva alle cure standard. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo farmaco, oltre a stabilire una dose sicura e ben tollerata dopo 8 settimane di trattamento continuo. Inoltre, lo studio mira a comprendere come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo dei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

Radiprodil – Radiprodil è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dei disturbi correlati a GRIN nei bambini. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica, con l'obiettivo di ridurre le crisi epilettiche e i sintomi comportamentali. Radiprodil agisce modulando i recettori NMDA nel cervello, che sono coinvolti nella trasmissione dei segnali nervosi. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori NMDA.

Malattie studiate

Disturbo correlato a GRIN – È una condizione genetica rara che colpisce il sistema nervoso centrale. I sintomi possono includere ritardo nello sviluppo, difficoltà motorie, problemi di comunicazione e convulsioni. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che presentano sintomi più gravi di altri. Le convulsioni possono essere frequenti e difficili da controllare, influenzando la qualità della vita. I bambini affetti possono anche mostrare comportamenti anomali e disturbi del sonno. La condizione è causata da mutazioni nei geni GRIN, che influenzano la funzione dei recettori nel cervello.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509672-42-00Codice del protocolloRAD-GRIN-101Partecipanti previsti120 personePromotoreGrin Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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