Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Valutazione dell'efficacia e sicurezza di ALKS 2680 negli adulti con narcolessia di tipo 1.

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Narcolepsy Type 1 è un disturbo neurologico raro caratterizzato da sonnolenza eccessiva durante il giorno (excessive daytime sleepiness) e da improvvisi episodi di perdita di tono muscolare chiamati cataplessia. Il farmaco in fase di valutazione è ALKS 2680, una compressa da assumere per via orale, confrontato con una pillola inattiva chiamata placebo che non contiene principi attivi.

Lo studio ha lo scopo di verificare se ALKS 2680 è efficace e sicuro nel ridurre la sonnolenza diurna nei pazienti con Narcolepsy Type 1. Gli adulti partecipanti saranno assegnati a caso (cioè mediante sorteggio) a ricevere il farmaco attivo o il placebo e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento è stato somministrato (double‑blind). Il periodo di trattamento dura circa 12 settimane, con visite regolari per controllare i sintomi di sonnolenza, la frequenza degli episodi di cataplessia e per monitorare eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, ti viene chiesto di partecipare a una visita iniziale di valutazione.

    In questa visita compili il Epworth sleepiness scale, un questionario che misura il livello di sonnolenza diurna, e partecipi al maintenance of wakefulness test, un test che valuta la capacità di restare svegli.

    Vengono raccolti campioni di sangue per gli esami di routine.

    Al termine della valutazione vieni randomizzato, cioè assegnato in modo casuale a ricevere ALKS 2680 o placebo.

  2. Passaggio 2

    Assunzione del farmaco

    Ricevi una fornitura di compresse da assumere per via orale.

    Ogni compressa contiene ALKS 2680 a una dose di 00 mg (milligrammi) oppure una compressa identica di placebo, che non contiene principio attivo.

    La compressa deve essere ingerita una volta al giorno, preferibilmente alla stessa ora, per tutta la durata dello studio, che è di 12 settimane.

    È importante non modificare la dose né interrompere l’assunzione senza informare il team di ricerca.

  3. Passaggio 3

    Visite di follow‑up

    Vengono programmati controlli a settimana 4, settimana 8 e settimana 12.

    Ad ogni visita compili nuovamente il Epworth sleepiness scale e, se richiesto, il maintenance of wakefulness test per valutare eventuali cambiamenti.

    Fornisci al personale di ricerca informazioni su eventuali effetti indesiderati o variazioni di salute avvenute dal controllo precedente.

    Può essere richiesto di consegnare le compresse rimaste per verificare l’aderenza al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla settimana 12 viene effettuata una visita di chiusura.

    Vengono raccolti nuovamente i dati del Epworth sleepiness scale, del maintenance of wakefulness test e di eventuali questionari sul benessere.

    I risultati ottenuti durante le 12 settimane di trattamento vengono confrontati con quelli della visita iniziale per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

    Al termine della valutazione finale, la partecipazione allo studio si conclude.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Deve avere tra i 18 e i 70 anni al momento del consenso informato (autorizzazione scritta che dimostra di aver capito lo studio e di voler partecipare).
  • Deve essere disposto e capace di fornire il consenso informato secondo le leggi locali.
  • Il suo indice di massa corporea (BMI) deve essere pari o superiore a 18 e pari o inferiore a 40 kg/m² al primo incontro (il BMI è un calcolo che confronta peso e altezza).
  • Il medico deve ritenere che i farmaci attuali per la narcolessia non diano risultati soddisfacenti o causino effetti indesiderati, e che il paziente possa interromperli in modo sicuro per tutta la durata dello studio, rispettando i periodi di washout (tempo di sospensione necessario per eliminare l’effetto dei farmaci precedenti).
  • Deve essere disposto e capace di capire e seguire le regole dello studio, comprese le restrizioni di stile di vita e le indicazioni sulla contraccezione (uso di metodi per evitare una gravidanza).
  • Deve accettare di usare un dispositivo di actigrafia (un braccialetto che registra i movimenti per valutare i pattern di sonno) e di tenere un diario della cataplessia (registro degli episodi di perdita improvvisa di tono muscolare) e un diario del sonno (registro di orari di sonno e veglia) durante lo screening.
  • Se è in trattamento per apnea ostruttiva del sonno (OSA), deve aver seguito la terapia principale per almeno 30 giorni prima del primo incontro e continuare a seguirla durante tutto lo studio, come confermato dal medico.

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Hai una respirazione notturna gravemente disturbata, come dimostrato da un indice di apnee‑ipnee (numero di volte in cui la respirazione si interrompe) di 15 o più per ora; oppure, se sei già in trattamento per l’apnea ostruttiva del sonno, un indice medio di 10 o più per ora negli ultimi 30 giorni; oppure un indice di apnee centrali (interruzioni della respirazione dovute al cervello) superiore a 5 per ora.
  • Presenti anomalie nei risultati di laboratorio al primo incontro (Visit 1) come indicato nel protocollo dello studio.
  • Stai assumendo o hai assunto negli ultimi 6 mesi farmaci antidepressivi per qualsiasi motivo diverso dal controllo della cataplessia (una perdita improvvisa del tono muscolare).
  • Sei attualmente incinta, allatti al seno o prevedi di rimanere incinta durante lo studio.
  • Sei già iscritto a un altro studio clinico interattivo o hai ricevuto un farmaco o un dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni prima del primo incontro, oppure hai già partecipato allo studio ALKS 2680‑201.
  • Lavori per Alkermes, per il centro di ricerca (CRO) o per il sito di studio, o sei un familiare stretto (coniuge, genitore, fratello/sorella o figlio) di uno di questi dipendenti.
  • Hai un altro disturbo del sonno o una condizione che può influenzare il ciclo sonno‑veglia, come specificato nel protocollo.
  • Hai una malattia cardiovascolare significativa (problemi del cuore o dei vasi sanguigni) durante il periodo di screening o nei due anni precedenti al primo incontro.
  • Hai un disturbo psichiatrico grave o una dipendenza da sostanze, secondo il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, quinta edizione (DSM‑5).
  • Hai una malattia, un disturbo o un intervento chirurgico serio che, secondo il medico, potrebbe mettere a rischio la tua sicurezza, interferire con le valutazioni dello studio o impedirti di completarlo, inclusi disturbi neurologici importanti come demenza, malattie neurodegenerative, ictus o crisi epilettiche (esclusi i febbri convulsivi isolati nei bambini).
  • Hai una malattia gastrointestinale attuale o recente (ultimi 6 mesi) che può influenzare l’assorbimento dei farmaci, come una storia di malassorbimento o interventi chirurgici gastrici (ad esempio, bypass gastrico Roux‑en‑Y).
  • Hai una storia di cancro (trattato o non trattato) negli ultimi 5 anni, eccetto alcuni tumori cutanei minori come il carcinoma in situ risolto o il carcinoma basocellulare, che possono essere valutati caso per caso.
  • Hai un rischio noto o una storia di glaucoma a angolo stretto (una forma di occhi che può causare perdita della vista).
  • Hai un test dell’alcol positivo (soffio) o un risultato positivo allo screening delle droghe per sostanze di abuso nelle urine al quarto incontro (Visit 4).
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ALKS 2680 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. Nel trial viene testato per vedere se può ridurre la sonnolenza eccessiva durante il giorno in adulti affetti da narcolessia di tipo 1. I partecipanti ricevono il farmaco in modo cieco, cioè senza sapere se stanno assumendo il vero medicinale o il placebo, per confrontare l’efficacia e la sicurezza di ALKS 2680 rispetto a nessun trattamento attivo. L’obiettivo principale è capire se questo medicinale aiuta a migliorare la vigilanza e la qualità della vita dei pazienti con narcolessia.

Che cosa si sa già del trattamento

ALKS 2680 - ALKS 2680 è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 e non è ancora approvato per l’uso di routine, perciò è considerato un prodotto sperimentale nella letteratura medica. È destinato al trattamento della narcolessia di tipo 1, in particolare per ridurre la sonnolenza diurna e i capitoli di sonno improvvisi. Il principio agisce attivando i recettori dell’orexina nel cervello, sostituendo la mancanza di questo neurotrasmettitore e favorendo lo stato di veglia; per questo è classificato come agonista dei recettori dell’orexina, appartenente alla classe dei promotori della veglia.

Malattie studiate

Narcolessia di tipo 1 - Narcolepsy Type 1 è un disturbo neurologico cronico caratterizzato da sonnolenza diurna eccessiva e da improvvise perdite di tono muscolare (cataplessia). La condizione inizia tipicamente nell'adolescenza o nella prima età adulta e i sintomi si manifestano gradualmente. La sonnolenza può peggiorare con il tempo, con episodi di addormentamento improvviso durante attività quotidiane. La cataplessia può comparire in momenti di forte emozione e diventare più frequente con il progredire della malattia. Alcuni pazienti sperimentano anche alterazioni del ciclo sonno‑veglia notturno, con risvegli frequenti. La gravità dei sintomi può variare da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 28 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-523911-13-00Codice del protocolloALKS 2680-302Partecipanti previsti178 personePromotoreAlkermes Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.