Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Resomelagon in pazienti con nefropatia membranosa idiopatica e proteinuria severa in trattamento con ACE inibitori o bloccanti del recettore dell'angiotensina II

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata nefropatia membranosa idiopatica, che è una condizione in cui i reni non funzionano correttamente, causando una perdita eccessiva di proteine nelle urine, nota come proteinuria severa. Questo studio esamina un nuovo trattamento con un farmaco chiamato AP1189, che contiene la sostanza attiva resomelagon. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse e viene confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare la sua sicurezza e efficacia.

L'obiettivo principale dello studio è confrontare la sicurezza del farmaco AP1189 rispetto al placebo, osservando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali e nei risultati di laboratorio. I partecipanti continueranno a ricevere il loro trattamento abituale con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccanti del recettore dell'angiotensina II, mentre assumono il nuovo farmaco o il placebo per un periodo di 12 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati i cambiamenti nella quantità di proteine nelle urine per valutare l'efficacia del trattamento.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali. Alla fine delle 12 settimane, verranno analizzati i dati raccolti per determinare se il farmaco AP1189 è sicuro e se può ridurre la perdita di proteine nelle urine nei pazienti con nefropatia membranosa idiopatica e proteinuria severa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco AP1189 o di un placebo. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

    La durata del trattamento è di 12 settimane.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi.

    Vengono effettuati controlli sui segni vitali, elettrocardiogrammi e anomalie di laboratorio per valutare la sicurezza del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata misurando l'escrezione proteica urinaria nelle 24 ore.

    I cambiamenti nell'escrezione urinaria vengono confrontati con i valori di base rilevati prima dell'inizio del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri secondari

    Viene misurata l'escrezione di albumina urinaria e la frazione di escrezione urinaria di albumina (FEAlb).

    Si valutano i cambiamenti nell'albumina plasmatica e nella clearance della creatinina (CCr) durante il periodo di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della remissione

    Alla fine del trattamento e quattro settimane dopo l'ultima dose, viene valutata la remissione parziale o completa.

    La remissione completa è definita come un'escrezione proteica urinaria inferiore a 0,3 g/d con concentrazione di albumina plasmatica normale.

  6. Passaggio 6

    Follow-up post-trattamento

    Quattro settimane dopo la fine del trattamento, viene effettuata una visita di follow-up per valutare i cambiamenti nei parametri misurati rispetto ai valori di base e alla fine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • È necessario aver fornito il consenso informato scritto prima di iniziare qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Possono partecipare uomini e donne di età compresa tra 18 e 85 anni con nefropatia membranosa idiopatica e proteinuria severa. La nefropatia membranosa idiopatica è una malattia renale, mentre la proteinuria severa significa che c'è una grande quantità di proteine nelle urine.
  • È necessario essere stati diagnosticati come positivi al recettore anti-PLA2 da un laboratorio locale entro 6 mesi prima dell'inclusione, e/o aver effettuato una biopsia renale che confermi la nefropatia membranosa idiopatica entro 24 mesi dall'inclusione. Il recettore anti-PLA2 è un marcatore che può essere trovato nel sangue.
  • La proteinuria severa è definita da un rapporto proteine/creatinina nelle urine superiore a 3,0 g/g e/o un rapporto albumina/creatinina nelle urine superiore a 2,0 g/g e un livello di albumina nel sangue al di sotto del limite normale inferiore. La creatinina è una sostanza di scarto che i reni dovrebbero filtrare.
  • È necessario avere un eGFR superiore a 30 ml/min/1,73m². L'eGFR è un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.
  • È necessario essere in trattamento con ACE-inibitori o bloccanti del recettore dell'angiotensina II per almeno 1 mese con una pressione arteriosa sistemica stabile, oppure il trattamento con questi farmaci deve essere stato escluso o interrotto a causa di ipotensione, intolleranza o altri effetti collaterali. Gli ACE-inibitori e i bloccanti del recettore dell'angiotensina II sono farmaci che aiutano a controllare la pressione sanguigna.
  • SOLO DANIMARCA E NORVEGIA: Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi affidabili o essere in menopausa (assenza di mestruazioni da almeno 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio) o essere sterilizzate chirurgicamente (la procedura deve essere stata eseguita almeno 6 mesi prima dello screening).
  • SOLO DANIMARCA E NORVEGIA: Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e al basale.
  • SOLO SVEZIA: Le donne in post-menopausa (assenza di mestruazioni da almeno 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio) o donne sterilizzate chirurgicamente (la procedura deve essere stata eseguita almeno 6 mesi prima dello screening).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la nefropatia membranosa idiopatica con proteinuria severa. La nefropatia membranosa idiopatica è una malattia dei reni, e la proteinuria severa significa che c'è una grande quantità di proteine nelle urine.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

AP1189 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della nefropatia membranosa idiopatica con proteinuria severa. Viene somministrato come terapia aggiuntiva a pazienti già in trattamento con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccanti del recettore dell'angiotensina II. L'obiettivo principale del farmaco è valutare la sua sicurezza e tollerabilità, oltre a misurare la sua efficacia nel ridurre l'escrezione proteica urinaria in un periodo di 12 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

AP1189 – AP1189 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della nefropatia membranosa idiopatica con proteinuria severa. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutarne la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia, in aggiunta al trattamento con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina o bloccanti del recettore dell'angiotensina II. AP1189 agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi infiammatori, contribuendo a ridurre l'escrezione di proteine nelle urine. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antinfiammatori e immunomodulatori.

Malattie studiate

Nefropatia membranosa idiopatica – È una malattia renale caratterizzata dall'ispessimento delle membrane nei glomeruli, le unità filtranti dei reni. Questo ispessimento è causato da depositi di anticorpi e proteine, che possono portare a una perdita di proteine nelle urine, nota come proteinuria. La proteinuria severa è un sintomo comune e può causare gonfiore, specialmente nelle gambe e nei piedi, a causa della perdita di proteine nel sangue. La malattia progredisce lentamente e può portare a una riduzione della funzione renale nel tempo. La causa esatta della nefropatia membranosa idiopatica è sconosciuta, ma si ritiene che sia legata a un malfunzionamento del sistema immunitario. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso una biopsia renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-518384-36-00Codice del protocolloSynAct-CS003Partecipanti previsti18 personePromotoreSynact Pharma ApS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.