Venetoclax

Venetoclax

Il Venetoclax, noto anche come ABT-199, è un farmaco orale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma follicolare e altre malattie ematologiche maligne. Questo articolo esplora l’uso del Venetoclax negli studi clinici, i suoi potenziali benefici e le informazioni importanti per i pazienti che stanno considerando questa opzione terapeutica.

Cos’è il Venetoclax?

Il Venetoclax è un farmaco promettente utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue. È conosciuto con diversi nomi, tra cui ABT-199, GDC-0199 e RO5537382^[1]. Il Venetoclax è un tipo di farmaco chiamato inibitore del BCL-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali^[2].

Come Funziona il Venetoclax

Il Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. In molti pazienti con tumori del sangue, questa proteina è sovraespressa, il che significa che ce n’è troppa. Bloccando il BCL-2, il Venetoclax può aiutare a rallentare la crescita delle cellule tumorali o addirittura causarne la morte^[1].

Condizioni Trattate con il Venetoclax

Il Venetoclax è studiato e utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo^[3]
Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo^[4]
Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[2]
Linfoma Follicolare: Un comune tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[1]
Linfomi a Cellule T: Un gruppo di tumori del sangue aggressivi che si sviluppano dalle cellule T^[5]
Linfoma Cutaneo a Cellule T (CTCL): Un raro tipo di cancro che inizia nelle cellule T e colpisce la pelle^[6]

Come Viene Somministrato il Venetoclax

Il Venetoclax viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. In molti casi, la dose viene gradualmente aumentata nel tempo per aiutare a ridurre il rischio di effetti collaterali^[1].

Ad esempio, in alcuni studi, i pazienti iniziano con una dose bassa e aumentano gradualmente fino alla dose completa nell’arco di diverse settimane:

Settimana 1: 20 mg al giorno
Settimana 2: 50 mg al giorno
Settimana 3: 100 mg al giorno
Settimana 4: 200 mg al giorno
Settimana 5 e oltre: 400 mg al giorno^[5]

In alcuni casi, il Venetoclax può essere somministrato in combinazione con altri trattamenti antitumorali, come obinutuzumab, bendamustina o azacitidina^{[1]^[4].}

Studi Clinici in Corso

Il Venetoclax è attualmente oggetto di numerosi studi clinici per determinare la sua efficacia nel trattamento di vari tumori del sangue, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Alcuni di questi studi includono:

Combinazione di Venetoclax con azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva^[4]
Utilizzo di Venetoclax in combinazione con ibrutinib per la leucemia linfatica cronica^[3]
Studio del Venetoclax come trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström^[2]
Indagine sul Venetoclax in combinazione con obinutuzumab e bendamustina per il linfoma follicolare^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Venetoclax può causare effetti collaterali. Uno dei potenziali effetti collaterali più importanti da tenere presente è la sindrome da lisi tumorale (TLS). La TLS si verifica quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue. Questo può portare a gravi squilibri elettrolitici e influenzare la funzione renale^[1].

Per ridurre il rischio di TLS, i medici spesso:

Iniziano con una dose bassa di Venetoclax e la aumentano gradualmente
Forniscono fluidi per via endovenosa (IV)
Prescrivono farmaci per aiutare a prevenire la TLS
Monitorano attentamente gli esami del sangue durante le prime dosi^[5]

Altri potenziali effetti collaterali possono includere:

Bassa conta delle cellule del sangue
Nausea
Diarrea
Affaticamento
Infezioni delle vie respiratorie superiori^[6]

È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico prima di iniziare il trattamento con Venetoclax.

Aspect	Details
Drug Name	Venetoclax (ABT-199)
Mechanism of Action	Inibitore della proteina BCL-2
Administration	Compressa orale
Cancer Types Studied	Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Follicolare, Macroglobulinemia di Waldenström, altre neoplasie ematologiche
Key Outcomes Measured	Tasso di Risposta Globale (ORR), Remissione Completa (RC), Remissione Parziale (RP), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS)
Notable Side Effects	Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), bassa conta delle cellule del sangue, nausea, diarrea
Dosing Strategy	Spesso prevede un aumento graduale della dose per minimizzare il rischio
Combination Therapies	Studiato in combinazione con altri farmaci come obinutuzumab e bendamustina in alcuni studi clinici

Studi clinici in corso su Venetoclax

Data di inizio: 2025-08-26

Studio su dasatinib e venetoclax per bambini con leucemia o linfoma recidivante o refrattario con mutazione nel percorso di segnalazione MAPK/SRC

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra su bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che sono ricaduti o non rispondono ai trattamenti standard. Queste malattie colpiscono i globuli bianchi, che sono importanti per combattere le infezioni. Lo studio esamina l’efficacia di due farmaci, dasatinib e venetoclax, in bambini con specifiche alterazioni genetiche nel percorso di…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Dasatinib
+5
Data di inizio: 2022-10-28

Studio sull’uso di venetoclax per ridurre il serbatoio di HIV in persone con HIV-1 in terapia antiretrovirale

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla malattia da HIV-1, un’infezione virale che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato venetoclax, noto anche con i nomi in codice ABT-199 o GDC-0199. Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse rivestite con film e viene assunto per via orale. L’obiettivo principale dello…
Malattie indagate:
- Infezione da HIV
Farmaci indagati:
- Venetoclax
Data di inizio: 2024-04-07

Studio su venetoclax e azacitidina per leucemia mieloide acuta con mutazioni NPM1 in pazienti idonei a trattamento intensivo

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, si studiano pazienti con una mutazione specifica chiamata NPM1. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di un trattamento combinato di venetoclax e azacitidina con la chemioterapia intensiva standard. Venetoclax è un farmaco che agisce…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Trattamento con venetoclax della malattia acuta del trapianto contro l’ospite in pazienti dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Questo studio riguarda la malattia acuta del trapianto contro l’ospite della pelle, una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali emopoietiche, quando le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. Questa reazione può causare problemi alla pelle e ad altri organi. Il trattamento utilizzato nello studio è il venetoclax, un farmaco…
Farmaci indagati:
- Venetoclax
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con venetoclax, treosulfan e fludarabina nei pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica prima del trapianto di cellule staminali

Non ancora in reclutamento

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Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (AML), della sindrome mielodisplastica che evolve in leucemia mieloide acuta (MDS/AML) e della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. La ricerca valuterà una nuova combinazione di farmaci che include il venetoclax, il treosulfano e la fludarabina prima del trapianto di cellule staminali. Il trattamento prevede…
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio per confrontare il trattamento standard e ridotto in pazienti con leucemia mieloide acuta o leucemia linfatica cronica senza malattia residua dopo chemioterapia di induzione

Non ancora in reclutamento

3 1 1 1

Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) e della leucemia linfatica cronica (CLL). Lo studio è diviso in due parti: un registro per monitorare la malattia minima residua (MRD) e una sperimentazione clinica che confronta diversi approcci terapeutici. I farmaci utilizzati includono citarabina, etoposide, cladribina, mitoxantrone, daunorubicina, midostaurin, ibrutinib, obinutuzumab, fludarabina…
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia e sicurezza di tagraxofusp e venetoclax nei pazienti adulti con neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche non trattati

Non ancora in reclutamento

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Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Questa malattia colpisce un tipo di cellule del sistema immunitario e può manifestarsi con lesioni cutanee e coinvolgimento del midollo osseo. Il trattamento in esame combina due farmaci: tagraxofusp e venetoclax. Tagraxofusp è un farmaco che agisce su…
Malattie indagate:
- Neoplasia blastica delle cellule dendriche plasmacitoidi
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- TAGRAXOFUSP
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sospensione di venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta in risposta

Non ancora in reclutamento

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Lo studio clinico riguarda la leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l’efficacia della sospensione di due farmaci, venetoclax e azacitidina, in pazienti che hanno risposto positivamente al trattamento iniziale. Venetoclax è un farmaco in compresse rivestite, mentre azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. L’obiettivo principale è valutare quanto…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
- Azacitidine
- Venetoclax
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di AB8939 in Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta Recidivante/Refrattaria

Non ancora in reclutamento

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Lo studio clinico si concentra su pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) e Sindrome Mielodisplastica (MDS), due tipi di malattie del sangue che colpiscono le cellule del midollo osseo. Queste condizioni possono essere difficili da trattare, specialmente quando i pazienti non rispondono più alle terapie standard o quando la malattia ritorna dopo il trattamento.…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’uso di acalabrutinib e venetoclax per pazienti con leucemia linfatica cronica a rischio di infezioni e trattamenti precoci

Non ancora in reclutamento

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La Leucemia Linfatica Cronica (CLL) è una forma di cancro che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con CLL che sono ad alto rischio di infezioni o che necessitano di un trattamento precoce. Il trattamento in studio utilizza due farmaci: acalabrutinib e venetoclax. Acalabrutinib è disponibile in capsule rigide da 100…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Acalabrutinib

Glossario

BCL-2: Una proteina che supporta la crescita delle cellule tumorali ed è spesso sovraespressa in alcuni tumori del sangue. Venetoclax ha come bersaglio questa proteina per aiutare a uccidere le cellule tumorali.
Chronic Lymphocytic Leukemia (Ccancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che in genere progredisce lentamente nel tempo.:
Follicular Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa dai linfociti B e di solito cresce lentamente.
Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso una proteina chiamata IgM.
Tumor Lysis Syndrome (TLS): Una condizione che può verificarsi quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue e potenzialmente causando danni renali e altre complicazioni.
Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Remission (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso rilevabili solo mediante test altamente sensibili.