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Lo studio clinico si concentra sulla malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare danni al fegato. La ricerca utilizza un farmaco chiamato Fazirsiran, noto anche con il codice TAK-999, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Fazirsiran è un tipo di trattamento che mira a ridurre gli effetti…
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Lo studio clinico si concentra sui tumori teratoidi/rabdoidi atipici (ATRT), una forma rara di tumore che colpisce principalmente i bambini. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di diversi trattamenti per migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. I trattamenti in esame includono tre cicli di chemioterapia ad alte dosi (HDCT) e la radioterapia mirata, combinati con la…
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Lo studio clinico si concentra sulla prevenzione dellictus ischemico acuto e dellattacco ischemico transitorio ad alto rischio. Queste condizioni si verificano quando il flusso di sangue al cervello è ridotto o bloccato, causando sintomi neurologici. L’obiettivo principale dello studio è valutare se il farmaco milvexian, un inibitore orale del fattore XIa, può ridurre il rischio…
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La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata glomerulosclerosi segmentaria e focale (FSGS), una condizione che colpisce i reni e può portare a insufficienza renale. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato DMX-200 in pazienti con FSGS che stanno già assumendo un tipo di farmaco noto come bloccante del recettore…
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Il cancro al seno in fase iniziale, positivo ai recettori ormonali (ER+) e negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2-), è una forma di tumore che può ripresentarsi anche dopo il trattamento iniziale. Questo studio clinico si concentra su pazienti che hanno già completato almeno due anni di terapia endocrina adiuvante…
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La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di una combinazione di tre farmaci: Vanzacaftor, Tezacaftor e Deutivacaftor. Questi farmaci sono somministrati insieme in una compressa rivestita con film e sono progettati per…
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