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Studio sull'Efficacia del Metreleptin nei Pazienti con Lipodistrofia Parziale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata lipodistrofia parziale, una malattia in cui il corpo non riesce a immagazzinare il grasso in modo uniforme. Questo può portare a problemi metabolici come il diabete e livelli elevati di trigliceridi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato metreleptin, che viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. Metreleptin è una forma di leptina, un ormone che aiuta a regolare il metabolismo e l'appetito.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con metreleptin in persone con lipodistrofia parziale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno metreleptin o un placebo per un periodo di 12 mesi. Un placebo è una sostanza che non contiene principi attivi e viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco in studio. I partecipanti saranno monitorati per vedere come il trattamento influisce sui livelli di zucchero nel sangue e sui trigliceridi, che sono tipi di grassi nel sangue.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il metreleptin e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. Alla fine dello studio, i ricercatori analizzeranno i dati per determinare se metreleptin è un trattamento efficace e sicuro per la lipodistrofia parziale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento. Questo processo è chiamato randomizzazione e garantisce che ogni partecipante abbia la stessa probabilità di ricevere il trattamento attivo o il placebo.

    Il trattamento attivo è metreleptin, somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera. Il placebo è una sostanza senza effetto terapeutico, utilizzata per confrontare i risultati.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il partecipante riceve metreleptin o il placebo ogni giorno per un periodo di 12 mesi. La dose di metreleptin è di 11,3 mg, preparata come polvere per soluzione iniettabile.

    Le iniezioni vengono effettuate sotto la pelle, in un processo noto come iniezione sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante viene monitorato regolarmente per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Questo include esami del sangue per misurare l'emoglobina glicata (HbA1c) e i trigliceridi a digiuno.

    Le valutazioni principali si concentrano sul cambiamento dell'HbA1c e dei trigliceridi a digiuno dal basale fino al sesto mese.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine dei 12 mesi, il partecipante completa lo studio. Vengono effettuate valutazioni finali per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine.

    I risultati ottenuti dai partecipanti che hanno ricevuto metreleptin vengono confrontati con quelli che hanno ricevuto il placebo per valutare l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età di almeno 12 anni al momento della prima visita.
  • Le donne devono essere in menopausa (assenza di mestruazioni per almeno 1 anno), sterilizzate chirurgicamente o disposte a usare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio. I metodi contraccettivi includono pillole, cerotti, dispositivi intrauterini (IUD) e altri metodi di barriera come i preservativi.
  • Gli uomini devono essere sterilizzati chirurgicamente o disposti a usare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio, come i preservativi o l'astinenza.
  • I partecipanti che donano sangue, ovuli o sperma devono interrompere le donazioni durante lo studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • I partecipanti devono essere disposti a fornire il consenso informato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Se minorenni, un genitore o tutore legale deve firmare il modulo di consenso.
  • I partecipanti devono essere disposti a seguire le restrizioni dietetiche raccomandate dal medico dello studio.
  • Diagnosi di lipodistrofia parziale familiare (FPLD), che include una diagnosi clinica basata sulla mancanza di grasso corporeo sottocutaneo in modo parziale e misurazioni specifiche della pelle. Può includere una diagnosi genetica documentata o una storia familiare positiva di FPLD.
  • Conferma da parte del medico che altre possibili diagnosi simili a FPLD sono state escluse.
  • Partecipanti con controllo metabolico scarso, definito da livelli di HbA1c (una misura del controllo del glucosio nel sangue) pari o superiori al 7% e/o livelli di trigliceridi a digiuno pari o superiori a 500 mg/dL.
  • Partecipanti con HbA1c pari o superiori al 7% devono ricevere una terapia antidiabetica stabile e ottimizzata per almeno 3 mesi prima dello screening e seguire una dieta stabile.
  • Partecipanti con diabete e HbA1c inferiore al 7% devono ricevere un trattamento stabile per almeno 6 settimane prima dello screening e seguire una dieta stabile.
  • Partecipanti con trigliceridi a digiuno pari o superiori a 500 mg/dL devono ricevere una terapia per abbassare i lipidi stabile per almeno 6 settimane prima dello screening, a meno che i farmaci non siano tollerati o controindicati, e seguire una dieta stabile.
  • Partecipanti che ricevono terapia antidiabetica e/o per abbassare i lipidi devono mantenere una dose stabile per almeno 6 settimane prima della randomizzazione. Per l'insulina, una dose stabile significa non più del 20% di variazione.
  • Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la lipodistrofia parziale. La lipodistrofia parziale è una condizione in cui il corpo non distribuisce il grasso in modo uniforme.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e benessere durante lo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metreleptin è un farmaco somministrato quotidianamente tramite iniezione sottocutanea. Viene utilizzato per trattare i pazienti con lipodistrofia parziale familiare, una condizione in cui il corpo non riesce a immagazzinare correttamente il grasso. Metreleptin aiuta a regolare i livelli di grasso e zucchero nel sangue, migliorando così il metabolismo e riducendo i rischi associati a questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Metreleptin – Metreleptin è un farmaco somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento della lipodistrofia parziale familiare. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione di questa condizione rara caratterizzata da una distribuzione anomala del grasso corporeo. A livello molecolare, metreleptin agisce come un analogo della leptina, un ormone che regola il metabolismo energetico e l'appetito. Appartiene alla classe farmacologica degli ormoni e dei modulatori metabolici.

Malattie studiate

Lipodistrofia parziale familiare – È una malattia genetica rara caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo in alcune parti del corpo, mentre altre aree possono accumulare grasso in eccesso. Questa distribuzione anomala del grasso corporeo può portare a complicazioni metaboliche, come resistenza all'insulina e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. Le persone affette possono sviluppare diabete di tipo 2 e problemi cardiovascolari a causa di queste alterazioni metaboliche. La malattia può manifestarsi in età infantile o adolescenziale e progredire con il tempo. I sintomi e la gravità possono variare notevolmente tra gli individui. La gestione della condizione si concentra spesso sul controllo delle complicazioni metaboliche associate.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-501799-24-00Codice del protocolloAPG-20Partecipanti previsti65 personePromotoreChiesi Farmaceutici S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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