Arruolamento concluso
Il tumore fibroso solitario avanzato è una rara forma di tumore che può svilupparsi in diverse parti del corpo. Questo studio si concentra su pazienti adulti con questa malattia, che hanno già ricevuto uno o due trattamenti precedenti. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di un farmaco chiamato eribulina, somministrato come soluzione per iniezione. L’eribulina è…
Arruolamento concluso
La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) è una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi motori e cognitivi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo chiamato terapia genica con cellule staminali ematopoietiche. Il farmaco utilizzato è noto come Libmeldy, che contiene una sostanza attiva chiamata atidarsagene autotemcel. Questo trattamento mira a correggere…
Arruolamento concluso
La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa la degenerazione dei muscoli, portando a una perdita progressiva della forza muscolare. Questo studio si concentra su un trattamento sperimentale per questa malattia, utilizzando una terapia cellulare avanzata. Il trattamento prevede l’uso di cellule chiamate mesoangioblasti autologhi (MABs), che sono geneticamente modificate per correggere…
Arruolamento concluso
Il cancro del colon-retto metastatico è una forma avanzata di tumore che si è diffuso ad altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia e mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di combinazioni di trattamenti basati su Etrumadenant. Etrumadenant è un farmaco somministrato in capsule o compresse, e…
Arruolamento concluso
La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, la forma Philadelphia Cromosoma-Positiva (Ph+) è una variante di questa malattia. Questo studio si concentra su adulti con questa specifica forma di leucemia. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di due diversi trattamenti. Il primo trattamento utilizza una…
Arruolamento concluso
La Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa è una malattia rara che colpisce la pelle e altri organi, causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato Fipaxalparant (conosciuto anche come HZN-825), che viene somministrato in forma di compresse. Il farmaco agisce come un antagonista selettivo…
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