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Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di pegcetacoplan in pazienti con glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa a immunocomplessi

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su due malattie renali rare: la C3 glomerulopatia (C3G) e la glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Queste condizioni colpiscono i reni e possono portare a danni significativi nel tempo. Il trattamento in esame è il pegcetacoplan, un farmaco che viene somministrato tramite infusione sottocutanea. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di questo farmaco nei pazienti affetti da queste malattie.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il pegcetacoplan e saranno monitorati per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione. Il farmaco è stato precedentemente utilizzato in un altro studio, e i partecipanti che hanno mostrato benefici clinici continueranno a riceverlo. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Oltre al pegcetacoplan, i partecipanti devono aver ricevuto vaccinazioni contro alcune infezioni, come quelle causate da Streptococcus pneumoniae e Neisseria meningitidis, per garantire la loro sicurezza durante il trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati su come il farmaco influisce sulla funzione renale e su altri aspetti della salute dei partecipanti nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver completato lo studio precedente APL2-C3G-310.

    È necessario che il paziente abbia ricevuto benefici clinici dal trattamento con pegcetacoplan nel precedente studio, secondo il parere del medico.

  2. Passaggio 2

    Vaccinazioni richieste

    Il paziente deve aver ricevuto vaccinazioni contro S pneumoniae, N meningitidis (tipi A, C, W, Y e B) e H influenzae (tipo B) secondo le linee guida locali applicabili.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente deve essere in grado di autogestire la somministrazione di pegcetacoplan o avere un caregiver identificato che possa eseguire la somministrazione.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di pegcetacoplan.

    Le valutazioni includeranno il rapporto tra proteine e creatinina nelle urine, la valutazione della funzionalità renale e il livello di affaticamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 29 luglio 2027.

    Il paziente continuerà a ricevere il trattamento e il monitoraggio fino alla fine dello studio, salvo diversa indicazione medica.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Devi aver completato la partecipazione allo studio APL2-C3G-310 fino alla visita della settimana 52.
  • Devi aver ottenuto un beneficio clinico dal pegcetacoplan durante la partecipazione al precedente studio, secondo l'opinione del medico.
  • Devi mantenere un trattamento stabile per C3G o IC-MPGN secondo i requisiti dello studio APL2-C3G-310.
  • Devi aver ricevuto vaccinazioni contro S pneumoniae, N meningitidis (tipi A, C, W, Y e B) e H influenzae (tipo B) secondo i requisiti dello studio APL2-C3G-310 e accettare di ricevere eventuali ulteriori vaccinazioni raccomandate per adulti o bambini con carenze del complemento o condizioni che compromettono il sistema immunitario.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile, cioè donne che hanno avuto il menarca e che non sono permanentemente sterili o in menopausa, devono avere un test di gravidanza urinario negativo alla visita 1 e devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo per tutta la durata dello studio e per almeno 90 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose di pegcetacoplan.
  • I partecipanti di sesso maschile devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione definiti dal protocollo e di astenersi dal donare sperma per tutta la durata dello studio e per almeno 90 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose di pegcetacoplan.
  • I partecipanti sopra l'età legale del consenso, in conformità con le normative locali, devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato. Il rappresentante legale autorizzato dei partecipanti sotto l'età legale del consenso deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato; dove appropriato, i partecipanti sotto l'età legale del consenso devono anche dare il loro assenso alla partecipazione allo studio.
  • Devi essere disposto e in grado di autogestire il pegcetacoplan o avere un caregiver identificato che possa eseguire la somministrazione.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di C3 glomerulopathy (C3G) o immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN). Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano i reni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né di sesso femminile né di sesso maschile, poiché lo studio è aperto a entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di popolazioni vulnerabili, se lo studio prevede la loro inclusione.
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Farmaci in studio

Pegcetacoplan è un farmaco studiato per il trattamento a lungo termine di condizioni renali specifiche, come la glomerulopatia C3 (C3G) e la glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN). Questo farmaco agisce modulando il sistema del complemento, una parte del sistema immunitario, per ridurre l'infiammazione e il danno ai reni. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegcetacoplan – Pegcetacoplan è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con glomerulopatia C3 (C3G) o nefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN). Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di queste malattie renali rare. Il meccanismo d'azione di pegcetacoplan si basa sull'inibizione della proteina C3 del sistema del complemento, riducendo così l'infiammazione e il danno ai reni. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

  • Glomerulopatia C3 (C3G)

    È una malattia rara che colpisce i reni, caratterizzata dall'accumulo anomalo di proteine del sistema immunitario nei glomeruli, le unità filtranti del rene. Questo accumulo porta a infiammazione e danni ai glomeruli, compromettendo la capacità del rene di filtrare correttamente il sangue. I sintomi possono includere sangue nelle urine, gonfiore e pressione alta. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale della funzione renale. La diagnosi viene spesso confermata attraverso una biopsia renale.

  • Glomerulonefrite membranoproliferativa da complessi immuni (IC-MPGN)

    È una condizione renale rara in cui i complessi immuni si depositano nei glomeruli, causando infiammazione e danni. Questo processo porta a un ispessimento delle membrane nei glomeruli, alterando la loro funzione di filtraggio. I sintomi possono includere sangue nelle urine, proteinuria e gonfiore. La malattia può progredire lentamente, con un graduale declino della funzione renale nel tempo. La diagnosi richiede spesso una biopsia renale per confermare la presenza di depositi di complessi immuni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-504625-39-00Codice del protocolloAPL2-C3G-314Partecipanti previsti130 personePromotoreApellis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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