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Studio di Fase 3 sull’efficacia e sicurezza del pitolisant nei pazienti con narcolessia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La narcolepsy è un disturbo raro del sonno caratterizzato da sonnolenza eccessiva durante il giorno, che può compromettere le attività quotidiane. Lo studio valuta un nuovo trattamento orale, identificato con il codice HBS-301, somministrato sotto forma di compresse, confrontandolo con un placebo che ha lo stesso aspetto ma non contiene principio attivo.

L’obiettivo è verificare se HBS-301 riduce la sonnolenza rispetto al placebo. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e né i pazienti né i medici sanno quale trattamento è stato dato (studio “doppio cieco”). Dopo un periodo iniziale di trattamento, tutti i soggetti possono continuare a ricevere il farmaco in una fase aperta. La sonnolenza viene valutata con il ESS, un questionario che misura quanto una persona si sente assonnata, e con il MWT, un test che registra quanto tempo occorre per addormentarsi in condizioni controllate. I risultati raccolti serviranno a capire l’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    Dopo aver accettato di partecipare, viene effettuata una visita di screening per verificare i criteri di ammissibilità e raccogliere informazioni di base sulla propria condizione di narcolessia.

    Durante la visita di screening vengono eseguiti test di valutazione della sonnolenza diurna e di altri parametri clinici necessari per stabilire la linea di base dello studio.

  2. Passaggio 2

    Periodo di titolazione

    Viene avviato un periodo di titolazione durante il quale si assume una compressa per via orale di pitolisant oppure una compressa di placebo, entrambe identiche per aspetto.

    Il dosaggio indicato nei fogli di studio è "00000 mg" per compressa; la quantità specifica da assumere viene aggiustata dal medico secondo il protocollo di titolazione, al fine di trovare la dose più efficace e tollerata.

  3. Passaggio 3

    Trattamento in doppio cieco

    Al termine del periodo di titolazione, i partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere pitolisant o placebo senza sapere quale trattamento è stato assegnato (studio in doppio cieco).

    Il farmaco o il placebo viene assunto per via orale come compressa, secondo il regime stabilito nel protocollo, per l’intera durata del periodo di trattamento in doppio cieco.

    Durante questo periodo vengono effettuate visite di controllo per valutare la sonnolenza diurna eccessiva mediante il questionario ESS (Epworth Sleepiness Scale) e il test MWT (Maintenance of Wakefulness Test).

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale del periodo in doppio cieco

    Al termine del periodo di trattamento in doppio cieco viene effettuata una valutazione finale per confrontare il cambiamento della sonnolenza diurna eccessiva rispetto alla linea di base, utilizzando nuovamente l’ESS e il MWT.

    I risultati di queste misurazioni costituiscono il criterio principale di efficacia dello studio.

  5. Passaggio 5

    Estensione aperta

    Dopo la conclusione del periodo in doppio cieco, è possibile partecipare a un periodo di estensione aperta, durante il quale tutti i partecipanti ricevono pitolisant per via orale come compressa.

    L’estensione continua a monitorare la sicurezza e l’efficacia del farmaco per un periodo aggiuntivo, con visite di follow‑up programmate secondo il protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere in grado di firmare un consenso informato scritto, cioè un documento in cui dichiari volontariamente di partecipare allo studio.
  • Avere una diagnosi confermata di narcolessia di tipo 1 (NT1) o tipo 2 (NT2) secondo le linee guida internazionali (ICSD‑3 o ICSD‑3‑TR) e aver ricevuto, negli ultimi 10 anni, un risultato di livello di ipocretina (un esame del sangue) oppure un studio del sonno chiamato polisonnografia (PSG) con test di latenza multipla (MSLT).
  • Avere almeno 18 anni al momento dello screening, indipendentemente dal sesso.
  • Essere in possesso di CCI (criterio non specificato nel riassunto).
  • Essere in possesso di CCI (criterio non specificato nel riassunto).
  • Se si assume un farmaco o un integratore consentito (ad esempio alcuni antidepressivi o farmaci che favoriscono la veglia), la dose deve essere stabile da almeno 3 mesi prima dello screening e deve rimanere stabile per tutta la durata del periodo di trattamento. Non è permesso usare, anche occasionalmente (prn = “quando necessario”), farmaci che possono influenzare il sonno diurna come oxibati, stimolanti, modafinil o armodafinil.
  • Se si è in cura per apnea ostruttiva del sonno (OSA) o altre condizioni di ipoventilazione, è necessario utilizzare regolarmente il dispositivo medico (ad esempio CPAP) o l’apparecchio orale prescritto e mantenere questa regolarità per tutta la durata dello studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (siero al momento dello screening e urine al momento della visita di base) e devono impegnarsi a non concepire, usando un metodo di contraccezione non ormonale molto efficace, durante il trattamento e per 30 giorni dopo l’ultima dose. Se la donna usa contraccettivi ormonali, deve comunque usare un metodo non ormonale aggiuntivo. Gli uomini che non sono sterili devono impegnarsi a non concepire o a usare un metodo di contraccezione efficace durante il trattamento e per 30 giorni dopo l’ultima dose.
  • L’investigatore deve ritenere che il partecipante sia in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio e di assumere il farmaco orale previsto.

Chi non può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Non può partecipare se ha ipersonnia (sonnolenza eccessiva) dovuta a un altro disturbo medico.
  • Non può partecipare se ha una storia nota di sindrome del QT lungo o di gravi anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG), come infarto recente (meno di un anno), aritmie (battiti cardiaci irregolari) significative.
  • Non può partecipare se ha una storia familiare di morte improvvisa, morte inspiegata o morte per aritmia cardiaca legata al prolungamento del QT.
  • Non può partecipare se il valore medio del QTcF (una misura corretta del QT sull’ECG) è superiore a 450 ms al momento dello screening o della visita di base.
  • Non può partecipare se ha avuto, negli ultimi 12 mesi, dipendenza da sostanze o alcol, inclusi disturbi legati al consumo di caffeina, secondo i criteri del DSM‑V (manuale diagnostico per i disturbi mentali).
  • Non può partecipare se ha programmato un intervento chirurgico durante il periodo di screening, visita di base o trattamento in doppio cieco.
  • Non può partecipare se ha assunto farmaci proibiti entro 5 volte la loro emivita prima dello screening, come forti induttori del CYP3A4 (enzima che metabolizza molti farmaci), antagonisti centrali dell’istamina H1, ipnotici non benzodiazepinici o farmaci che allungano il QT.
  • Non può partecipare se ha assunto farmaci “prn” (presi al bisogno) che possono influire sulla sonnolenza diurna, come oxybates, stimolanti, modafinil o armodafinil, entro 5 volte la loro emivita prima dello screening.
  • Non può partecipare se il risultato dell’esame delle urine mostra sostanze non consentite, a meno che non siano farmaci prescritti dal proprio medico e non siano proibiti nello studio.
  • Non può partecipare se presenta un significativo rischio di suicidio, basato sulla storia personale, su un esame psichiatrico di routine, sul giudizio del medico o su risposte positive a specifiche domande del questionario C‑SSRS, o se ha avuto comportamenti suicidari negli ultimi 12 mesi.
  • Non può partecipare se ha una storia di convulsioni (episodi di perdita di coscienza con movimenti incontrollati).
  • Non può partecipare se ha usato pitolisant (un farmaco) entro 5 volte la sua emivita prima dello screening.
  • Non può partecipare se sta allattando o ha intenzione di allattare durante lo studio; le donne in allattamento devono accettare di non allattare durante tutto lo studio e per 7 giorni dopo l’ultima dose.
  • Non può partecipare se il medico investigatore ritiene che non sia idoneo per qualsiasi motivo, ad esempio per condizioni mediche instabili o non controllate (psichiatriche, neurologiche, gastrointestinali), interventi chirurgici che potrebbero influire sull’assorbimento del farmaco (come chirurgia bariatrica o di perdita di peso), o altre ragioni che potrebbero mettere a rischio la salute o compromettere i risultati dello studio.
  • Non può partecipare se, secondo le normative locali, non è coperto da un’assicurazione sanitaria nazionale adeguata.
  • Non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico con farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni o entro 5 volte la loro emivita prima dello screening, a seconda di quale sia più lungo.
  • Non può partecipare se ha una diagnosi primaria di malattia psichiatrica non ben controllata, come depressione i cui sintomi o farmaci non sono stabili da almeno 3 mesi.
  • Non può partecipare se ha una storia di disturbo bipolare o di psicosi (perdita di contatto con la realtà).
  • Non può partecipare se ha una malattia epatica acuta o cronica, o una compromissione epatica moderata o grave (classificata come Child‑Pugh B o C).
  • Non può partecipare se il valore dell’eGFR corretto per superficie corporea (BSA) è inferiore a 60 mL/min, indicatore della funzione renale.
  • Non può partecipare se ha uno o più risultati di laboratorio anormali durante lo screening che il medico considera clinicamente significativi.
  • Non può partecipare se ha una storia medica che aumenta il rischio di aritmie pericolose, come infarto recente (meno di un anno), insufficienza cardiaca, aritmie lente o rapide, aritmie ventricolari, torsade de pointes (una forma di aritmia grave), angina instabile o blocco atrioventricolare di alto grado.
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Farmaci in studio

Pitolisant è un farmaco assunto per via orale sotto forma di compressa. Viene studiato per capire se può migliorare la sonnolenza diurna eccessiva nelle persone con narcolessia. Il principio attivo agisce sul sistema istaminico del cervello, aiutando a mantenere lo stato di veglia e a ridurre la sensazione di sonnolenza durante il giorno.

Che cosa si sa già del trattamento

Pitolisant - Il pitolisant si assume per via orale sotto forma di compresse; è un farmaco già approvato e presente nella letteratura medica per il trattamento della narcolessia. Viene utilizzato principalmente per ridurre la sonnolenza diurna eccessiva nei pazienti affetti da narcolessia. Agisce bloccando il recettore H3 dell'istamina, aumentando così la quantità di istamina nel cervello e favorendo lo stato di veglia. È classificato come antagonista/inverso agonista del recettore H3 dell'istamina, appartenente alla classe dei farmaci promotori della veglia.

Malattie studiate

Narcolessia - La narcolessia è un disturbo cronico del sonno caratterizzato da sonnolenza diurna eccessiva e difficoltà a mantenere la veglia. I pazienti sperimentano improvvisi attacchi di sonno, anche durante attività quotidiane. Alcuni possono manifestare cataplessia, una perdita improvvisa del tono muscolare legata a forti emozioni. Il ritmo sonno‑veglia può diventare irregolare, con brevi sonnellini notturni non ristoratori. Con il tempo, i sintomi tendono a persistere e a influenzare la vita quotidiana, richiedendo adattamenti comportamentali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-523821-17-00Codice del protocolloHBS-301-CL-301Partecipanti previsti262 personePromotoreHarmony Biosciences Management Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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