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Studio sulla sicurezza ed efficacia del pitolisant nei bambini con narcolessia con/senza cataplessia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La narcolessia è una malattia che causa sonnolenza eccessiva durante il giorno e, in alcuni casi, episodi improvvisi di debolezza muscolare chiamati cataplessia. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni che soffrono di narcolessia, con o senza cataplessia. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato pitolisant, disponibile in compresse rivestite da 4,5 mg e 18 mg, rispetto a un placebo. Il pitolisant è un farmaco che agisce sul sistema nervoso per ridurre la sonnolenza diurna e gli episodi di cataplessia.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno il pitolisant o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno assumendo. Questa fase è chiamata "doppio cieco" perché né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Nella seconda fase, tutti i partecipanti riceveranno il pitolisant per un periodo prolungato, permettendo ai ricercatori di osservare gli effetti a lungo termine del farmaco. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi della narcolessia, come la sonnolenza diurna e la frequenza degli episodi di cataplessia.

Il pitolisant verrà somministrato in dosi variabili, iniziando da 5 mg fino a un massimo di 40 mg al giorno, a seconda della fase dello studio. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la tolleranza al farmaco e per monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come il pitolisant possa aiutare a gestire i sintomi della narcolessia nei giovani pazienti, migliorando la loro qualità di vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del periodo in doppio cieco

    Il paziente inizia il trattamento con pitolisant o placebo. La dose di pitolisant può variare tra 5 mg e 40 mg al giorno.

    Il trattamento viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  2. Passaggio 2

    Valutazione dei sintomi

    Durante il periodo in doppio cieco, i sintomi della narcolessia, come la sonnolenza diurna e gli episodi di cataplessia, vengono monitorati utilizzando scale specifiche come la Ullanlinna Narcolepsy Scale (UNS) e la Paediatric Daytime Sleepiness Scale (PDSS).

  3. Passaggio 3

    Fine del periodo in doppio cieco

    Alla fine del periodo in doppio cieco, i cambiamenti nei sintomi vengono valutati confrontando i punteggi delle scale di sonnolenza e cataplessia con quelli iniziali.

  4. Passaggio 4

    Inizio del periodo a etichetta aperta

    Il paziente inizia un periodo a etichetta aperta in cui riceve pitolisant con dosi che possono variare tra 5 mg e 40 mg al giorno.

    Durante questo periodo, il paziente e i genitori possono essere coinvolti nel monitoraggio dei sintomi e nella registrazione degli episodi di cataplessia.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso esami fisici, test di laboratorio e monitoraggio degli eventi avversi.

    Vengono effettuati controlli regolari della pressione sanguigna, dell'elettrocardiogramma (ECG) e degli esami del sangue.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione complessiva dell'efficacia e della tollerabilità del pitolisant rispetto al placebo.

    Viene eseguita una valutazione finale dei sintomi e del benessere generale del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Bambini maschi e femmine di età compresa tra 6 e meno di 18 anni che soffrono di narcolessia con o senza cataplessia. La diagnosi deve essere confermata con esami specifici del sonno, come la polisonnografia e il Multiple Sleep Latency Test, se non sono stati eseguiti negli ultimi 12 mesi.
  • Punteggio PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Scale) pari o superiore a 15 durante il periodo di base.
  • I pazienti non devono assumere farmaci non autorizzati, in particolare trattamenti psicostimolanti, a partire dalla visita di screening.
  • I genitori e i pazienti abbastanza grandi da comprendere devono aver espresso la volontà di partecipare allo studio e aver firmato il modulo di consenso informato prima di iniziare le procedure richieste dal protocollo.
  • Secondo l'opinione del ricercatore, il paziente deve avere un supporto adeguato per rispettare tutti i requisiti dello studio, come trasporti, compilazione di questionari e diari, assunzione dei farmaci, visite programmate e test.
  • Le pazienti femmine in età puberale devono utilizzare un metodo contraccettivo, ritenuto efficace dal ricercatore, durante tutto lo studio e per un mese dopo la fine del trattamento.
  • I pazienti devono beneficiare di un sistema di assicurazione sanitaria adeguato, dove richiesto.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la narcolessia. La narcolessia è una condizione che causa sonnolenza eccessiva durante il giorno.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e benessere durante lo studio.
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Farmaci in studio

Pitolisant è un farmaco utilizzato per trattare la narcolessia nei bambini di età compresa tra 6 e meno di 18 anni. Questo farmaco aiuta a ridurre la sonnolenza diurna e può anche diminuire il numero di episodi di cataplessia, se presenti. Durante il trial, la sicurezza e l'efficacia di pitolisant vengono valutate per garantire che sia ben tollerato dai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Pitolisant – Pitolisant è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in compresse, utilizzato principalmente per trattare la narcolessia, con o senza cataplessia. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni. Il farmaco agisce come un antagonista inverso del recettore dell'istamina H3, aumentando il rilascio di istamina nel cervello, il che aiuta a migliorare la vigilanza e ridurre la sonnolenza diurna e gli episodi di cataplessia. Pitolisant è classificato come un agente promotore della veglia.

Malattie studiate

Narcolessia – La narcolessia è un disturbo neurologico che colpisce il controllo del sonno e della veglia. Le persone con narcolessia possono sperimentare un'eccessiva sonnolenza diurna (EDS), che porta a episodi improvvisi di sonno durante il giorno. Un altro sintomo comune è la cataplessia, che è una perdita improvvisa e temporanea del tono muscolare, spesso scatenata da emozioni forti. La narcolessia può anche includere allucinazioni ipnagogiche e paralisi del sonno. I sintomi possono iniziare a manifestarsi durante l'infanzia o l'adolescenza e tendono a persistere per tutta la vita. La causa esatta della narcolessia non è completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a una carenza di ipocretina, una sostanza chimica nel cervello che aiuta a regolare il sonno.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-515568-30-00Codice del protocolloP11-06Partecipanti previsti57 personePromotoreBioprojet Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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