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Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Sindrome di Dravet e Sindrome di Lennox-Gastaut, entrambe caratterizzate da crisi epilettiche difficili da controllare. Queste condizioni sono note come encefalopatie epilettiche, che sono disturbi del cervello che causano convulsioni. Il trattamento in esame è una soluzione orale chiamata Fintepla, il cui principio attivo è…
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Il cancro al seno è una malattia in cui le cellule del seno crescono in modo incontrollato. Questo studio si concentra su un tipo specifico di cancro al seno chiamato HER2-positivo e HR-positivo, che significa che le cellule tumorali hanno alti livelli di una proteina chiamata HER2 e rispondono agli ormoni. Lo studio esamina l’uso…
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La leucodistrofia metacromatica è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltà. Questo studio si concentra su una forma specifica della malattia chiamata leucodistrofia metacromatica infantile tardiva. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato cebsulfase alfa, noto anche con il codice SHP611. Questo farmaco viene somministrato tramite…
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Lo studio clinico si concentra sullanemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio molto basso, basso o intermedio. La sindrome mielodisplastica è un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente, portando a una carenza di cellule del sangue sane. L’anemia è una condizione in cui…
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Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS) a rischio intermedio, alto o molto alto, la Leucemia Mielomonocitica Cronica di tipo 2 (CMML-2) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML) in pazienti adulti non idonei alla chemioterapia. Queste condizioni sono caratterizzate da un funzionamento anomalo delle cellule del…
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Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Atrofia Geografica, che è una forma di degenerazione maculare legata all’età. Questa malattia colpisce la parte centrale della retina, causando una perdita graduale della vista centrale. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Pegcetacoplan, noto anche con il codice APL-2. Questo farmaco viene somministrato come…
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