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Studio sull'Efficacia del Metreleptin nei Pazienti con Lipodistrofia Parziale

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La lipodistrofia parziale è una condizione in cui il corpo perde grasso in alcune aree, mentre in altre può accumularne in eccesso. Questo può portare a problemi metabolici come alti livelli di zucchero nel sangue e trigliceridi elevati. Lo studio si concentra sull'uso di metreleptin, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, per trattare questa condizione. Metreleptin è una proteina che aiuta a regolare il metabolismo e potrebbe migliorare i livelli di zucchero e grassi nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con metreleptin in pazienti con lipodistrofia parziale. I partecipanti riceveranno iniezioni giornaliere di metreleptin per un periodo di 24 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti nei livelli di zucchero e grassi nel sangue, oltre a valutare eventuali effetti collaterali.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con metreleptin. I risultati attesi includono una riduzione dei livelli di zucchero nel sangue e dei trigliceridi, migliorando così il controllo metabolico nei pazienti con lipodistrofia parziale. Questo potrebbe portare a una migliore gestione della condizione e a una riduzione dei rischi associati a problemi metabolici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione giornaliera di metreleptina.

    La metreleptina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea.

    Le dosi disponibili sono Myalepta 5.8 mg, Myalepta 11.3 mg e Myalepta 3 mg in polvere per soluzione iniettabile.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio mensile

    Ogni mese, vengono effettuati controlli per monitorare i livelli di emoglobina glicata (HbA1c) e trigliceridi (TG) nel sangue.

    L'obiettivo è ridurre l'HbA1c di almeno 0.5% o portarlo sotto il 6.5% e ridurre i TG di almeno il 30% rispetto ai valori iniziali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 12 mesi

    Dopo 12 mesi, viene valutata l'efficacia del trattamento in base alla riduzione di HbA1c e TG.

    Viene anche esaminato il cambiamento nel volume del fegato e nella resistenza all'insulina.

  4. Passaggio 4

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento con metreleptina continua per un totale di 24 mesi.

    Il monitoraggio mensile prosegue per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali aggiustamenti necessari.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale a 24 mesi

    Alla fine dei 24 mesi, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    Vengono analizzati i cambiamenti nei livelli di HbA1c, TG, volume del fegato e resistenza all'insulina.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina di almeno 12 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il paziente e/o il suo rappresentante legale devono essere stati informati, aver letto e compreso il modulo di consenso informato e aver dato il consenso scritto a partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi confermata di lipodistrofia parziale familiare o acquisita.
  • Conferma da parte del medico che altre possibili diagnosi di lipodistrofia sono state escluse.
  • Avere un livello di HbA1c (un esame del sangue che misura la glicemia media) di almeno 6,5% e/o livelli di trigliceridi nel sangue a digiuno di almeno 500 mg/dL.
  • I trattamenti standard non sono riusciti a controllare adeguatamente il metabolismo: i pazienti con livello di HbA1c di almeno 6,5% devono essere in terapia antidiabetica stabile da almeno 90 giorni prima dello screening. I pazienti con livelli di trigliceridi a digiuno di almeno 500 mg/dL devono essere in terapia con farmaci per abbassare i lipidi da almeno 6 settimane prima dello screening.
  • I pazienti che ricevono terapia antidiabetica e/o per abbassare i lipidi devono mantenere una dose stabile durante il periodo di screening.
  • I pazienti devono essere disposti a seguire le restrizioni dietetiche raccomandate dal medico.
  • Non aver mai usato metreleptina o essere pianificati per riceverla, oppure essere attualmente trattati con metreleptina commerciale, a condizione che il trattamento sia iniziato entro 6 mesi prima dello screening e che siano disponibili campioni di sangue per valutare i livelli di leptina e l'immunogenicità.
  • Le donne in età fertile devono essere in menopausa, sterilizzate chirurgicamente o disposte a usare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la lipodistrofia parziale. La lipodistrofia parziale è una condizione in cui il corpo perde grasso in alcune aree.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per altri motivi medici specificati dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metreleptin è un farmaco utilizzato per trattare i pazienti con lipodistrofia parziale. Questo farmaco viene somministrato quotidianamente tramite iniezioni sottocutanee. L'obiettivo principale del trattamento con metreleptin è migliorare l'efficacia, la sicurezza e la risposta immunitaria nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Metreleptin – Metreleptin è somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera. Attualmente è in fase di studio clinico di fase IV per valutare la sua efficacia, sicurezza e immunogenicità nei pazienti con lipodistrofia parziale. È principalmente indicato per il trattamento di questa condizione, che comporta una distribuzione anomala del grasso corporeo. A livello molecolare, metreleptin agisce come un analogo della leptina, un ormone che regola l'appetito e il metabolismo energetico. Appartiene alla classe farmacologica degli ormoni e modulatori metabolici.

Malattie studiate

Lipodistrofia Parziale – La lipodistrofia parziale è una condizione rara caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo in specifiche aree del corpo, mentre altre aree possono accumulare grasso in eccesso. Questa distribuzione anomala del grasso corporeo può portare a complicazioni metaboliche, come resistenza all'insulina e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. La malattia può manifestarsi in diverse forme, a seconda delle aree del corpo colpite e della gravità della perdita di grasso. I sintomi possono includere cambiamenti nella forma del corpo e problemi metabolici. La progressione della malattia varia da persona a persona, e i sintomi possono peggiorare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-502950-14-00Codice del protocolloAPL-22Partecipanti previsti16 personePromotoreChiesi Farmaceutici S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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