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Studio sull'uso di osilodrostat nei bambini e adolescenti con malattia di Cushing

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia studiata in questo trial clinico è la malattia di Cushing, una condizione in cui il corpo produce troppo cortisolo, un ormone che può causare vari problemi di salute. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato osilodrostat, noto anche con il nome di codice LCI699. Questo farmaco è disponibile in compresse rivestite da 1 mg, 5 mg e 10 mg, e viene assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini e degli adolescenti con malattia di Cushing assorbe e utilizza l'osilodrostat. Lo studio si concentra su pazienti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni che non hanno avuto successo con la chirurgia, stanno aspettando un intervento chirurgico, o per i quali la chirurgia non è un'opzione immediata. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco e verranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento.

Il trial è progettato per capire meglio la sicurezza e la tollerabilità dell'osilodrostat nei giovani pazienti. I ricercatori osserveranno anche se il farmaco aiuta a normalizzare i livelli di cortisolo nei partecipanti. Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si svolgerà in più centri, con una durata prevista fino al 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 6 e meno di 18 anni, una diagnosi confermata di malattia di Cushing e la capacità di ingerire le compresse del farmaco in studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente inizia a prendere il farmaco osilodrostat, disponibile in compresse rivestite con film da 1 mg, 5 mg e 10 mg. La somministrazione avviene per via orale.

    La dose specifica e la frequenza di somministrazione vengono determinate dal medico in base alle esigenze individuali del paziente e alla risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene sottoposto a monitoraggio regolare per valutare i parametri farmacocinetici del osilodrostat, che si riferiscono a come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina il farmaco.

    Viene anche valutata la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, insieme alla proporzione di pazienti che raggiungono livelli normali di cortisolo urinario libero (mUFC).

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 novembre 2025. Alla fine dello studio, i risultati verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del osilodrostat nei pazienti pediatrici con malattia di Cushing.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Bambini e adolescenti, maschi e femmine, di età compresa tra 6 e meno di 18 anni con malattia di Cushing di origine interna.
  • Devono aver fallito un intervento chirurgico, essere in attesa di un intervento chirurgico o per i quali l'intervento chirurgico non è un'opzione immediata.
  • Peso corporeo superiore a 30 kg.
  • Diagnosi confermata di malattia di Cushing.
  • Capacità di ingerire le compresse del farmaco in studio (non frantumate o divise).
  • I genitori o i tutori legali devono essere in grado di fornire il consenso o l'assenso.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Se hai meno di 6 anni o più di 18 anni, non puoi partecipare.
  • Se non hai la diagnosi di malattia di Cushing, non puoi partecipare. La malattia di Cushing è una condizione in cui il corpo produce troppo cortisolo, un ormone.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Osilodrostat è un farmaco utilizzato per trattare la malattia di Cushing nei bambini e negli adolescenti. Questo farmaco aiuta a ridurre la produzione di cortisolo, un ormone che il corpo produce in eccesso in questa malattia. L'obiettivo del trattamento con osilodrostat è di normalizzare i livelli di cortisolo nel corpo, migliorando così i sintomi e la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Osilodrostat – Osilodrostat è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della malattia di Cushing. Attualmente è in fase di studio clinico di fase II per valutare la sua farmacocinetica, farmacodinamica e tollerabilità nei bambini e adolescenti affetti da questa condizione. Il farmaco agisce inibendo un enzima chiave nella produzione di cortisolo, riducendo così i livelli di questo ormone nel corpo. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della sintesi degli steroidi.

Malattie studiate

Malattia di Cushing – È una condizione rara causata da un'eccessiva produzione di cortisolo da parte delle ghiandole surrenali. Questo eccesso di cortisolo può portare a sintomi come aumento di peso, specialmente intorno al viso e al tronco, debolezza muscolare, eccessiva crescita dei peli e alterazioni della pelle. La malattia può anche causare ipertensione, osteoporosi e alterazioni dell'umore. Spesso è dovuta a un tumore benigno nella ghiandola pituitaria che produce troppo ormone adrenocorticotropo (ACTH), stimolando le ghiandole surrenali. La progressione della malattia può variare, con sintomi che peggiorano nel tempo se non trattati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-516825-30-00Codice del protocolloCLCI699C2203Partecipanti previsti14 personePromotoreRecordati AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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