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Studio sull'efficacia e sicurezza di iptacopan in pazienti con glomerulonefrite membranoproliferativa idiopatica mediata da complessi immuni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata glomerulonefrite membranoproliferativa mediata da complessi immuni idiopatica (IC-MPGN). Questa è una condizione che colpisce i reni, causando infiammazione e danni ai piccoli vasi sanguigni all'interno del rene. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato iptacopan, noto anche con il codice LNP023. Questo farmaco viene somministrato in capsule di gelatina dura e viene confrontato con un placebo, che è una capsula senza principio attivo.

Lo scopo dello studio è dimostrare che l'iptacopan è più efficace del placebo nel ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, dopo sei mesi di trattamento. La proteinuria è un segno di danno renale e la sua riduzione può indicare un miglioramento della salute dei reni. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo approccio è chiamato "doppio cieco" e aiuta a garantire che i risultati siano affidabili. I partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, con controlli sui segni vitali e test di laboratorio per verificare eventuali effetti collaterali o miglioramenti della condizione renale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di iptacopan o un placebo. Entrambi sono capsule di gelatina dura da assumere per via orale.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e comunicate al paziente al momento dell'inizio del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante i primi sei mesi, il paziente è sottoposto a controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Vengono effettuati esami delle urine per valutare la riduzione della proteinuria, un indicatore della malattia renale.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della funzione renale

    La funzione renale viene monitorata attraverso la misurazione del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR).

    L'obiettivo è osservare eventuali cambiamenti rispetto al valore iniziale dopo sei mesi di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della fatica

    Il livello di fatica del paziente viene valutato utilizzando il punteggio FACIT-Fatigue, un questionario che misura l'impatto della malattia sulla stanchezza.

    Questa valutazione avviene al termine dei sei mesi di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono monitorati i segni vitali, come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca, per garantire la sicurezza del paziente.

    Eventuali effetti collaterali o reazioni avverse vengono registrati e valutati.

  6. Passaggio 6

    Sorveglianza cardiovascolare

    Per i pazienti adolescenti, viene effettuata una sorveglianza aggiuntiva per valutare gli effetti di iptacopan sulla funzione cardiaca.

    Questa sorveglianza include il monitoraggio della pressione sanguigna e della frequenza cardiaca durante il periodo di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 12 e 60 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi di glomerulonefrite membranoproliferativa mediata da complessi immuni idiopatica (IC-MPGN) confermata da una biopsia renale entro 12 mesi prima dello screening per gli adulti e entro 3 anni per gli adolescenti. Se la biopsia non è disponibile per un adulto, deve essere effettuata durante lo screening.
  • Prima della randomizzazione, tutti i partecipanti devono aver assunto la dose massima raccomandata o tollerata di RASi (come un ACEI o ARB) per almeno 90 giorni. Le dosi di altri farmaci per ridurre la proteinuria e controllare la malattia devono essere stabili per almeno 90 giorni prima della randomizzazione.
  • Valore di UPCR (rapporto proteine/creatinina urinaria) superiore a 1,0 g/g, misurato da un campione di urina raccolto al giorno -75 e giorno -15.
  • GFR stimato (velocità di filtrazione glomerulare) superiore a 30 ml/min/1,73m² al momento dello screening e al giorno -15.
  • Vaccinazione obbligatoria contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se non vaccinati in precedenza, il vaccino deve essere somministrato almeno 2 settimane prima del primo trattamento dello studio.
  • Se non vaccinati in precedenza, o se è necessario un richiamo, vaccinazione contro le infezioni da Haemophilus influenzae almeno 2 settimane prima del primo trattamento dello studio. Se il trattamento deve iniziare prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere avviato un trattamento antibiotico profilattico.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Presenza di altre malattie renali oltre alla glomerulonefrite membranoproliferativa mediata da complessi immunitari idiopatica (IC-MPGN). Questa è una condizione in cui i reni sono danneggiati a causa di un problema con il sistema immunitario.
  • Età inferiore a 18 anni o superiore a 75 anni.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Allergia o reazione avversa nota al farmaco in studio o a farmaci simili.
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Farmaci in studio

Iptacopan: Questo farmaco è studiato per il trattamento della glomerulonefrite membranoproliferativa idiopatica mediata da complessi immuni (IC-MPGN). L'obiettivo principale del farmaco è ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, dopo sei mesi di trattamento. Iptacopan agisce modulando il sistema immunitario per prevenire danni ai reni causati da complessi immuni.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della glomerulonefrite membranoproliferativa mediata da complessi immuni idiopatica (IC-MPGN). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza, con l'obiettivo principale di ridurre la proteinuria dopo sei mesi di trattamento. Iptacopan agisce inibendo una specifica via del sistema del complemento, che è coinvolta nella risposta immunitaria, contribuendo a ridurre l'infiammazione e il danno renale. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori, che modulano il sistema immunitario per trattare malattie autoimmuni.

Malattie studiate

Glomerulonefrite Membranoproliferativa Mediata da Complessi Immuni Idiopatica (IC-MPGN) – È una malattia rara che colpisce i reni, caratterizzata dall'infiammazione e dalla proliferazione delle cellule nel glomerulo, una parte del rene responsabile della filtrazione del sangue. Questa condizione è mediata da complessi immuni, che sono aggregati di anticorpi e antigeni che si depositano nei glomeruli, causando danni. La progressione della malattia può portare a un aumento della proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, e a una riduzione della funzione renale. I sintomi possono includere gonfiore, pressione alta e presenza di sangue nelle urine. La malattia può progredire lentamente e variare notevolmente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502160-20-00Codice del protocolloCLNP023B12302Partecipanti previsti116 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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