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Studio sull'uso di AAV2-GDNF e gadoteridolo per migliorare l'erogazione della terapia genica nel cervello dei pazienti con malattia di Parkinson.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Malattia di Parkinson, una condizione che influisce sul sistema nervoso e sul controllo dei movimenti. Lo studio ha lo scopo di perfezionare la modalità di somministrazione di una terapia genica chiamata AB-1005, che utilizza un vettore virale adeno-associato di sierotipo 2 per trasportare il fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale all'interno del cervello. Per aiutare i medici a visualizzare l'area durante la procedura, viene utilizzato il gadoteridolo, una sostanza di contrasto utilizzata durante la Risonanza Magnetica (MRI).

Il trattamento viene somministrato tramite un'iniezione nel putamen, una specifica parte profonda del cervello coinvolta nella regolazione dei movimenti. Durante lo studio, i medici testano diversi metodi per assicurarsi che il farmaco venga distribuito in modo preciso e uniforme nell'area bersaglio. Nella prima fase, la procedura viene monitorata in tempo reale tramite una Risonanza Magnetica intraoperatoria, ovvero un esame di imaging eseguito durante l'intervento chirurgico stesso. Nella seconda fase, si valuta se la stessa precisione può essere raggiunta utilizzando un approccio diverso in sala operatoria, senza il monitoraggio costante tramite risonanza magnetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    <b>Fase 1</b>

    L'intervento prevede l'infusione di una soluzione iniettabile contenente AAV2-GDNF, ovvero un vettore virale che trasporta un fattore di crescita per le cellule nervose, direttamente nel putamen, una parte specifica del cervello.

    La somministrazione avviene tramite una tecnica chiamata convection-enhanced delivery (ced), che consiste nell'utilizzare una pressione controllata per distribuire il farmaco nei tessuti.

    Durante questa fase, l'infusione viene monitorata in tempo reale tramite una risonanza magnetica intraoperatoria (iMRI), un tipo di esame per immagini eseguito durante l'intervento chirurgico per controllare la posizione del farmaco.

    Viene utilizzato anche il gadoteridolo, una sostanza utilizzata come mezzo di contrasto per migliorare la visibilità durante la risonanza magnetica.

  2. Passaggio 2

    <b>Fase 2</b>

    L'intervento prevede la somministrazione della stessa soluzione di AAV2-GDNF nel putamen attraverso la tecnica di infusione controllata.

    In questa fase, il monitoraggio tramite risonanza magnetica non avviene direttamente durante l'intervento, ma viene utilizzato un metodo basato su una piattaforma di posizionamento standard in sala operatoria.

    L'obiettivo è confermare l'efficacia della distribuzione del farmaco utilizzando questo diverso protocollo di lavoro.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Avere un'età compresa tra i 45 e i 75 anni al momento della firma del consenso informato (il documento in cui si accetta di partecipare allo studio).
  • Essere stati diagnosticati con la malattia di Parkinson da più di 10 anni.
  • Presentare la bradicinesia (una condizione che causa movimenti molto lenti) insieme ad almeno uno tra i seguenti sintomi: rigidità (muscoli tesi e duri), tremore a riposo (vibrazione involontaria di un arto quando non è in uso) o instabilità posturale (difficoltà a mantenere l'equilibrio in piedi).
  • Presentare una gravità della malattia classificata come stadio III o IV secondo la scala Hoehn e Yahr quando i sintomi sono in fase OFF (ovvero quando gli effetti dei farmaci sono terminati e i sintomi sono più evidenti).
  • Avere un punteggio superiore a 40 nella scala MDS-UPDRS Parte III (un test che valuta la velocità e la fluidità dei movimenti) durante la fase OFF.
  • Seguire un piano di terapia farmacologica per il Parkinson che sia rimasto stabile per un periodo non superiore a 4 settimane.
  • Mostrare una riduzione del punteggio MDS-UPDRS Parte III di almeno il 30% dopo aver assunto la levodopa (un farmaco utilizzato per migliorare i movimenti).
  • Rispettare le normali regole contraccettive (metodi per evitare la gravidanza).
  • Firmare il consenso informato per partecipare sia alla fase dell'infusione che al periodo di follow-up a lungo termine (il monitoraggio periodico che avviene dopo la fine delle procedure principali).

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Presenza di un parkinsonismo secondario o atipico, ovvero sintomi simili al Parkinson ma causati da altre malattie o con caratteristiche diverse da quelle classiche.
  • Stare assumendo una terapia immunosoppressiva cronica, che significa utilizzare farmaci che riducono la capacità del sistema immunitario di combattere le infezioni.
  • Aver ricevuto in passato una terapia cellulare o genica, ovvero trattamenti medici che utilizzano cellule vive o materiale genetico per curare una malattia.
  • Presenza di valori di laboratorio anomali, che indica che i risultati degli esami del sangue o di altri test medici non rientrano nei livelli di normalità.
  • Presenza o storia di psicosi (una condizione che altera la percezione della realtà) o di disturbo del controllo degli impulsi (difficoltà nel resistere a tentazioni o impulsi).
  • Presenza di depressione non trattata o trattata in modo non ottimale, misurata attraverso un test specifico chiamato BDI-II con un punteggio pari o superiore a 20.
  • Presenza di ideazione suicidaria, ovvero pensieri relativi al suicidio, valutati tramite un questionario specifico chiamato C-SSRS.
  • Compromissione cognitiva clinicamente significativa, ovvero difficoltà importanti nella memoria, nell'attenzione o nel ragionamento, valutate con il test MoCA con un punteggio inferiore a 25.
  • Presenza o storia di malignità, che è il termine medico per indicare la presenza di un tumore maligno, ad eccezione dei tumori della pelle come il carcinoma squamocellulare o basocellulare.
  • Controindicazioni alla risonanza magnetica (MRI), alla chirurgia o all'anestesia, ovvero situazioni mediche che rendono pericoloso o non possibile eseguire questi esami o interventi, anche nella posizione prona (a pancia in giù).
  • Uso di terapie con pompe per il Parkinson, come l'infusione di gel intestinale o l'apomorfina sottocutanea.
  • Aver subito in passato un intervento chirurgico al cervello, inclusa la stimolazione cerebrale profonda (DBS), una procedura che prevede l'inserimento di elettrodi nel cervello.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

AAV2-GDNF è una terapia genica che utilizza un virus modificato e innocuo per trasportare un segnale specifico direttamente nelle cellule del cervello. Questo segnale ha lo scopo di aiutare la produzione di una proteina che può sostenere e proteggere le cellule nervose danneggiate.

Che cosa si sa già del trattamento

  • AAV2-GDNF

    Questo farmaco sperimentale viene somministrato tramite un'iniezione direttamente nel putamen, una parte del cervello, sotto forma di soluzione iniettabile. Attualmente è in fase di studio clinico e viene utilizzato per cercare di trattare la malattia di Parkinson. Funziona utilizzando un virus innocuo come "trasportatore" per consegnare istruzioni alle cellule cerebrali, spingendole a produrre una proteina che aiuta a proteggere e nutrire i neuroni danneggiati. È classificato come una terapia genica.

  • Gadoteridol

    Questo farmaco viene utilizzato come agente di contrasto durante le procedure di imaging medico e viene somministrato per via iniettabile. È una sostanza già ampiamente utilizzata e approvata in medicina per migliorare la visibilità delle immagini prodotte dalla risonanza magnetica. Agisce legando le particelle di metallo per renderle più visibili ai macchinari, permettendo ai medici di vedere chiaramente le strutture interne del corpo. Appartiene alla classe dei mezzi di contrasto a base di gadolinio.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson - Questa condizione colpisce il sistema nervoso e influenza il controllo dei movimenti. Si manifesta quando alcune cellule specializzate del cervello smettono di funzionare correttamente. Con il passare del tempo, la malattia progredisce alterando la capacità di coordinare i gesti. I sintomi possono includere tremori o difficoltà nel mantenere l'equilibrio. La condizione evolve gradualmente, influenzando costantemente le funzioni motorie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522441-21-00Codice del protocolloASK-PD5-CS202Partecipanti previsti30 personePromotoreAskbio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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