Studio sull’Efficacia del Metreleptin nei Pazienti con Lipodistrofia Parziale

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  • Amryt Pharmaceuticals Designated Activity Company

Di cosa tratta questo studio

La lipodistrofia parziale รจ una condizione in cui il corpo perde grasso in alcune aree, mentre in altre puรฒ accumularne in eccesso. Questo puรฒ portare a problemi metabolici come alti livelli di zucchero nel sangue e trigliceridi elevati. Lo studio si concentra sull’uso di metreleptin, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, per trattare questa condizione. Metreleptin รจ una proteina che aiuta a regolare il metabolismo e potrebbe migliorare i livelli di zucchero e grassi nel sangue.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con metreleptin in pazienti con lipodistrofia parziale. I partecipanti riceveranno iniezioni giornaliere di metreleptin per un periodo di 24 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti nei livelli di zucchero e grassi nel sangue, oltre a valutare eventuali effetti collaterali.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con metreleptin. I risultati attesi includono una riduzione dei livelli di zucchero nel sangue e dei trigliceridi, migliorando cosรฌ il controllo metabolico nei pazienti con lipodistrofia parziale. Questo potrebbe portare a una migliore gestione della condizione e a una riduzione dei rischi associati a problemi metabolici.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione giornaliera di metreleptina.

La metreleptina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea.

Le dosi disponibili sono Myalepta 5.8 mg, Myalepta 11.3 mg e Myalepta 3 mg in polvere per soluzione iniettabile.

2monitoraggio mensile

Ogni mese, vengono effettuati controlli per monitorare i livelli di emoglobina glicata (HbA1c) e trigliceridi (TG) nel sangue.

L’obiettivo รจ ridurre l’HbA1c di almeno 0.5% o portarlo sotto il 6.5% e ridurre i TG di almeno il 30% rispetto ai valori iniziali.

3valutazione a 12 mesi

Dopo 12 mesi, viene valutata l’efficacia del trattamento in base alla riduzione di HbA1c e TG.

Viene anche esaminato il cambiamento nel volume del fegato e nella resistenza all’insulina.

4continuazione del trattamento

Il trattamento con metreleptina continua per un totale di 24 mesi.

Il monitoraggio mensile prosegue per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali aggiustamenti necessari.

5valutazione finale a 24 mesi

Alla fine dei 24 mesi, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva del trattamento.

Vengono analizzati i cambiamenti nei livelli di HbA1c, TG, volume del fegato e resistenza all’insulina.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un paziente maschio o femmina di almeno 12 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il paziente e/o il suo rappresentante legale devono essere stati informati, aver letto e compreso il modulo di consenso informato e aver dato il consenso scritto a partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi confermata di lipodistrofia parziale familiare o acquisita.
  • Conferma da parte del medico che altre possibili diagnosi di lipodistrofia sono state escluse.
  • Avere un livello di HbA1c (un esame del sangue che misura la glicemia media) di almeno 6,5% e/o livelli di trigliceridi nel sangue a digiuno di almeno 500 mg/dL.
  • I trattamenti standard non sono riusciti a controllare adeguatamente il metabolismo: i pazienti con livello di HbA1c di almeno 6,5% devono essere in terapia antidiabetica stabile da almeno 90 giorni prima dello screening. I pazienti con livelli di trigliceridi a digiuno di almeno 500 mg/dL devono essere in terapia con farmaci per abbassare i lipidi da almeno 6 settimane prima dello screening.
  • I pazienti che ricevono terapia antidiabetica e/o per abbassare i lipidi devono mantenere una dose stabile durante il periodo di screening.
  • I pazienti devono essere disposti a seguire le restrizioni dietetiche raccomandate dal medico.
  • Non aver mai usato metreleptina o essere pianificati per riceverla, oppure essere attualmente trattati con metreleptina commerciale, a condizione che il trattamento sia iniziato entro 6 mesi prima dello screening e che siano disponibili campioni di sangue per valutare i livelli di leptina e l’immunogenicitร .
  • Le donne in etร  fertile devono essere in menopausa, sterilizzate chirurgicamente o disposte a usare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la lipodistrofia parziale. La lipodistrofia parziale รจ una condizione in cui il corpo perde grasso in alcune aree.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per altri motivi medici specificati dallo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Ahqpity Smvgurbkq Uerdvhgbzzqii Fhqcxh Chrlfeld Udine Italia
Atlsfaz Oghdpfmwvccsrwtttzeswpemv Mpsqlnjx Djicv Cvzevx Novara Italia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
11.03.2024
Germania Germania
Reclutando
Italia Italia
Reclutando
29.01.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Metreleptin รจ un farmaco utilizzato per trattare i pazienti con lipodistrofia parziale. Questo farmaco viene somministrato quotidianamente tramite iniezioni sottocutanee. L’obiettivo principale del trattamento con metreleptin รจ migliorare l’efficacia, la sicurezza e la risposta immunitaria nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie investigate:

Lipodistrofia Parziale โ€“ La lipodistrofia parziale รจ una condizione rara caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo in specifiche aree del corpo, mentre altre aree possono accumulare grasso in eccesso. Questa distribuzione anomala del grasso corporeo puรฒ portare a complicazioni metaboliche, come resistenza all’insulina e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. La malattia puรฒ manifestarsi in diverse forme, a seconda delle aree del corpo colpite e della gravitร  della perdita di grasso. I sintomi possono includere cambiamenti nella forma del corpo e problemi metabolici. La progressione della malattia varia da persona a persona, e i sintomi possono peggiorare nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 12:28

Trial ID:
2022-502950-14-00
Numero di protocollo
APL-22
NCT ID:
NCT06484868
Trial Phase:
Uso terapeutico (Fase IV)

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