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Studio su tulisokibart nei pazienti con sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la sclerosi sistemica associata a malattia interstiziale polmonare, una condizione in cui il sistema di difesa dell’organismo può causare ispessimento e rigidità dei tessuti e rendere più difficile il funzionamento dei polmoni. Il trattamento in esame è tulisokibart, somministrato in vena, e viene confrontato con placebo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento e capire se può aiutare a rallentare il peggioramento della capacità dei polmoni di muovere aria dentro e fuori.

Nel corso dello studio, le persone ricevono il trattamento assegnato per un periodo di circa 50 settimane. Durante questo tempo vengono effettuate visite di controllo per osservare come procede la malattia, verificare la comparsa di effetti indesiderati e raccogliere informazioni sullo stato generale di salute e sul respiro.

La funzione polmonare è la capacità dei polmoni di inspirare ed espirare aria in modo efficace. La qualità di vita indica quanto la malattia influisce sulle attività quotidiane e sul benessere generale. La tollerabilità descrive quanto bene il corpo riesce ad accettare il trattamento senza problemi importanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    Dal momento in cui entri nello studio, vieni inserito in un gruppo in modo casuale. Questo significa che il trattamento assegnato non è scelto da te.

    Lo studio è doppio cieco: né tu né il personale che segue lo studio sapete se ricevi il medicinale attivo o il placebo. Il placebo è una soluzione salina normale allo 0,9% che ha lo stesso aspetto del medicinale dello studio, ma non contiene il principio attivo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Ricevi il trattamento per via endovenosa, cioè attraverso una vena.

    Il medicinale dello studio è tulisokibart, in forma di concentrato per soluzione per infusione, alla dose di 1000 mg per somministrazione.

    In alternativa a tulisokibart, puoi ricevere il placebo, che è soluzione salina normale allo 0,9% per infusione.

    La durata complessiva del trattamento e il momento delle somministrazioni non sono specificati nei dati disponibili.

  3. Passaggio 3

    Controlli durante lo studio

    Durante lo studio vengono controllati la tua sicurezza e la tua tollerabilità al trattamento. La tollerabilità indica quanto il corpo riesce ad accettare il trattamento senza problemi importanti.

    Vengono registrati eventuali eventi avversi, cioè effetti indesiderati, compresi quelli gravi, quelli che portano a interrompere il trattamento e i risultati di laboratorio chiaramente anomali.

    Viene misurata la capacità vitale forzata (fvc), cioè la quantità di aria che puoi espirare con una espirazione forte e completa. Questa misurazione serve a confrontare il cambiamento rispetto all’inizio dello studio per 50 settimane.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni alla settimana 50

    Alla settimana 50 vengono confrontati i cambiamenti rispetto all’inizio dello studio nella fvc.

    Alla settimana 50 viene valutato anche il cambiamento nella hrct qild-wl, cioè una misura ottenuta con una tomografia del torace ad alta definizione che aiuta a descrivere l’estensione del coinvolgimento polmonare.

    Alla settimana 50 viene valutato il miglioramento del punteggio criss rivisto, che è un punteggio usato per riassumere l’andamento della malattia.

    Alla settimana 50 viene valutato il cambiamento nel haq-di, un questionario che misura quanto la malattia influisce sulle attività della vita quotidiana.

    Alla settimana 50 viene valutato il cambiamento nel risultato riportato dal paziente sulla qualità di vita, indicato come l-pf.

  5. Passaggio 5

    Fine del periodo di studio

    Il confronto principale dei risultati viene effettuato durante un periodo di 50 settimane.

    La fine stimata dello studio è 9 ottobre 2029.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Essere uomo o donna e avere almeno 18 anni.
  • Avere una diagnosi di sclerosi sistemica secondo i criteri ACR/EULAR 2013 (criteri medici usati per confermare la malattia).
  • Avere iniziato la sclerosi sistemica da non più di 5 anni, contando dal primo sintomo diverso dal Raynaud (alterazione della circolazione delle dita con cambiamento di colore al freddo o allo stress).
  • Avere una forma di sclerosi sistemica con ispessimento della pelle diffuso, cioè ispessimento della pelle sopra i gomiti e le ginocchia, esclusi viso e collo.
  • Avere un punteggio di ispessimento della pelle, chiamato mRSS (misura della durezza e dell’ispessimento cutaneo), compreso tra 10 e 35.
  • Avere una malattia interstiziale polmonare legata alla sclerosi sistemica, con presenza di tessuto fibrotico nel polmone, confermata dalla TC ad alta risoluzione (HRCT, una scansione dettagliata dei polmoni) con interessamento di almeno il 10% del polmone.
  • Avere una capacità vitale forzata (FVC, quantità massima di aria che si riesce a espellere dopo un respiro profondo) di almeno 45% del valore previsto per età, sesso e altezza.
  • Avere una capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO, misura di quanto bene i polmoni scambiano i gas) di almeno 45% del valore previsto, corretta per l’emoglobina (Hgb, proteina del sangue che trasporta l’ossigeno).
  • Avere almeno uno dei seguenti segni di infiammazione o di autoanticorpi: proteina C reattiva (CRP) sopra il limite normale, velocità di eritrosedimentazione (ESR) sopra 28 mm/ora, oppure presenza dell’anticorpo anti-topoisomerasi (anti-Scl-70).
  • Non è obbligatorio assumere già una terapia di base, ma se la si sta assumendo deve essere stabile secondo queste regole: micofenolato mofetile fino a 3 g al giorno, oppure metotrexato per bocca o sotto la pelle fino a 25 mg a settimana, oppure azatioprina fino a 150 mg al giorno, da almeno 4 mesi prima della randomizzazione e con dose stabile da 4 settimane; oppure nintedanib da almeno 6 mesi con dose stabile da almeno 4 settimane e senza miglioramento della FVC dopo l’inizio del farmaco; oppure corticosteroidi per bocca a dose stabile pari o inferiore a 10 mg al giorno di equivalente prednisone per almeno 2 settimane. I corticosteroidi inalatori o usati sulla pelle sono consentiti.
  • Se la partecipante è una donna, non deve essere incinta né allattare.
  • Se la partecipante è una donna in età fertile, deve usare un metodo contraccettivo accettabile oppure astenersi in modo costante dai rapporti vaginali con penetrazione, da almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio, per tutta la durata dello studio e per almeno 14 settimane dopo l’ultima dose del trattamento.
  • Se la partecipante è una donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo molto sensibile su urine o sangue, eseguito nei tempi richiesti prima della prima dose: entro 24 ore per il test urine o entro 72 ore per il test sangue. Se il risultato delle urine non è chiaro, è necessario un test del sangue; se questo è positivo, non può partecipare.
  • La partecipante donna deve avere una valutazione della sua storia medica, del ciclo mestruale e dei rapporti sessuali recenti per ridurre il rischio di una gravidanza non riconosciuta all’inizio dello studio.
  • Essere in grado di firmare il consenso informato scritto e di capire e seguire le regole dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non può partecipare chi ha avuto un tumore negli ultimi 5 anni, tranne alcuni tumori della pelle non melanomici già curati con asportazione locale o un carcinoma cervicale in situ (un tumore molto precoce del collo dell’utero) trattato in modo definitivo con intervento chirurgico.
  • Non può partecipare chi ha un tumore della pelle non melanomico ancora presente e non rimosso prima dell’ingresso nello studio.
  • Non può partecipare chi ha la tubercolosi attiva, cioè un’infezione da tubercolosi in corso, oppure chi soddisfa altri criteri che escludono la tubercolosi.
  • Non può partecipare chi ha infezioni croniche o che tornano spesso, come pielonefrite cronica (infezione dei reni), osteomielite (infezione dell’osso) o bronchiectasie (dilatazione anomala dei bronchi con infezioni ripetute).
  • Non può partecipare chi ha un’infezione attiva al momento dell’ingresso nello studio, esclusa l’infezione dei bordi delle unghie da funghi, se l’infezione richiede antibiotici o altri antimicrobici per via endovenosa (IV, in vena) o intramuscolare (IM, nel muscolo) nelle 4 settimane prima della randomizzazione, oppure antibiotici orali nelle 2 settimane prima della randomizzazione.
  • Non può partecipare chi è noto essere infetto da HBV (virus dell’epatite B), HCV (virus dell’epatite C) o HIV (virus che causa l’AIDS).
  • Non può partecipare chi ha l’HBsAg positivo, cioè un test che indica infezione da epatite B in corso.
  • Non può partecipare chi ha HBcAb positivo e, dopo ulteriori esami, ha HBV-DNA rilevabile; in pratica, se nel sangue si trova il materiale genetico del virus dell’epatite B al di sopra del livello consentito, la persona non è ammessa.
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Farmaci in studio

Tulisokibart: è il trattamento sperimentale studiato in questa ricerca. Viene somministrato in infusione in vena, cioè direttamente nel sangue. Lo scopo del trial è valutare se può aiutare a rallentare il peggioramento della funzione polmonare nelle persone con sclerosi sistemica associata a malattia interstiziale polmonare, e verificare anche se è sicuro e ben tollerato.

Che cosa si sa già del trattamento

Tulisokibart - Tulisokibart è un medicinale in forma di concentrato per soluzione per infusione, somministrato per via endovenosa in ospedale o in un centro specializzato. Al momento è una sostanza in studio nella letteratura medica e non è ancora un trattamento di uso comune; viene valutata soprattutto per la sua sicurezza e per vedere se può aiutare in malattie legate al sistema immunitario, come la sclerosi sistemica con malattia polmonare interstiziale. Appartiene alla classe dei farmaci biologici e agisce bloccando una proteina del sistema immunitario chiamata TL1A, che può favorire l’infiammazione e il danno ai tessuti. In questo modo, può ridurre i segnali infiammatori che contribuiscono alla malattia e rallentare il peggioramento della funzione polmonare.

Malattie studiate

Sclerosi sistemica associata a malattia polmonare interstiziale - A form of systemic sclerosis in which the immune system causes hardening and thickening of the skin together with damage to the lungs. Over time, scar-like tissue can build up in the lung tissue, making the lungs stiffer and reducing how well they work. The condition often develops gradually and may worsen as the lung involvement progresses, leading to increasing breathing limitation.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-509743-27-00Codice del protocolloPR200-104_MK-7240-00Partecipanti previsti152 personePromotorePrometheus Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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