Il disturbo correlato a GRIN è una condizione genetica che può causare problemi di sviluppo e comportamentali nei bambini, oltre a crisi epilettiche. Questo studio clinico si concentra su bambini con questo disturbo per valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Radiprodil. Radiprodil è un farmaco in forma di sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. Lo scopo principale dello studio è capire se Radiprodil è sicuro e ben tollerato quando viene somministrato insieme alle cure standard già in uso.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi di Radiprodil che verranno regolate individualmente. Questo aiuterà a determinare quale dose è sicura e ben tollerata dopo un trattamento continuo di 8 settimane. I ricercatori osserveranno anche come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza il farmaco, un processo noto come farmacocinetica. Lo studio valuterà anche l’effetto del farmaco sulle crisi epilettiche e sui sintomi comportamentali dei bambini.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà più centri di ricerca. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, come la pressione sanguigna e il battito cardiaco. Saranno inoltre effettuati esami fisici e test come l’elettrocardiogramma (ECG) per controllare la salute generale dei partecipanti. I risultati aiuteranno a capire se Radiprodil può essere un trattamento efficace e sicuro per i bambini con disturbo correlato a GRIN.