Venetoclax

Venetoclax

Il Venetoclax, noto anche come ABT-199, è un farmaco orale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori del sangue, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma follicolare e altre malattie ematologiche maligne. Questo articolo esplora l’uso del Venetoclax negli studi clinici, i suoi potenziali benefici e le informazioni importanti per i pazienti che stanno considerando questa opzione terapeutica.

Cos’è il Venetoclax?

Il Venetoclax è un farmaco promettente utilizzato nel trattamento di vari tumori del sangue. È conosciuto con diversi nomi, tra cui ABT-199, GDC-0199 e RO5537382^[1]. Il Venetoclax è un tipo di farmaco chiamato inibitore del BCL-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali^[2].

Come Funziona il Venetoclax

Il Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che è importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali. In molti pazienti con tumori del sangue, questa proteina è sovraespressa, il che significa che ce n’è troppa. Bloccando il BCL-2, il Venetoclax può aiutare a rallentare la crescita delle cellule tumorali o addirittura causarne la morte^[1].

Condizioni Trattate con il Venetoclax

Il Venetoclax è studiato e utilizzato per trattare diversi tipi di tumori del sangue, tra cui:

Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo^[3]
Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un cancro a rapida crescita del sangue e del midollo osseo^[4]
Macroglobulinemia di Waldenström (WM): Un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[2]
Linfoma Follicolare: Un comune tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta^[1]
Linfomi a Cellule T: Un gruppo di tumori del sangue aggressivi che si sviluppano dalle cellule T^[5]
Linfoma Cutaneo a Cellule T (CTCL): Un raro tipo di cancro che inizia nelle cellule T e colpisce la pelle^[6]

Come Viene Somministrato il Venetoclax

Il Venetoclax viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) sotto forma di compressa. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. In molti casi, la dose viene gradualmente aumentata nel tempo per aiutare a ridurre il rischio di effetti collaterali^[1].

Ad esempio, in alcuni studi, i pazienti iniziano con una dose bassa e aumentano gradualmente fino alla dose completa nell’arco di diverse settimane:

Settimana 1: 20 mg al giorno
Settimana 2: 50 mg al giorno
Settimana 3: 100 mg al giorno
Settimana 4: 200 mg al giorno
Settimana 5 e oltre: 400 mg al giorno^[5]

In alcuni casi, il Venetoclax può essere somministrato in combinazione con altri trattamenti antitumorali, come obinutuzumab, bendamustina o azacitidina^{[1]^[4].}

Studi Clinici in Corso

Il Venetoclax è attualmente oggetto di numerosi studi clinici per determinare la sua efficacia nel trattamento di vari tumori del sangue, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Alcuni di questi studi includono:

Combinazione di Venetoclax con azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva^[4]
Utilizzo di Venetoclax in combinazione con ibrutinib per la leucemia linfatica cronica^[3]
Studio del Venetoclax come trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström^[2]
Indagine sul Venetoclax in combinazione con obinutuzumab e bendamustina per il linfoma follicolare^[1]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Venetoclax può causare effetti collaterali. Uno dei potenziali effetti collaterali più importanti da tenere presente è la sindrome da lisi tumorale (TLS). La TLS si verifica quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue. Questo può portare a gravi squilibri elettrolitici e influenzare la funzione renale^[1].

Per ridurre il rischio di TLS, i medici spesso:

Iniziano con una dose bassa di Venetoclax e la aumentano gradualmente
Forniscono fluidi per via endovenosa (IV)
Prescrivono farmaci per aiutare a prevenire la TLS
Monitorano attentamente gli esami del sangue durante le prime dosi^[5]

Altri potenziali effetti collaterali possono includere:

Bassa conta delle cellule del sangue
Nausea
Diarrea
Affaticamento
Infezioni delle vie respiratorie superiori^[6]

È importante discutere tutti i potenziali effetti collaterali con il proprio medico prima di iniziare il trattamento con Venetoclax.

Aspect	Details
Drug Name	Venetoclax (ABT-199)
Mechanism of Action	Inibitore della proteina BCL-2
Administration	Compressa orale
Cancer Types Studied	Leucemia Linfatica Cronica (LLC), Linfoma Follicolare, Macroglobulinemia di Waldenström, altre neoplasie ematologiche
Key Outcomes Measured	Tasso di Risposta Globale (ORR), Remissione Completa (RC), Remissione Parziale (RP), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS)
Notable Side Effects	Sindrome da Lisi Tumorale (TLS), bassa conta delle cellule del sangue, nausea, diarrea
Dosing Strategy	Spesso prevede un aumento graduale della dose per minimizzare il rischio
Combination Therapies	Studiato in combinazione con altri farmaci come obinutuzumab e bendamustina in alcuni studi clinici

Studi clinici in corso su Venetoclax

Data di inizio: 2024-10-23

Studio su Cladribina e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Leucemia Mieloide Acuta

Reclutamento in corso

3 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L’obiettivo è valutare l’efficacia di diversi trattamenti personalizzati per questa malattia. I trattamenti in esame includono combinazioni di farmaci come cladribina, daunorubicina, citarabina e gemtuzumab ozogamicin. Inoltre, vengono testate combinazioni con midostaurin e venetoclax. Alcuni…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2020-07-03

Studio sull’efficacia di Venetoclax e Dexamethasone nel mieloma multiplo recidivante e refrattario positivo alla traslocazione (11;14)

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio è rivolto a pazienti con mieloma multiplo che hanno già ricevuto trattamenti precedenti ma la malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti. Il trattamento in esame utilizza due farmaci: venetoclax…
Malattie indagate:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2024-07-01

Studio sull’efficacia e sicurezza di acalabrutinib e obinutuzumab rispetto a venetoclax e obinutuzumab in pazienti con leucemia linfatica cronica di nuova diagnosi

Reclutamento in corso

3 1 1 1

La leucemia linfatica cronica è una malattia del sangue in cui i globuli bianchi si accumulano nel sangue e nel midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia che non hanno ricevuto trattamenti precedenti. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due combinazioni di farmaci: acalabrutinib con obinutuzumab e venetoclax…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2020-06-03

Studio sull’uso di Venetoclax e Azacitidina come terapia di mantenimento per pazienti con leucemia mieloide acuta in prima remissione

Reclutamento in corso

3 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) in prima remissione, una condizione in cui il cancro del sangue è temporaneamente sotto controllo dopo il trattamento iniziale. L’obiettivo è valutare l’efficacia di due farmaci, Venetoclax e Azacitidina, come terapia di mantenimento per prolungare la remissione nei pazienti che hanno già risposto positivamente alla…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta (in remissione)
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
+1
Data di inizio: 2022-06-13

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Epcoritamab in combinazione con farmaci antineoplastici per pazienti con linfoma non-Hodgkin a cellule B

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma non-Hodgkin a cellule B, in particolare del linfoma diffuso a grandi cellule B. Questo tipo di linfoma è un tumore che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza epcoritamab, un anticorpo bispecifico, in combinazione con altri farmaci antitumorali. Tra questi…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
+1
Data di inizio: 2025-03-21

Studio sull’efficacia di Venetoclax e Rituximab nella Macroglobulinemia di Waldenström per pazienti con diagnosi recente

Reclutamento in corso

2 1 1 1

La Macroglobulinemia di Waldenström è una rara forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra sull’efficacia del farmaco Venetoclax, in combinazione con Rituximab, rispetto a un altro trattamento che include Dexamethasone, Rituximab e Cyclophosphamide. Venetoclax è un farmaco che aiuta a eliminare le cellule cancerose, mentre Rituximab è…
Malattie indagate:
- Macroglobulinemia di Waldenstrom
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2020-07-23

Studio su leucemia linfatica cronica con venetoclax e acalabrutinib per pazienti con recidiva dopo trattamento precedente

Reclutamento in corso

2 1 1

La leucemia linfatica cronica (CLL) è una malattia in cui il corpo produce troppi linfociti, un tipo di globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con CLL che hanno avuto una ricaduta dopo un trattamento iniziale con venetoclax e una terapia immunitaria. Il trattamento proposto in questo studio combina venetoclax, un farmaco che aiuta…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica cronica
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Acalabrutinib
Data di inizio: 2025-09-08

Studio clinico su ruxolitinib e venetoclax per bambini con leucemia o linfoma recidivante o refrattario con mutazioni nel percorso di segnalazione IL-7R/JAK-STAT

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra su bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Queste malattie colpiscono i globuli bianchi, che sono importanti per combattere le infezioni. Lo studio esamina l’uso di due farmaci, venetoclax e ruxolitinib, che potrebbero aiutare a trattare queste condizioni. Venetoclax…
Malattie indagate:
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Ruxolitinib
+5
Data di inizio: 2022-11-23

Studio su venetoclax, azacitidina e infusione di linfociti per pazienti con sindromi mielodisplastiche o leucemia mieloide acuta in recidiva dopo trapianto

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: le Sindromi Mielodisplastiche (MDS) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML), in particolare quando le cellule malate nel midollo osseo sono meno del 30%. Queste condizioni possono ripresentarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, un trattamento che sostituisce le cellule del sangue malate con cellule…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
- Sindrome mielodisplastica
Farmaci indagati:
- Venetoclax
- Azacitidine
Data di inizio: 2025-04-25

Studio sull’uso di Gilteritinib, Venetoclax e Azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta e mutazioni FLT3 non idonei a trattamenti intensivi

Reclutamento in corso

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questa malattia è caratterizzata dalla crescita rapida di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Lo studio è rivolto a pazienti con una mutazione specifica chiamata FLT3 e che…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:

Glossario

BCL-2: Una proteina che supporta la crescita delle cellule tumorali ed è spesso sovraespressa in alcuni tumori del sangue. Venetoclax ha come bersaglio questa proteina per aiutare a uccidere le cellule tumorali.
Chronic Lymphocytic Leukemia (Ccancro del sangue che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che in genere progredisce lentamente nel tempo.:
Follicular Lymphoma: Un tipo di linfoma non-Hodgkin che si sviluppa dai linfociti B e di solito cresce lentamente.
Waldenström Macroglobulinemia: Un raro tipo di cancro del sangue che inizia nei globuli bianchi e produce in eccesso una proteina chiamata IgM.
Tumor Lysis Syndrome (TLS): Una condizione che può verificarsi quando le cellule tumorali si degradano rapidamente, rilasciando il loro contenuto nel sangue e potenzialmente causando danni renali e altre complicazioni.
Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
Partial Remission (PR): Una diminuzione delle dimensioni o dell'estensione del cancro in risposta al trattamento.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori.
Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso rilevabili solo mediante test altamente sensibili.