La sindrome di Cushing è una condizione in cui il corpo produce troppi ormoni steroidei, in particolare il cortisolo. Questo studio si concentra su una forma specifica chiamata sindrome di Cushing dipendente dall’ormone adrenocorticotropo (ACTH), che può includere la malattia di Cushing e altre varianti come la secrezione ectopica di ACTH. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato SPI-62, che è un inibitore selettivo di un enzima chiamato 11β-idrossisteroide deidrogenasi tipo 1 (HSD-1). Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e si assume per via orale.

Lo scopo dello studio è capire come SPI-62 influisce sui pazienti con sindrome di Cushing dipendente da ACTH. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e verranno monitorati per vedere come il farmaco agisce sul loro corpo. Durante lo studio, verranno effettuati esami delle urine per misurare il rapporto di un enzima specifico, l’HSD-1, che è coinvolto nella produzione di cortisolo. Questo aiuterà a determinare l’efficacia del trattamento.

Il farmaco SPI-62 sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della sindrome di Cushing. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire questa condizione complessa e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.