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Zinc Acetate Dihydrate

Un nuovo studio clinico sta esaminando l’uso del Diacetato di Zinco Diidrato come potenziale trattamento per i disturbi associati al GNAO1. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la fattibilità della terapia orale con zinco nei pazienti con queste rare condizioni genetiche, che possono causare disturbi del movimento, ritardi dello sviluppo ed epilessia. Lo studio valuterà gli effetti dello zinco sulle capacità motorie, sul comportamento, sui modelli del sonno e sulla qualità generale della vita dei partecipanti durante un periodo di sei mesi.

Indice

Cos’è l’Acetato di Zinco Diidrato?

L’Acetato di Zinco Diidrato è un farmaco oggetto di studio per i suoi potenziali benefici nel trattamento dei disturbi associati al GNAO1. È anche noto con i nomi commerciali WILZIN 25mg, WILZIN 50mg, o semplicemente Wilzin[1]. Lo zinco è un minerale essenziale che svolge vari ruoli nel nostro organismo, e in questa forma è oggetto di ricerca come possibile trattamento per alcune condizioni neurologiche.

Condizioni Trattate

La sperimentazione clinica si concentra su diverse condizioni associate ai disturbi GNAO1[1]. Queste includono:

  • Disturbi GNAO1: Un gruppo di rare condizioni genetiche che colpiscono il sistema nervoso
  • Distonia: Un disturbo del movimento che causa contrazioni muscolari involontarie
  • Epilessia: Un disturbo neurologico caratterizzato da crisi ricorrenti
  • Ritardo dello Sviluppo: Sviluppo più lento del tipico nei bambini
  • Encefalopatia Epilettica e dello Sviluppo 17: Una forma grave di epilessia con impatti sullo sviluppo
  • Disturbo del Neurosviluppo con Movimenti Involontari: Una condizione che influisce sullo sviluppo cerebrale e sul controllo del movimento
  • Coreoatetosi: Movimenti involontari e irregolari che colpiscono varie parti del corpo

Come Funziona

Sebbene il meccanismo esatto di come l’Acetato di Zinco Diidrato possa aiutare nei disturbi associati al GNAO1 non sia completamente compreso, i ricercatori ritengono che possa influenzare alcuni processi cellulari colpiti dalla mutazione del gene GNAO1. È noto che lo zinco svolge ruoli importanti in varie funzioni corporee, inclusi i processi neurologici[1].

Somministrazione

Nella sperimentazione clinica, l’Acetato di Zinco Diidrato viene somministrato per via orale. Il dosaggio varia da 50mg a 150mg di zinco al giorno, a seconda dell’età del paziente. Viene tipicamente somministrato un’ora dopo un pasto. Per i pazienti che hanno difficoltà a deglutire, il farmaco può essere schiacciato e sospeso in un liquido, o somministrato attraverso un sondino di alimentazione[1].

Dettagli della Sperimentazione Clinica

La sperimentazione clinica (NCT06412653) è uno studio pilota prospettico, a braccio singolo, in aperto. Ciò significa che tutti i partecipanti ricevono il farmaco e non c’è un gruppo placebo. Lo studio mira a valutare la fattibilità e la sicurezza della terapia orale con zinco in pazienti con disturbi associati al GNAO1 per un periodo di 6 mesi[1].

Potenziali Benefici

I ricercatori stanno investigando diversi potenziali benefici del trattamento con Acetato di Zinco Diidrato[1]:

  • Miglioramento delle capacità motorie
  • Miglioramento della qualità della vita
  • Riduzione della distonia (tono muscolare anormale) e della discinesia (movimenti involontari)
  • Miglioramento dei pattern del sonno
  • Cambiamenti nel comportamento generale
  • Riduzione della frequenza e della durata delle crisi epilettiche
  • Potenziali cambiamenti nel microbioma intestinale (l’insieme dei microrganismi nel tratto digestivo)

Sicurezza ed Effetti Collaterali

La sperimentazione monitora attentamente la sicurezza dell’Acetato di Zinco Diidrato. I potenziali effetti collaterali vengono valutati attraverso regolari chiamate telefoniche e visite cliniche. Vengono effettuati esami del sangue per verificare eventuali carenze di ferro o rame, poiché lo zinco può influenzarne l’assorbimento. Vengono inoltre monitorati gli enzimi epatici e altri marcatori ematici per eventuali effetti avversi[1].

È importante notare che questo è un trattamento sperimentale, e il suo profilo di sicurezza completo e l’efficacia per i disturbi associati al GNAO1 sono ancora oggetto di studio. I pazienti e i caregiver dovrebbero lavorare a stretto contatto con i loro operatori sanitari per comprendere i potenziali rischi e benefici della partecipazione a una tale sperimentazione.

Aspetto Dettagli
Farmaco in studio Acetato di Zinco Diidrato (WILZIN)
Condizioni target Disturbi associati a GNAO1, tra cui distonia, epilessia, ritardo dello sviluppo e movimenti involontari
Design dello studio Studio pilota prospettico in aperto a braccio singolo
Durata 6 mesi
Dosaggio Da 50mg a 150mg di Zn2+ al giorno, adattato all’età
Risultati primari Fattibilità e sicurezza del trattamento orale giornaliero con zinco
Risultati secondari Cambiamenti nelle capacità motorie, qualità della vita, distonia, discinesia, pattern del sonno, comportamento, frequenza e durata delle crisi epilettiche, livelli sierici di zinco e microbioma intestinale
Metodi di valutazione Diari, questionari, scale standardizzate (GMFM-66, CPCHILD, Burke-Fahn-Marsden, AIMS), esami del sangue, analisi delle feci

FAQ

  • Che cos’è GNAO1 e quali disturbi sono associati ad esso? GNAO1 è un gene che fornisce istruzioni per la produzione di una proteina coinvolta nella segnalazione cellulare. Le mutazioni in questo gene possono portare a vari disturbi, tra cui ritardi dello sviluppo, epilessia e disturbi del movimento come distonia e coreoatetosi.
  • Come viene somministrato lo Zinco Acetato Diidrato in questo studio? Lo Zinco Acetato Diidrato viene somministrato per via orale, un’ora dopo i pasti. Il dosaggio varia da 50mg a 150mg di Zinco al giorno, a seconda dell’età del paziente. Se la somministrazione orale è difficile, il farmaco può essere schiacciato e somministrato come sospensione o attraverso un sondino di alimentazione.
  • Quali sono i principali risultati misurati in questo studio? Lo studio misura principalmente la fattibilità e la sicurezza del trattamento giornaliero con zinco. Valuta inoltre i cambiamenti nelle capacità motorie, qualità della vita, livelli di distonia, discinesie, pattern del sonno, comportamento generale e frequenza e durata delle crisi epilettiche.
  • Quanto dura lo studio e cosa comporta? Lo studio dura 6 mesi. I partecipanti ricevono un trattamento giornaliero con zinco e vengono valutati attraverso 3 visite di persona e 2 chiamate telefoniche. Vengono utilizzati vari test e questionari per valutare gli effetti del trattamento e vengono raccolti campioni di sangue e feci per l’analisi.
  • Ci sono potenziali rischi o effetti collaterali del trattamento con zinco? Mentre lo studio mira a valutare la sicurezza, i potenziali effetti collaterali vengono monitorati attraverso regolari esami del sangue. Questi includono il controllo delle carenze di ferritina e rame, nonché il monitoraggio degli enzimi epatici, della fosfatasi alcalina, della lipasi e dell’amilasi, che potrebbero essere elevati come effetto collaterale del trattamento con zinco.

Sperimentazioni cliniche in corso su Zinc Acetate Dihydrate

  • Data di inizio: 2024-07-30

    Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con zinco per pazienti con disturbi associati a GNAO1

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sui disturbi associati al gene GNAO1, che possono includere problemi di movimento come distonia, corea, atassia, movimenti stereotipati e cloni, oltre a ipotonia muscolare centrale, epilessia e ritardo nello sviluppo globale. Questi disturbi sono legati a mutazioni nel gene GNAO1. L’obiettivo principale dello studio è valutare la fattibilità e la…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

Glossario

  • GNAO1: Un gene che fornisce istruzioni per la produzione di una proteina coinvolta nella segnalazione cellulare. Le mutazioni in questo gene possono portare a vari disturbi neurologici.
  • Zinc Acetate Dihydrate: Una forma di zinco utilizzata come medicinale, che viene studiata in questa sperimentazione per i suoi potenziali benefici nei disturbi associati al GNAO1.
  • Dystonia: Un disturbo del movimento caratterizzato da contrazioni muscolari involontarie, che possono causare movimenti di torsione o ripetitivi e posture anomale.
  • Dyskinesia: Movimenti anormali, incontrollati e involontari che possono interessare varie parti del corpo.
  • Epilepsy: Un disturbo neurologico caratterizzato da crisi ricorrenti o periodi di comportamento insolito, sensazioni e talvolta perdita di coscienza.
  • Developmental Delay: Una condizione in cui un bambino non raggiunge le tappe dello sviluppo nei tempi previsti.
  • Choreoathetosis: Un disturbo del movimento caratterizzato da una combinazione di movimenti rapidi e improvvisi (corea) e movimenti più lenti e ondulatori (atetosi).
  • Gross Motor Function Measure (GMFM-66): Un test standardizzato utilizzato per valutare la funzione motoria grossolana nei bambini con paralisi cerebrale o altre disabilità motorie.
  • Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale: Una scala utilizzata per valutare la gravità della distonia sia nei bambini che negli adulti.
  • Abnormal Involuntary Movement Scale (AIMS): Una scala di 12 elementi utilizzata per valutare la gravità delle discinesie, in particolare nel viso, nelle estremità e nel tronco.
  • Microbiome: L'insieme di tutti i microrganismi che vivono in associazione con il corpo umano, in particolare nell'intestino.