Studio sull'Efficacia e la Sicurezza di Efgartigimod negli Adulti con Miastenia Gravis Oculare
Localizzazione: Austria, Belgio, Cipro, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia
Questo studio clinico di Fase 3 si concentra sulla valutazione di un trattamento chiamato efgartigimod (noto anche con il codice ARGX-113 o Efgartigimod PH20 SC) per il trattamento della miastenia oculare negli adulti. Efgartigimod è un farmaco immunomodulatore che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa preriempita.
Il farmaco agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i livelli di anticorpi che attaccano i tessuti del proprio corpo, alleviando così i sintomi della miastenia oculare. Lo studio confronterà gli effetti di efgartigimod con un placebo (una sostanza senza principio attivo) per determinarne l'efficacia e la sicurezza.
Criteri di inclusione principali:
- Età di almeno 18 anni
- Diagnosi confermata di miastenia gravis supportata da un test positivo per gli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) o da risultati anomali in test che valutano il funzionamento di nervi e muscoli
- Storia di miglioramento con la terapia per la miastenia gravis
- Classificazione MGFA Classe I (debolezza limitata ai muscoli oculari)
- Punteggio di almeno 6 sulla scala MGII (PRO) oculare, con almeno 2 elementi relativi agli occhi con punteggio minimo di 2
Criteri di esclusione principali:
- Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
- Infezione o malattia recente
- Assunzione di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio
- Storia di reazioni allergiche a trattamenti simili
- Gravidanza o allattamento
- Partecipazione recente ad un altro studio clinico
- Storia di abuso di sostanze o alcol
- Intervento chirurgico recente o programmato durante lo studio
- Determinate condizioni oculari preesistenti
- Impossibilità di rispettare le procedure dello studio o le visite di follow-up
Fasi dello studio:
1. Adesione allo studio: All'ingresso nello studio, viene confermata l'idoneità in base ai criteri specifici come età, diagnosi di miastenia gravis e determinati risultati dei test.
2. Fase di trattamento: I partecipanti ricevono efgartigimod o un placebo tramite iniezione sottocutanea. Il farmaco viene fornito in una siringa preriempita per garantire un dosaggio accurato e una facile somministrazione.
3. Monitoraggio e valutazione: Durante lo studio, i sintomi oculari dei partecipanti vengono monitorati utilizzando il punteggio oculare MGII (PRO), che aiuta a valutare i cambiamenti nei sintomi dall'inizio dello studio fino al giorno 29. Vengono effettuate anche valutazioni aggiuntive includendo i cambiamenti nei punteggi del dominio oculare MG-ADL e altri punteggi correlati.
4. Valutazioni di sicurezza: Lo studio include controlli regolari per eventuali effetti avversi che possono verificarsi durante il trattamento. I partecipanti si sottopongono a test di laboratorio di routine, controlli dei segni vitali ed elettrocardiogrammi (ECG) per garantire la sicurezza durante tutto lo studio.
5. Completamento dello studio: Si prevede che lo studio si concluda entro aprile 2028, con valutazioni e raccolta di dati in corso fino a quel momento. Le valutazioni finali includeranno una revisione completa di tutti i dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.
Francia
