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VORMATRIGINE

I trial clinici su VORMATRIGINE stanno valutando sicurezza ed efficacia in adulti con epilessia. Gli studi includono persone con crisi a esordio focale e crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. L’obiettivo è capire se il trattamento è ben tollerato e se riduce la frequenza delle crisi.

Indice

Panoramica dei trial

I dati disponibili mostrano due studi clinici su VORMATRIGINE, entrambi in fase 3 e con stato Authorised[1][2]. Un trial è uno studio in aperto di estensione in adulti con epilessia, mentre l’altro è uno studio doppio cieco e randomizzato in adulti con crisi focali[1][2]. In entrambi i casi, l’obiettivo è capire meglio sicurezza ed efficacia di VORMATRIGINE nelle persone con epilessia[1][2].

Popolazioni studiate

Il primo studio include adulti con crisi a esordio focale o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie[1]. Il secondo studio include adulti con epilessia focale e specifica che i partecipanti stanno già assumendo da 1 a 3 farmaci antiepilettici, chiamati ASM (anti-seizure medicines, cioè medicinali contro le crisi)[2]. Questo significa che i trial stanno osservando persone con forme diverse di epilessia, ma sempre in età adulta[1][2].

Nel linguaggio semplice, “crisi focali” vuol dire che la crisi parte da una zona precisa del cervello, mentre le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie coinvolgono da subito tutto il cervello[1][2]. Queste differenze sono importanti perché i trial non studiano la stessa popolazione, ma gruppi con bisogni clinici leggermente diversi[1][2].

Disegno degli studi e fasi

Lo studio 2025-521640-38-00 è un open label extension, cioè uno studio di estensione in cui il trattamento è noto ai partecipanti e agli sperimentatori[1]. Il suo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di VORMATRIGINE negli adulti con epilessia[1].

Lo studio 2025-524038-24-00 è invece randomizzato e doppio cieco, con confronto contro placebo[2]. In uno studio randomizzato, l’assegnazione ai gruppi avviene in modo casuale; nel doppio cieco, né il paziente né il medico sanno chi riceve il trattamento attivo o il placebo[2]. Questo tipo di disegno aiuta a capire con più precisione se il beneficio osservato dipende davvero dal trattamento studiato[2].

Entrambi gli studi hanno un arruolamento previsto rispettivamente di 196 e 300 partecipanti[1][2]. Si tratta quindi di studi abbastanza ampi per raccogliere informazioni utili su sicurezza ed efficacia in adulti con epilessia[1][2].

Endpoint principali

Nel trial di estensione, gli endpoint primari riguardano soprattutto la sicurezza: numero e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, interruzioni del farmaco per eventi avversi, cambiamenti nei segni vitali, nei risultati di laboratorio, nell’elettrocardiogramma e nei punteggi della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)[1]. In parole semplici, gli sperimentatori vogliono vedere se compaiono problemi durante il trattamento e se ci sono cambiamenti nei controlli medici di routine[1].

Nel trial randomizzato su adulti con crisi focali, l’endpoint primario è il 50% Responder, definito come una riduzione di almeno il 50% della frequenza delle crisi focali dal periodo di osservazione al periodo di trattamento[2]. Questo è un modo comune per misurare l’efficacia nei trial sull’epilessia, perché mostra se le crisi diminuiscono in modo importante rispetto all’inizio dello studio[2].

Partecipazione e criteri pratici

Dai dati forniti emergono pochi criteri pratici, ma è chiaro che i partecipanti sono adulti con forme specifiche di epilessia[1][2]. Nel trial sulle crisi focali, le persone devono già assumere da 1 a 3 ASM, quindi non si tratta di pazienti senza terapia di base[2].

Nel trial di estensione, la presenza di misure come ECG, esami di laboratorio e C-SSRS indica che i ricercatori stanno seguendo i partecipanti con controlli clinici completi durante lo studio[1]. Questo aiuta a monitorare sia la sicurezza generale sia aspetti più specifici della salute durante il trattamento[1].

ID trial Titolo breve Popolazione Disegno Endpoint principale
2025-521640-38-00 Open label extension in adulti con epilessia Adulti con crisi a esordio focale o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie Interventistico, fase 3, open label Sicurezza e tollerabilità, inclusi eventi avversi, segni vitali, laboratorio, ECG e C-SSRS
2025-524038-24-00 Studio randomizzato in doppio cieco su crisi focali Adulti con epilessia focale in terapia con 1-3 ASM Interventistico, fase 3, randomizzato, doppio cieco, placebo 50% Responder: riduzione di almeno il 50% della frequenza delle crisi focali
ID trial Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
2025-521640-38-00 Phase 3 Epilessia con crisi a esordio focale o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie Authorised 196
2025-524038-24-00 Phase 3 Epilessia focale Authorised 300

FAQ

  • Chi può partecipare agli studi su VORMATRIGINE? Gli studi riportati includono adulti con epilessia. Un trial è per persone con crisi a esordio focale, mentre l’altro include adulti con crisi focali o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie.
  • Che cosa stanno cercando di misurare i trial su VORMATRIGINE? Un trial valuta soprattutto sicurezza e tollerabilità, cioè se il trattamento è ben sopportato. L’altro misura se almeno il 50% di riduzione della frequenza delle crisi focali viene raggiunto rispetto al periodo di osservazione.
  • In che fase sono gli studi su VORMATRIGINE? Entrambi i trial riportati sono in fase 3. Questa fase serve di solito a confermare efficacia e sicurezza in un numero più ampio di pazienti.
  • Quali condizioni sono studiate nei trial? Le condizioni studiate sono l’epilessia focale e le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. Un trial si concentra sulle crisi focali, mentre l’altro include sia crisi focali sia crisi generalizzate primarie.
  • I trial sono già iniziati o completati? I trial risultano autorizzati. Nel materiale fornito non è indicato che siano completati.

Sperimentazioni cliniche in corso su VORMATRIGINE

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di vormatrigine in pazienti adulti con crisi epilettiche focali o generalizzate tonico-cloniche primarie

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Polonia Spagna

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza della vormatrigina in adulti con epilessia focale che assumono già uno o tre farmaci antiepilettici

    In arruolamento

    1 1
    Farmaci in studio:
    Cechia Germania Italia Polonia Spagna

Glossario

  • Epilessia focale: Forma di epilessia in cui le crisi iniziano in una parte precisa del cervello.
  • Crisi a esordio focale: Crisi che comincia in una zona limitata del cervello e può restare localizzata o diffondersi.
  • Crisi tonico-cloniche generalizzate primarie: Crisi che coinvolgono da subito entrambi i lati del cervello e tutto il corpo.
  • Fase 3: Fase di studio che valuta efficacia e sicurezza in un gruppo più ampio di persone.
  • Studio interventistico: Studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento o un confronto, come placebo.
  • Placebo: Trattamento senza principio attivo, usato per confrontare gli effetti del farmaco in studio.
  • Doppio cieco: Né il partecipante né il medico sanno chi riceve il trattamento attivo o il placebo.
  • Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati ai gruppi in modo casuale.
  • Tollerabilità: Quanto bene una persona riesce a sopportare un trattamento.
  • Eventi avversi emergenti dal trattamento: Problemi di salute comparsi o peggiorati durante il trattamento.
  • C-SSRS: Scala usata per valutare la presenza o il cambiamento di pensieri o comportamenti suicidari.
  • Periodo di osservazione: Fase iniziale in cui si raccolgono dati prima del trattamento per fare confronti.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2025-521640-38-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2025-524038-24-00