La sindrome di Cushing dipendente dall’ipofisi è una condizione rara caratterizzata da un eccesso di cortisolo nel corpo. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici attivi che stanno valutando nuovi trattamenti per questa patologia, offrendo speranza ai pazienti che non hanno avuto successo con la chirurgia o che attendono un intervento chirurgico.

Studi Clinici in Corso per la Sindrome di Cushing Dipendente dall’Ipofisi

La sindrome di Cushing dipendente dall’ipofisi, nota anche come malattia di Cushing, è una condizione causata da un eccesso dell’ormone cortisolo nel corpo, spesso dovuto a un tumore dell’ipofisi che produce troppo ormone adrenocorticotropo (ACTH). Questa patologia può causare sintomi significativi come aumento di peso, in particolare intorno all’addome e al viso, assottigliamento della pelle, facilità alle ecchimosi e ipertensione arteriosa. Attualmente, la ricerca medica sta valutando nuove opzioni terapeutiche attraverso studi clinici controllati.

Studi Clinici Attualmente Disponibili

Al momento sono disponibili 2 studi clinici per la sindrome di Cushing dipendente dall’ipofisi. Questi studi stanno valutando farmaci sperimentali innovativi che mirano a ridurre i livelli di cortisolo e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Studio dell’Osilodrostat per Bambini e Adolescenti con Malattia di Cushing

Localizzazione: Belgio, Francia, Italia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’osilodrostat (noto anche con il nome in codice LCI699) in bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 18 anni affetti da malattia di Cushing. L’osilodrostat è disponibile sotto forma di compresse rivestite con film da 1 mg, 5 mg e 10 mg, che vengono assunte per via orale.

Lo studio ha una durata di fino a 48 settimane e mira a comprendere come l’organismo processa questo farmaco e quanto bene viene tollerato dai giovani pazienti. Il farmaco funziona inibendo un enzima chiamato 11β-idrossilasi, che è coinvolto nella sintesi del cortisolo, riducendo così i livelli di questo ormone nel corpo.

Criteri di inclusione principali:

• Bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni con malattia di Cushing confermata
• Pazienti che hanno tentato un intervento chirurgico senza successo, sono in attesa di chirurgia o per i quali la chirurgia non è attualmente un’opzione
• Peso corporeo superiore a 30 chilogrammi
• Capacità di deglutire le compresse intere senza frantumarle o dividerle
• Consenso informato dei genitori o tutori legali

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno controlli regolari per monitorare i livelli di cortisolo e valutare eventuali effetti collaterali. Questo studio è particolarmente importante perché potrebbe fornire un’opzione terapeutica per i giovani pazienti che non hanno avuto successo con la chirurgia.

Studio del SPI-62 per il Trattamento della Sindrome di Cushing ACTH-Dipendente in Pazienti con Malattia di Cushing o Secrezione Ectopica di ACTH/CRH

Localizzazione: Bulgaria, Romania

Questo studio clinico valuta un nuovo farmaco chiamato SPI-62, un inibitore dell’enzima 11β-idrossisteroide deidrogenasi di tipo 1 (HSD-1), per il trattamento della sindrome di Cushing dipendente dall’ACTH. Lo studio include pazienti con malattia di Cushing classica e forme con secrezione ectopica di ACTH o CRH.

Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per via orale, e lo studio ha una durata di 12 settimane di trattamento attivo. L’obiettivo principale è misurare i cambiamenti nel rapporto HSD-1 urinario alla sesta settimana di trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Eccesso di cortisolo attivo e costante, confermato da livelli elevati di cortisolo libero urinario in almeno 2 campioni di urina delle 24 ore
• Diagnosi documentata di sindrome di Cushing ACTH-dipendente, inclusa malattia di Cushing o secrezione ectopica di ACTH/CRH
• Presenza di problemi di salute correlati alla sindrome di Cushing, come iperglicemia (glicemia alta), dislipidemia (livelli anomali di colesterolo), ipertensione (pressione alta) o osteopenia (ossa più deboli)

Lo studio monitora anche come il farmaco influisce su altri problemi di salute correlati alla sindrome di Cushing, tra cui livelli di zucchero nel sangue, colesterolo, pressione arteriosa e salute ossea. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confronto, mentre altri riceveranno il farmaco attivo.

Durante le 12 settimane di trattamento, i partecipanti avranno controlli regolari per valutare l’efficacia del farmaco e monitorare eventuali effetti collaterali. È prevista anche una fase di estensione in aperto per il monitoraggio a lungo termine della sicurezza e dell’efficacia.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente disponibili per la sindrome di Cushing dipendente dall’ipofisi rappresentano importanti opportunità per i pazienti che cercano nuove opzioni terapeutiche. Entrambi gli studi si concentrano su farmaci che agiscono riducendo la produzione o gli effetti del cortisolo attraverso meccanismi enzimatici diversi.

È particolarmente degno di nota che uno studio si concentri specificamente sulla popolazione pediatrica (6-17 anni), un gruppo di pazienti spesso sottorappresentato nella ricerca clinica. Questo studio potrebbe fornire dati cruciali sulla sicurezza e l’efficacia dell’osilodrostat nei giovani pazienti.

Il secondo studio, che valuta il SPI-62, offre un approccio terapeutico alternativo attraverso l’inibizione dell’enzima HSD-1, potenzialmente beneficiando pazienti adulti con diverse forme di sindrome di Cushing ACTH-dipendente, comprese le forme più rare con secrezione ectopica.

Entrambi gli studi includono un monitoraggio attento della sicurezza e dell’efficacia, con particolare attenzione agli effetti su comorbidità comuni come diabete, ipertensione e problemi ossei. I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere con il proprio medico specialista per valutare l’idoneità e i potenziali benefici.