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Studio sul teprotumumab somministrato per via sottocutanea in pazienti adulti con oftalmopatia tiroidea attiva da moderata a grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la malattia oculare tiroidea attiva da moderata a grave, una condizione associata alla malattia di Graves che colpisce gli occhi e può causare sporgenza dei bulbi oculari, gonfiore dei tessuti molli intorno agli occhi e visione doppia. La malattia oculare tiroidea può avere un impatto significativo sulla vita quotidiana delle persone che ne soffrono. In questo studio viene esaminato un farmaco chiamato teprotumumab, che viene somministrato come iniezione sotto la pelle, e viene confrontato con un placebo per valutare se il farmaco può aiutare a migliorare i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare se il teprotumumab può ridurre la sporgenza degli occhi di almeno 2 millimetri rispetto alla situazione iniziale, senza che ci sia un peggioramento nell'altro occhio. Durante lo studio vengono anche osservati altri aspetti come i cambiamenti nell'attività della malattia, la presenza di visione doppia e la qualità di vita dei partecipanti. I partecipanti allo studio devono avere tra i 18 e gli 80 anni, avere una diagnosi di malattia di Graves con malattia oculare tiroidea attiva e presentare sintomi che sono iniziati non più di 15 mesi prima dell'inizio dello studio.

Durante lo studio i partecipanti ricevono il farmaco o il placebo attraverso iniezioni sottocutanee per un periodo di tempo stabilito. Vengono effettuate valutazioni regolari per misurare la sporgenza degli occhi, l'attività della malattia, la presenza di visione doppia e altri sintomi. I partecipanti devono mantenere un buon controllo della funzione tiroidea durante tutto lo studio e non devono necessitare di interventi chirurgici urgenti agli occhi durante il periodo di partecipazione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale e conferma dell'idoneità

    All'inizio dello studio, sarà effettuata una valutazione per confermare l'idoneità a partecipare. Questa fase è chiamata Baseline e rappresenta il punto di partenza per tutte le misurazioni successive.

    Durante questa valutazione iniziale, sarà misurata la protrusione oculare (quanto l'occhio sporge dall'orbita) in entrambi gli occhi. Sarà identificato l'occhio dello studio, che è l'occhio più gravemente colpito dalla malattia.

    Sarà valutato il punteggio di attività clinica (chiamato CAS), che misura il livello di infiammazione e attività della malattia oculare tiroidea su una scala da 0 a 7 punti.

    Sarà verificata la presenza e il grado di diplopia (visione doppia) utilizzando categorie di risposta ordinali.

    Sarà somministrato il questionario GO-QoL (Graves' Ophthalmopathy Quality of Life), che valuta l'impatto della malattia sulla qualità della vita quotidiana.

    Sarà effettuato un test di gravidanza nelle urine per le donne in età fertile, che deve risultare negativo.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione casuale al gruppo di trattamento

    Dopo la valutazione iniziale, sarà assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: il gruppo che riceverà teprotumumab oppure il gruppo che riceverà placebo.

    L'assegnazione sarà effettuata in modo casuale e né il paziente né il medico sapranno quale trattamento viene somministrato (studio in doppio cieco).

    Entrambi i trattamenti saranno somministrati tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle).

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento attivo

    Il trattamento assegnato (teprotumumab o placebo) sarà somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Prima di ogni somministrazione del trattamento, sarà effettuato un test di gravidanza nelle urine per le donne in età fertile.

    La durata e la frequenza esatta delle somministrazioni saranno specificate dal protocollo dello studio.

    Durante tutta la fase di trattamento, sarà necessario mantenere la funzione tiroidea sotto controllo (stato eutiroideo) o con lieve iper o ipotiroidismo.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche durante il trattamento

    Durante il periodo di trattamento, saranno effettuate valutazioni regolari a intervalli specifici.

    Ad ogni visita, sarà misurata la protrusione oculare in entrambi gli occhi per verificare eventuali miglioramenti o peggioramenti.

    Sarà valutato il punteggio di attività clinica (CAS) per monitorare il livello di infiammazione e attività della malattia.

    Sarà verificata la presenza e il grado di diplopia (visione doppia).

    Saranno monitorati la sicurezza e la tollerabilità del trattamento attraverso la registrazione di eventuali eventi avversi.

    Prima di ogni dose del trattamento, sarà effettuato un test di gravidanza nelle urine per le donne in età fertile.

  5. Passaggio 5

    Valutazione alla settimana XX

    Alla settimana XX, sarà effettuata una valutazione completa che rappresenta il punto temporale principale dello studio.

    Sarà misurata la protrusione oculare in entrambi gli occhi. Sarà considerato un risultato positivo se nell'occhio dello studio si verifica una riduzione di almeno 2 millimetri rispetto al Baseline, senza che nell'altro occhio si verifichi un peggioramento di 2 millimetri o più.

    Sarà valutato il punteggio di attività clinica (CAS). Sarà verificato se il punteggio è 0 o 1 nell'occhio dello studio, indicando un basso livello di attività della malattia.

    Sarà valutata la risposta complessiva, definita come una riduzione di almeno 2 punti nel CAS e una riduzione di almeno 2 millimetri nella protrusione oculare rispetto al Baseline, senza corrispondente peggioramento nell'altro occhio.

    Sarà valutata la diplopia (visione doppia) e sarà verificato se si è verificata una riduzione di almeno 1 grado rispetto al Baseline, o se la diplopia è completamente scomparsa (punteggio 0).

    Sarà somministrato nuovamente il questionario GO-QoL per valutare il cambiamento nella qualità della vita rispetto al Baseline.

  6. Passaggio 6

    Completamento dello studio

    Dopo la valutazione alla settimana XX, lo studio sarà completato secondo le tempistiche previste dal protocollo.

    Saranno effettuate le valutazioni finali di sicurezza e tollerabilità del trattamento ricevuto.

    La partecipazione allo studio terminerà secondo le modalità previste dal protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve fornire il proprio consenso informato scritto, cioè deve firmare un documento in cui accetta di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire le indicazioni dello studio per tutta la sua durata.
  • Il partecipante può essere di sesso maschile o femminile e deve avere un'età compresa tra 18 e 80 anni al momento della visita di selezione, cioè il primo controllo per verificare se si può partecipare allo studio.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi clinica di malattia di Graves associata a TED attiva, che significa orbitopatia tiroidea in fase attiva, con un punteggio CAS di almeno 3 punti nell'occhio più colpito. Il CAS è una scala che misura l'attività della malattia oculare.
  • Il partecipante deve avere una TED attiva di grado moderato o grave che influisce sulla vita quotidiana, solitamente associata a uno o più dei seguenti segni: retrazione palpebrale di almeno 2 millimetri (la palpebra è più sollevata del normale), coinvolgimento moderato o grave dei tessuti molli dell'occhio e/o diplopia incostante o costante (visione doppia).
  • Il partecipante deve avere una proptosi, cioè uno spostamento in avanti dell'occhio, di almeno 3 millimetri rispetto a prima della diagnosi di TED, come stimato dal medico curante, oppure una proptosi di almeno 3 millimetri superiore ai valori normali per la propria etnia e sesso.
  • Il partecipante deve aver avuto l'inizio dei sintomi di TED attiva entro 15 mesi prima dell'inizio dello studio.
  • Il partecipante deve essere in condizione di eutiroidismo, cioè con la funzione tiroidea controllata e normale, oppure avere un lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo (definito come livelli di tiroxina libera e triiodotironina libera, che sono ormoni tiroidei, inferiori o superiori del 50% rispetto ai limiti normali) al momento della visita di selezione. Si deve fare ogni sforzo per correggere rapidamente il lieve squilibrio tiroideo e mantenere la funzione tiroidea normale per tutta la durata dello studio.
  • Il partecipante non deve necessitare di un intervento chirurgico oftalmologico immediato, cioè un'operazione agli occhi urgente, e non deve aver programmato interventi correttivi o irradiazione, che è un trattamento con radiazioni, durante lo studio.
  • Le donne in età fertile, cioè che possono avere una gravidanza, devono avere un test di gravidanza del sangue negativo alla visita di selezione e test di gravidanza delle urine negativi in tutti i momenti previsti dallo studio, cioè prima di ogni dose del farmaco e durante tutta la partecipazione.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono specificati criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) in questo studio clinico nei dati forniti.
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Farmaci in studio

  • Teprotumumab

    è un farmaco somministrato tramite iniezione sotto la pelle che viene studiato per trattare l'oftalmopatia tiroidea, una malattia degli occhi associata a problemi della tiroide. Questo medicinale agisce riducendo l'infiammazione e il gonfiore dietro gli occhi, che può causare la sporgenza degli occhi verso l'esterno. In questo studio, i ricercatori vogliono verificare se il farmaco può ridurre efficacemente la sporgenza degli occhi di almeno 2 millimetri nei pazienti con forma moderata o grave della malattia.

  • Placebo

    è una sostanza senza principi attivi medicinali che viene somministrata ad alcuni partecipanti allo studio per confrontare i risultati con quelli ottenuti dal farmaco vero. Il placebo ha lo stesso aspetto del medicinale studiato ma non contiene ingredienti che possono curare la malattia. Viene utilizzato per capire se i miglioramenti osservati sono dovuti al farmaco o ad altri fattori.

Che cosa si sa già del trattamento

Teprotumumab – Il teprotumumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea (iniezione sotto la pelle) attualmente in fase di studio clinico avanzato per il trattamento della malattia oculare tiroidea attiva di grado moderato-grave, una condizione che causa infiammazione e gonfiore dei tessuti intorno agli occhi. Questo medicinale agisce bloccando specifiche proteine chiamate recettori del fattore di crescita simile all'insulina (IGF-1R) che sono coinvolte nell'infiammazione e nell'accumulo di tessuto dietro l'occhio, riducendo così la sporgenza del bulbo oculare (proptosi). Dal punto di vista farmacologico, il teprotumumab appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali, molecole progettate per legarsi in modo mirato a specifiche strutture del corpo e modificarne l'attività.

Malattie studiate

Orbitopatia tiroidea – La malattia oculare tiroidea è una condizione infiammatoria che colpisce i tessuti intorno agli occhi, inclusi i muscoli e il tessuto adiposo. Si verifica più comunemente nelle persone con problemi alla tiroide, in particolare con ipertiroidismo o malattia di Graves. L'infiammazione causa gonfiore dei tessuti orbitali, che spinge gli occhi in avanti, una condizione chiamata proptosi o esoftalmo. I pazienti possono sperimentare visione doppia, arrossamento, dolore oculare e difficoltà nel movimento degli occhi. La malattia può progredire da una fase attiva con infiammazione significativa a una fase inattiva o stabile. Nei casi moderati o gravi, i sintomi possono influenzare notevolmente la qualità della vita quotidiana e la funzione visiva.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-515702-63-00Codice del protocolloHZNP-TEP-305Partecipanti previsti97 personePromotoreHorizon Therapeutics USA Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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