Venetoclax

Venetoclax

Il Venetoclax, noto anche come ABT-199, è un farmaco orale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma follicolare e altre malattie ematologiche maligne. Questo articolo esplora l’uso del Venetoclax negli studi clinici, i suoi potenziali benefici e le informazioni importanti per i pazienti che stanno considerando questa opzione terapeutica.

Cos’è il Venetoclax?

Il Venetoclax è un farmaco promettente utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue. È conosciuto con diversi nomi, tra cui ABT-199, GDC-0199 e RO5537382^[1]. Il Venetoclax è un tipo di farmaco chiamato inibitore del BCL-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali^[2].

Come Funziona il Venetoclax

Il Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. In molti pazienti con tumori del sangue, questa proteina è sovraespressa, il che significa che ce n’è troppa. Bloccando il BCL-2, il Venetoclax può aiutare a rallentare la crescita delle cellule tumorali o addirittura causarne la morte^[1].

Condizioni Trattate con il Venetoclax

Il Venetoclax è studiato e utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo^[3]
Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo^[4]
Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[2]
Linfoma Follicolare: Un comune tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[1]
Linfomi a Cellule T: Un gruppo di tumori del sangue aggressivi che si sviluppano dalle cellule T^[5]
Linfoma Cutaneo a Cellule T (CTCL): Un raro tipo di cancro che inizia nelle cellule T e colpisce la pelle^[6]

Come Viene Somministrato il Venetoclax

Il Venetoclax viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. In molti casi, la dose viene gradualmente aumentata nel tempo per aiutare a ridurre il rischio di effetti collaterali^[1].

Ad esempio, in alcuni studi, i pazienti iniziano con una dose bassa e aumentano gradualmente fino alla dose completa nell’arco di diverse settimane:

Settimana 1: 20 mg al giorno
Settimana 2: 50 mg al giorno
Settimana 3: 100 mg al giorno
Settimana 4: 200 mg al giorno
Settimana 5 e oltre: 400 mg al giorno^[5]

In alcuni casi, il Venetoclax può essere somministrato in combinazione con altri trattamenti antitumorali, come obinutuzumab, bendamustina o azacitidina^{[1]^[4].}

Studi Clinici in Corso

Il Venetoclax è attualmente oggetto di numerosi studi clinici per determinare la sua efficacia nel trattamento di vari tumori del sangue, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Alcuni di questi studi includono:

Combinazione di Venetoclax con azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva^[4]
Utilizzo di Venetoclax in combinazione con ibrutinib per la leucemia linfatica cronica^[3]
Studio del Venetoclax come trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström^[2]
Indagine sul Venetoclax in combinazione con obinutuzumab e bendamustina per il linfoma follicolare^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Venetoclax può causare effetti collaterali. Uno dei potenziali effetti collaterali più importanti da tenere presente è la sindrome da lisi tumorale (TLS). La TLS si verifica quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue. Questo può portare a gravi squilibri elettrolitici e influenzare la funzione renale^[1].

Per ridurre il rischio di TLS, i medici spesso:

Iniziano con una dose bassa di Venetoclax e la aumentano gradualmente
Forniscono fluidi per via endovenosa (IV)
Prescrivono farmaci per aiutare a prevenire la TLS
Monitorano attentamente gli esami del sangue durante le prime dosi^[5]

Altri potenziali effetti collaterali possono includere:

Bassa conta delle cellule del sangue
Nausea
Diarrea
Affaticamento
Infezioni delle vie respiratorie superiori^[6]

È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico prima di iniziare il trattamento con Venetoclax.

Aspect	Details
Drug Name	Venetoclax (ABT-199)
Mechanism of Action	Inibitore della proteina BCL-2
Administration	Compressa orale
Cancer Types Studied	Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Follicolare, Macroglobulinemia di Waldenström, altre neoplasie ematologiche
Key Outcomes Measured	Tasso di Risposta Globale (ORR), Remissione Completa (RC), Remissione Parziale (RP), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS)
Notable Side Effects	Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), bassa conta delle cellule del sangue, nausea, diarrea
Dosing Strategy	Spesso prevede un aumento graduale della dose per minimizzare il rischio
Combination Therapies	Studiato in combinazione con altri farmaci come obinutuzumab e bendamustina in alcuni studi clinici

Studi clinici in corso su Venetoclax

Data di inizio: 2022-04-22

Studio sull’efficacia di Acalabrutinib, Obinutuzumab e Venetoclax in pazienti con leucemia linfatica cronica ad alto rischio non trattati in precedenza

Reclutamento in corso

3 1 1 1

La Leucemia Linfatica Cronica (LLC) è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con LLC ad alto rischio, caratterizzati da specifiche alterazioni genetiche come la delezione 17p, la mutazione TP53 o un cariotipo complesso. Queste condizioni possono rendere la malattia più difficile da trattare. Lo…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2024-12-12

Studio sulla combinazione di venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) che presentano malattia residua misurabile persistente o recidivante prima del trapianto di cellule staminali

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta, una forma grave di cancro del sangue. La ricerca esamina l’efficacia di una combinazione di due farmaci: venetoclax e azacitidina in pazienti che mantengono tracce della malattia dopo la chemioterapia iniziale o prima del trapianto di cellule staminali. Lo scopo è determinare se questo…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
Data di inizio: 2021-12-21

Studio sull’uso di venetoclax, rituximab e ibrutinib per pazienti con leucemia linfatica cronica non trattata

Reclutamento in corso

2 1 1 1

La leucemia linfatica cronica è una malattia del sangue in cui i globuli bianchi anormali si accumulano nel sangue e nel midollo osseo. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia di una combinazione di farmaci per ridurre al minimo la malattia residua, cioè…
Malattie indagate:
- Linfoma linfocitico
Farmaci indagati:
- Venetoclax
Data di inizio: 2023-05-26

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Venetoclax e combinazione di farmaci in pazienti con MDS, CMML o sAML prima del trapianto di cellule staminali

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra su alcune forme di leucemia, tra cui la Sindrome Mielodisplastica (MDS), la Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML) e la Leucemia Mieloide Acuta secondaria (sAML). Queste malattie colpiscono il sangue e il midollo osseo, causando problemi nella produzione delle cellule del sangue. Il trattamento in esame include l’uso di Venetoclax, un farmaco…
Malattie indagate:
- Leucemia
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2025-02-11

Studio su Glofitamab, Venetoclax e Zanubrutinib per Linfoma Mantellare ad Alto Rischio Non Trattato o Refrattario

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Il linfoma a cellule del mantello è un tipo di cancro che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su persone con linfoma a cellule del mantello che non hanno ancora ricevuto trattamento o che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. L’obiettivo principale è…
Malattie indagate:
- Linfoma a cellule mantellari
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2024-08-14

Studio sull’efficacia di venetoclax, azacitidina e cusatuzumab in pazienti con leucemia mieloide acuta non candidati a terapia intensiva

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico riguarda la leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con nuova diagnosi di LMA che non possono sottoporsi a terapie intensive. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un trattamento che combina i farmaci venetoclax e azacitidina con un altro…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2023-10-26

Studio di Fase II su Venetoclax e Decitabina per Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta Recidivante/Refrattaria

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l’efficacia di una combinazione di due farmaci, Decitabina e Venetoclax, per il trattamento di pazienti con AML che non hanno risposto ad altre terapie o che hanno avuto una ricaduta. La…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Decitabine
- Venetoclax
Data di inizio: 2024-04-10

Studio su Venetoclax ed Epcoritamab per pazienti con leucemia linfatica cronica o linfoma linfocitico piccolo recidivante o refrattario

Reclutamento in corso

2 1 1

Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Linfatica Cronica (CLL) e il Linfoma Linfocitico a Piccole Cellule (SLL). Queste sono malattie del sangue che colpiscono i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza due farmaci: Venetoclax, un farmaco in compresse rivestite, e Epcoritamab (GEN3013), una soluzione per iniezione.…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
- Linfoma linfocitico a piccole cellule B
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Epcoritamab
Data di inizio: 2022-09-13

Studio sull’uso di Venetoclax e combinazione di farmaci in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti-2 appena diagnosticati

Reclutamento in corso

3 1 1 1

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la leucemia mieloide acuta e la sindrome mielodisplastica con eccesso di blasti-2. Queste condizioni coinvolgono la produzione anomala di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza il farmaco Venetoclax, noto anche con il codice ABT-199, in combinazione con altri farmaci chemioterapici…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
+2
Data di inizio: 2025-01-01

Studio per pazienti con leucemia mieloide acuta a rischio favorevole: confronto tra venetoclax e chemioterapia intensiva con citarabina, daunorubicina e gemtuzumab ozogamicin

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici: il primo utilizza una combinazione del farmaco Venetoclax con basse dosi di Citarabina, mentre il secondo prevede una chemioterapia intensiva che include Daunorubicina e…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:

Glossario

BCL-2: Una proteina che supporta la crescita delle cellule tumorali ed è spesso sovraespressa in alcuni tumori del sangue. Venetoclax ha come bersaglio questa proteina per aiutare a uccidere le cellule tumorali.
Chronic Lymphocytic Leukemia (Ccancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che in genere progredisce lentamente nel tempo.:
Follicular Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa dai linfociti B e di solito cresce lentamente.
Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso una proteina chiamata IgM.
Tumor Lysis Syndrome (TLS): Una condizione che può verificarsi quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue e potenzialmente causando danni renali e altre complicazioni.
Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Remission (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso rilevabili solo mediante test altamente sensibili.