In breve
Balinatunfib è una piccola molecola orale sperimentale che inibisce il fattore di necrosi tumorale alfa (TNFα), una proteina coinvolta nell'infiammazione. È in studio nella colite ulcerosa e nella malattia di Crohn, due forme di malattia infiammatoria intestinale. Nei registri sono elencati tre studi di fase 2, tra cui uno completato con 568 partecipanti nella malattia di Crohn e due autorizzati che arruolano 408 e 371 partecipanti.
Punti chiave
- Balinatunfib è un inibitore orale del TNFα a piccola molecola sviluppato da Sanofi.
- È in studio nella colite ulcerosa e nella malattia di Crohn.
- Tutti e tre gli studi registrati sono di fase 2.
- Lo studio più ampio ha arruolato 568 partecipanti con malattia di Crohn ed è completato.
- Uno studio in corso valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine in entrambe le condizioni.
- Balinatunfib non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio ed è sperimentale.
Che cos'è balinatunfib?
Balinatunfib è una piccola molecola orale sperimentale che inibisce il fattore di necrosi tumorale alfa (TNFα), una citochina che alimenta l'infiammazione nelle malattie autoimmuni. È una sostanza sintetizzata chimicamente, sviluppata da Sanofi Aventis Recherche et Développement. Nei registri la sostanza è classificata nell'area terapeutica delle malattie dell'apparato digerente. Balinatunfib non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti e rimane una sostanza sperimentale. A differenza degli inibitori biologici del TNFα, somministrati per iniezione o infusione, balinatunfib è concepito come una piccola molecola da assumere per bocca.
Come funziona balinatunfib?
Il TNFα è una citochina chiave coinvolta nelle malattie infiammatorie e autoimmuni, comprese le malattie infiammatorie intestinali. Gli inibitori biologici del TNFα hanno trasformato il trattamento, ma presentano limiti come la mancanza di penetrazione attraverso la barriera emato-encefalica, la necessità di somministrazione parenterale e l'immunogenicità. Balinatunfib è un inibitore del TNFα a piccola molecola, pensato per superare alcuni di questi limiti offrendo una via di somministrazione orale. La descrizione pubblicata lo identifica come un inibitore clinico orale del TNFα a piccola molecola.
Per quali condizioni è in studio balinatunfib?
Gli studi registrati valutano balinatunfib in due condizioni:
- Colite ulcerosa — una malattia infiammatoria intestinale cronica che colpisce l'intestino crasso. Uno studio di fase 2 autorizzato sta valutando balinatunfib in 408 partecipanti con colite ulcerosa da moderata a grave.
- Malattia di Crohn — una malattia infiammatoria intestinale cronica che può interessare qualsiasi parte del tratto digerente. Uno studio di fase 2 completato ha arruolato 568 partecipanti e uno studio di sicurezza a lungo termine include partecipanti con malattia di Crohn.
Una fonte supplementare elenca anche la psoriasi e l'artrite reumatoide tra le indicazioni associate a balinatunfib in ricerche precedenti.
Come si assume balinatunfib?
Balinatunfib si assume per via orale come compressa rivestita con film. I registri indicano come forma farmaceutica la compressa rivestita con film e come via di somministrazione l'uso orale. I documenti degli studi non riportano i dosaggi specifici utilizzati negli studi di fase 2.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Come sono disegnati gli studi?
Sono registrati tre studi di fase 2 per balinatunfib. Il più ampio è uno studio completato nella malattia di Crohn con 568 partecipanti, che ha valutato l'efficacia e la risposta al dosaggio di diverse dosi sulla risposta endoscopica al termine del trattamento di induzione. Un secondo studio autorizzato sta valutando 408 partecipanti con colite ulcerosa da moderata a grave, misurando la remissione clinica alla settimana 12 mediante il punteggio Mayo modificato. Un terzo studio autorizzato sta indagando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine in 371 partecipanti con malattia di Crohn o colite ulcerosa.
Cosa misurano gli studi?
Lo studio sulla colite ulcerosa misura la percentuale di partecipanti che raggiungono la remissione clinica alla settimana 12 secondo il punteggio Mayo modificato (mMS), una scala standard per valutare l'attività della colite ulcerosa. Lo studio sulla malattia di Crohn misura la percentuale di partecipanti che ottengono una risposta endoscopica, ossia un miglioramento visibile del rivestimento intestinale durante un'endoscopia. Lo studio a lungo termine conta gli eventi avversi emergenti dal trattamento, gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi di particolare interesse in entrambe le condizioni.
Chi può partecipare a questi studi?
Lo studio sulla colite ulcerosa include partecipanti con malattia da moderata a grave. Anche lo studio completato sulla malattia di Crohn ha arruolato partecipanti con malattia di Crohn da moderata a grave. Lo studio di sicurezza a lungo termine è aperto a partecipanti con malattia di Crohn o colite ulcerosa che continuano il trattamento. Uno studio di fase 1 separato ha valutato balinatunfib in partecipanti adulti sani, concentrandosi sulla ripolarizzazione cardiaca.
Quali effetti indesiderati sono noti?
La letteratura pubblicata descrive gli inibitori del TNFα come una classe associata al trattamento delle malattie infiammatorie e autoimmuni, ma le fonti disponibili non forniscono un profilo di effetti indesiderati specifico per balinatunfib. Lo studio di sicurezza a lungo termine in corso è progettato appositamente per raccogliere dati su eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi ed eventi avversi di particolare interesse nei partecipanti con malattia di Crohn e colite ulcerosa. Uno studio di fase 1 completato ha valutato l'effetto di una singola dose di balinatunfib sulla ripolarizzazione cardiaca in adulti sani, una valutazione di sicurezza standard per i nuovi farmaci orali.